Za što se koristi Cystadrops - Mercaptamin?
Cystadrops je oftalmički (očni) lijek koji se koristi u bolesnika u dobi od 2 godine s cistinozom. Cistinoza je nasljedna bolest koju karakterizira akumulacija u tijelu prirodne tvari zvane cistin, koja uzrokuje stvaranje štetnih kristala, osobito u bubrezima i rožnici (prozirna membrana koja čini prednji dio oka). Cystadrops se koristi za smanjenje nakupljanja kristala cistina u rožnici.
Budući da je broj bolesnika s cistinozom nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Cystadrops je 7. studenoga 2008. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".
Cystadrops sadrži aktivni sastojak merkaptamin (također poznat kao cisteamin)
Kako se koristi Cystadrops - Mercaptamin?
Cystadrops se može dobiti samo na recept. Liječenje treba započeti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju cistinoze.
Cystadrops je dostupan u obliku kapi za oči. Preporučena doza je 1 kap u svakom oku 4 puta dnevno tijekom sati buđenja. Liječnik može postupno smanjivati dozu na 1 kap dnevno na temelju rezultata oftalmoloških pregleda. Liječenje se ne smije dugo prekinuti.
Više informacija potražite u uputi o lijeku
Kako djeluje Cystadrops - Mercaptamin?
Oštećenja koja nastaju zbog nakupljanja kristala cistina u stanicama rožnice mogu uzrokovati ozbiljne probleme s vidom. Aktivni sastojak Cystadropsa, merkaptamina, reagira s cistinom, otapa ga i tvori tvari koje se mogu eliminirati iz stanica. Kada se primjenjuje na oko, količina cistina prisutna u stanicama rožnice je smanjena i oštećenje oka je ograničeno.
Kakve koristi ima Cystadrops - Mercaptamine tijekom studija?
Cystadrops je uspoređen s drugom manje koncentriranom otopinom kapi za oči merkaptaminom u glavnom ispitivanju 32 bolesnika u dobi od 2 godine s cistinozom. Glavna mjera djelotvornosti bila je zasnovana na redukciji kristala rožnjače cistina promatranih pod mikroskopom i kvantificirana s ocjenom IVCM između 0 i 28 (gdje je 0 odgovaralo odsutnosti kristala). Na početku studije, pacijenti u obje skupine imali su prosječnu ocjenu 10.
Cystadrops je bio učinkovitiji od usporednog lijeka u smanjenju kristala cistina rožnice nakon 3 mjeseca terapije: u bolesnika liječenih Cystadropsom rezultat IVCM-a je smanjen za 4, 6 bodova, dok je kod onih liječenih usporednim lijekom smanjen 0, 5 bodova. Terapija cistadropima također je pomogla smanjiti fotofobiju (osjećaj nelagode u oku povezan s izlaganjem jakom svjetlu).
Koji su rizici povezani s Cystadrops - Mercaptamine?
Najčešće nuspojave lijeka Cystadrops (koje mogu utjecati na više od 1 na 10 osoba) utječu na oko i uključuju bol, svrbež i iritaciju očiju, povećano kidanje, zamagljen vid i hiperemiju (crvenilo) u oku. Ovi učinci su obično blagi ili umjereni intenziteti i nisu trajni.
Potpuni popis ograničenja i nuspojava prijavljenih s Cystadropsom potražite u uputi o lijeku
Zašto je Cystadrops - Mercaptamine odobren?
Kapi za oči na bazi merkaptamina koje se proizvode lokalno u ljekarnama ili bolnicama koriste se dugi niz godina za liječenje očnih simptoma cistinoze. Nadalje, jedno je istraživanje pokazalo da je Cystadrops učinkovit u smanjenju kristala cistina rožnice. Lijek je također poboljšao druge simptome cistinoze kao što je fotofobija. Što se tiče sigurnosti, neželjeni učinci na oči, iako vrlo česti, obično se mogu kontrolirati.
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi Cystadropsa veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Cystadropa - Mercaptamina?
Preporuke i mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu primjenu Cystadropa uključeni su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku.
Više informacija o Cystadrops - Mercaptamine
Cjelovito EPAR za Cystadrops potražite na web-mjestu Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o Cystadrops terapiji pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti koji se odnosi na Cystadrops dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti.
