Što je Aldurazyme?
Aldurazyme je otopina za infuziju (phleboclysis) koja sadrži aktivnu tvar laronidaza.
Za što se koristi Aldurazyme?
Aldurazyme je indiciran u bolesnika s potvrđenom dijagnozom mukopolisaharidoze I (MPS-I; nedostatak α-L-iduronidaze) za liječenje ne-neuroloških manifestacija (koje nisu povezane s mozgom ili živcima) bolesti. MPS I je rijetka nasljedna bolest u kojoj je razina enzimske aktivnosti α-L-iduronidaze mnogo niža od normalne. Posljedično, ne dolazi do razgradnje određenih tvari (glikozaminoglikana) koje se nakupljaju u većini organa tijela i oštećuju ih. Ne-neurološke manifestacije MPS-a mogu biti povećanje jetre, ukočenost zglobova koja dovodi do poteškoća pri kretanju, smanjenog volumena pluća, bolesti srca i bolesti oka. Budući da je broj bolesnika s MPS-om nizak, bolest se smatra "rijetkom" i Aldurazyme je dobila status lijeka za rijetke bolesti (lijek koji se koristi za rijetke bolesti) 14. veljače 2001. Lijek se može dobiti samo na recept. medicinski.
Kako se koristi Aldurazyme?
Liječenje Aldurazymeom treba biti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju bolesnika s MPS I ili drugim nasljednim metaboličkim bolestima. Aldurazyme treba primjenjivati u bolnicama ili klinikama gdje je dostupna oprema za reanimaciju i moguće je da se prije infuzije daju drugi lijekovi kako bi se spriječile alergijske reakcije. Aldurazyme se daje jednom tjedno kao intravenska infuzija i indiciran je za dugotrajnu terapiju.
Kako Aldurazyme radi?
Djelatna tvar u Aldurazymeu, laronidazi, je kopija humanog enzima α-L-iduronidaze. proizvodi se metodom poznatom kao "tehnologija rekombinantne DNA": enzim proizvodi stanica u kojoj je uveden gen (DNA), što ga čini sposobnim za proizvodnju laronidaze, koja se koristi kao "enzimska nadomjesna terapija". zamjenjuje enzim koji nedostaje u bolesnika s MPS I. Kontrolirani su tako simptomi MPS I, što rezultira poboljšanjem kvalitete života pacijenata.
Kako je ispitivan Aldurazyme?
Aldurazyme je uspoređen s placebom (dummy treatment) u 45 bolesnika u dobi od 5 godina i sa potvrđenom dijagnozom mukopolisaharidoze I (MPS-I). Glavna mjera djelotvornosti bila je prisilni vitalni kapacitet (CVF, mjera plućne učinkovitosti), a pacijenti na udaljenosti mogli su hodati šest minuta. Ove vrijednosti izmjerene su prije i nakon 26 tjedana terapije. Nakon toga studija je trajala maksimalno četiri godine i svi su bolesnici liječeni Aldurazymeom. Aldurazyme je ispitivan u 20 djece mlađe od pet godina, kojima je Aldurazyme davan godinu dana. Studija se uglavnom usredotočila na sigurnost lijeka, ali je također izmjerila njegovu sposobnost smanjenja razine GAG u mokraći i veličine jetre.
Koje su koristi lijek Aldurazyme pokazao tijekom studija?
Studija je pokazala da je Aldurazyme poboljšao i prisilni vitalni kapacitet (CVF) i sposobnost pacijenta da hoda nakon 26 tjedana i da je učinak zadržan do četiri godine. Kod djece mlađe od pet godina, Aldurazyme je smanjio razinu glikozaminoglikana u urinu za oko 60%, a polovica liječene djece imala je jetru normalne veličine na kraju ispitivanja.
Koji su rizici povezani s Aldurazymeom?
Većina nuspojava koje se javljaju kod Aldurazymea su reakcije uzrokovane infuzijom, a ne samim lijekom. Neki od njih su ozbiljni, ali se broj nuspojava s vremenom smanjuje. Najčešće nuspojave lijeka Aldurazyme u bolesnika starijih od pet godina (više od jednog od deset pacijenata) su glavobolja, mučnina, bol u trbuhu (bol u želucu), osip, artropatija (degeneracija zglobova), artralgija (bol u zglobovima), bol u leđima, bol u ekstremitetu (ruke i noge), crvenilo, pireksija (groznica) i reakcije na mjestu infuzije. U bolesnika mlađih od pet godina najčešće nuspojave su povišeni krvni tlak, smanjena zasićenost kisikom (mjera djelotvornosti funkcije pluća), tahikardija (povećani broj otkucaja srca), pireksija i zimica. Za cjelovit popis svih nuspojava prijavljenih s Aldurazyme, pogledajte Upute o lijeku. Pacijenti koji primaju Aldurazyme često razvijaju antitijela (proteini proizvedeni kao odgovor na lijek), ali učinak koji ta antitijela mogu imati na sigurnost i djelotvornost lijeka još nisu u potpunosti poznata. Aldurazyme se ne smije davati osobama koje mogu imati ozbiljne alergijske reakcije (kao što je anafilaktička reakcija) na laronidazu ili druge pomoćne tvari.
Zašto je Aldurazyme odobren?
Odbor za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP) odlučio je da Aldurazyme učinkovito kontrolira simptome MPS-a I. Odbor je odlučio da su koristi Aldurazyme veće od rizika za dugoročnu nadomjesnu terapiju enzima u bolesnika. s potvrđenom dijagnozom MPS I. Odbor je preporučio davanje odobrenja za stavljanje u promet. Aldurazyme je odobren "u iznimnim okolnostima", što znači da, budući da se koristi za liječenje rijetkih bolesti, detaljnije informacije o lijeku nisu mogle biti dobivene. Europska agencija za lijekove svake godine pregledava nove informacije dostupne i, ako je potrebno, ažurira ovaj sažetak.
Koje informacije još uvijek očekuju Aldurazyme?
Tvrtka koja proizvodi Aldurazyme pratit će bolesnike koji uzimaju lijek promatrajući reakcije infuzije i razvoj antitijela.
Ostale informacije:
Dana 10. lipnja 2003. godine Europska komisija odobrila je odobrenje za stavljanje u promet lijeka Aldurazyme tvrtki Genzyme Europe BV, koja vrijedi diljem Europske unije. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 10. lipnja 2008. Za sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za Aldurazyme, kliknite ovdje. Za puni EPAR o Aldurazyme, kliknite ovdje .
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 06-2009.
