Za što se koristi Pheburane - natrijev fenilbutirat?
Pheburane je lijek koji sadrži aktivnu tvar natrijev fenilbutirat . Koristi se za liječenje pacijenata koji pate od poremećaja povezanih s ciklusom ureje. Ovi pacijenti nisu u stanju eliminirati ostatke dušika iz tijela jer im nedostaju neki enzimi koji se normalno nalaze u jetri. U tijelu se nalaze dušični ostaci u obliku amonijaka koji je otrovan kada se akumulira, posebno za mozak. Pheburane se koristi u bolesnika kojima nedostaje jedan ili više sljedećih enzima: karbamil fosfat sintetaza, ornitin transkarbamilaza ili argininosukcinat sintetaza. Može se koristiti u bolesnika sa sljedećim oblicima bolesti:
- "ranog početka" bolesti kod pacijenata koji pokazuju potpuni nedostatak jednog ili više ovih enzima unutar prvih nekoliko mjeseci života;
- bolest kasnog početka u bolesnika koji pokazuju djelomičan nedostatak jednog ili više ovih enzima nakon starosti od mjesec dana i koji su imali visoku razinu amonijaka koji su utjecali na moždanu aktivnost.
Pheburane je hibridna medicina. To znači da je slično "referentnom lijeku" koji sadrži isti aktivni sastojak, ali Pheburane zrna su dostupna u nižim dozama i sadrže različite pomoćne tvari (neaktivne sastojke) kako bi se prikrio neugodan okus aktivnog sastojka. Referentni lijek za Pheburane je Ammonaps.
Kako se koristi Pheburane - natrijev fenilbutirat?
Pheburan je dostupan u granulama (483 mg / g). Može se dobiti samo na recept; liječenje mora slijediti liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika koji boluju od poremećaja ciklusa ureje. Pheburane se mora kombinirati s dijetom s malo proteina kako bi se smanjio unos dušika. Dnevna doza Pheburana individualno je prilagođena svakom pacijentu i ovisi o prehrani, visini i težini pacijenta. Potrebne su redovite pretrage krvi kako bi se odredila točna dnevna doza. Dnevna doza Pheburana mora se podijeliti u jednake količine i primijeniti sa svakim obrokom. Granule mogu biti posute na hranu neposredno prije gutanja ili stavljanja u usta i odmah ih progutati uz piće. Pheburane može biti dugotrajno liječenje osim ako bolesnik nema uspješnu transplantaciju jetre.
Kako djeluje Pheburane - natrij fenilbutirat?
Svaki protein nosi dušik u tijelo; dušik se zatim transformira u amonijak. Pacijenti koji pate od poremećaja ciklusa ureje ne mogu eliminirati amonijak iz tijela, stoga može doseći visoke razine, što može uzrokovati ozbiljne probleme, uključujući invalidnost, ozljede mozga i smrt. Aktivni sastojak u Pheburanu, natrijev fenilbutirat, u tijelu se pretvara u tvar koja se zove fenilacetat. Fenilacetat se kombinira s aminokiselinom glutaminom, koja sadrži dušik, da bi se stvorila tvar koja se može eliminirati iz tijela putem bubrega. To omogućuje smanjenje razine dušika u tijelu, smanjujući razinu proizvedenog amonijaka
Koje su studije provedene na Pheburane - natrij fenilbutiratu?
Ispitivanja bolesnika bila su ograničena na testove kako bi se utvrdilo da je Pheburane bioekvivalentan referentnom lijeku koji se zove Ammonaps. Dva lijeka su bioekvivalentna kada proizvode iste razine aktivnog sastojka u tijelu.
Koje su prednosti i rizici Pheburane - natrij fenilbutirata?
Budući da je Pheburane hibridni lijek, bioekvivalentan referentnom lijeku, smatra se da su njegove koristi i rizici isti kao i referentni lijekovi.
Zašto je Pheburane - sodium fenilbutyrate odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da je dokazano da Pheburane ima usporedivu kvalitetu i da je bioekvivalentan Ammonapsu. Stoga je CHMP smatrao da, kao iu slučaju Ammonapsa, koristi prevladavaju nad identificiranim rizicima i preporučio odobrenje uporabe Pheburana u EU-u.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Pheburana - natrij fenilbutirata?
Informacije o sigurnosti sadržane su u sažetku opisa svojstava lijeka i uputi o lijeku za Pheburane, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Ostale informacije o Pheburane - natrij fenilbutirat
Europska komisija je 31. srpnja 2013. izdala odobrenje za stavljanje u promet Pheburana, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Za više informacija o terapiji s Pheburanom pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 08-2013.
