Što je Soliris?
Soliris je koncentrat koji se priprema u otopinu za infuziju. Sadrži aktivni sastojak eculizumab.
Za što se primjenjuje Soliris?
Soliris je indiciran u liječenju bolesnika s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom (PNH), rijetkom genetskom bolešću koja je opasna po život za pacijenta, uzrokujući prebrzo liziranje (uništavanje) crvenih krvnih stanica. Posljedice su anemija (smanjenje broja crvenih krvnih zrnaca), tromboza (stvaranje ugrušaka u krvnim žilama) i tamna mokraća.
Budući da je broj pacijenata s PNH-om nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Soliris je 17. listopada 2003. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Soliris?
Soliris treba davati zdravstveni radnik, kao što je liječnik ili medicinska sestra, pod nadzorom liječnika koji ima iskustva u liječenju bolesnika s poremećajima u krvi.
Soliris tretman sastoji se od infuzije (kapanje u venu) od 600 mg proizvoda tijekom 25-45 minuta jednom tjedno, nakon čega slijedi doza od 900 mg tijekom petog tjedna. Nakon toga dozu treba održavati na 900 mg, koja se daje približno svaka dva tjedna. Najmanje dva tjedna prije početka liječenja lijekom Soliris, svi bolesnici trebaju biti cijepljeni protiv meningitisa uzrokovanog bakterijom Neisseria meningitidis i trebaju se revakcinirati u skladu s trenutnim smjernicama.
Bolesnici koji primaju Soliris moraju dobiti određenu karticu koja objašnjava simptome određenih vrsta infekcija, uz upozorenje da odmah zatraži liječničku pomoć ako se ti simptomi pojave.
Kako djeluje Soliris?
Djelatna tvar u lijeku Soliris, ekulizumab, je monoklonsko antitijelo. Monoklonsko antitijelo je antitijelo (vrsta proteina) koje je dizajnirano da prepozna i veže specifičnu strukturu (antigen) u tijelu. Ekulizumab je dizajniran da se veže na protein komplementa C5, dio obrambenog sustava tijela nazvanog "komplement". U EPN-u, pacijenti imaju defekt proteina CD59 koji se nalazi na površini crvenih krvnih stanica, što obično sprječava komplement iz napadajućih stanica. Kao rezultat ovog defekta, komplement uništava crvene krvne stanice. Blokiranjem C5 proteina iz komplementa, ekulizumab sprječava da komplement napada stanice, smanjuje lizu i ublažava simptome bolesti.
Koja su istraživanja provedena na Solirisu?
Učinci lijeka Soliris prvo su ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima.
Soliris je proučavan u jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 88 odraslih osoba s PNH-om, koje su prošle najmanje četiri transfuzije zbog anemije u prethodnoj godini. Soliris je uspoređen s placebom (dummy treatment). Glavni pokazatelji učinkovitosti bili su broj bolesnika čija je razina hemoglobina (protein pronađen u crvenim krvnim stanicama) ostao viši od pojedinačne ciljne razine i broja transfuzija crvenih krvnih stanica koje su bile potrebne tijekom prvih 26 tjedana liječenja.,
Koje su koristi lijek Soliris pokazao tijekom studija?
Soliris je bio učinkovitiji od placeba u poboljšanju simptoma EPN-a. U glavnom ispitivanju, 49% bolesnika (21 od 43) liječenih lijekom Soliris imalo je stabilne razine hemoglobina i, u prosjeku, nije bilo potrebe za transfuzijom crvenih krvnih stanica. Za usporedbu, nijedan od 44 bolesnika koji su uzimali placebo nije imao stabilnu razinu hemoglobina i to je u prosjeku zahtijevalo 10 transfuzija.
Koji su rizici povezani s lijekom Soliris?
Najčešća nuspojava lijeka Soliris (opažena kod više od 1 od 10 bolesnika) je glavobolja. Potpuni popis svih nuspojava o kojima su izvijestili pri primjeni lijeka Soliris potražite u Uputi o lijeku.
Soliris se ne smije koristiti kod osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične na) ekulizumab, mišje proteine ili bilo koju drugu tvar ili koje pate ili se očekuje da će imati nasljednu manjkavost komplementa. Zbog povećanog rizika od meningitisa, Soliris se ne smije davati osobama zaraženim Neisseria meningitidis ili koje nisu cijepljene protiv te bakterije.
Zašto je Soliris odobren?
Odbor za lijekove za humanu primjenu (CHMP) odlučio je da su koristi lijeka Soliris veće u odnosu na rizike u liječenju bolesnika s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom (PNH), ali je naveo da su dokazi u korist lijeka Soliris ograničeni na subjekte. prethodno transfuzije krvi. Odbor je preporučio da se tvrtki Soliris odobri odobrenje za stavljanje u promet.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba lijeka Soliris?
Proizvođač tvrtke Soliris će se dogovoriti o pojedinostima sustava u svakoj državi članici koji osigurava da se distribucija lijeka odvija tek nakon provjere da je bolesnik adekvatno cijepljen. Također će osobama koje propisuju lijek i pacijentima pružiti informacije o sigurnosti lijeka te će provjeriti koriste li ga propisani lijekovi na siguran način.
Više informacija o tvrtki Soliris
Europska komisija izdala je 20. lipnja 2007. godine odobrenje za stavljanje u promet lijeka Soliris, koje vrijedi u cijeloj Europskoj uniji, tvrtki Alexion Europe SAS.
Za sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti na Solirisu kliknite ovdje.
Puni EPAR za Soliris možete naći ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 04-2009
