Što je Cerezyme?
Cerezyme je prašak koji se koristi za pripremu otopine za infuziju (kapanje u venu). Sadrži aktivnu tvar imiglucerazu.
Za što se koristi Cerezyme?
Cerezyme se koristi za dugotrajno liječenje bolesnika s Gaucher-ovom bolešću. Gaucherova bolest je rijetka nasljedna bolest koju karakterizira nedostatak enzima zvanog glukocerebrozidaza, koji normalno razgrađuje otpadni lipidni proizvod zvan glukocerebrozid. Bez tog enzima lipidni glukocerebrozid se nakuplja u tijelu, uglavnom u jetri, slezeni i koštanoj srži, izazivajući simptome bolesti: anemiju (niske razine crvenih krvnih stanica), umor, sklonost ekhimozi i krvarenju, povećanje slezena i jetra, bol u kostima i frakture.
Cerezyme je indiciran u bolesnika s Gaucherovom bolešću tipa 1, koja ne utječe na živčane stanice, ili tip 3, koji dulje vrijeme pogađa živčane stanice. Bolesnici moraju imati simptome koji ne djeluju na živčani sustav, uključujući jedno ili više od sljedećih stanja:
- anemija;
- trombocitopenija (nizak broj trombocita u krvi);
- problemi s kostima;
- povećanje jetre ili slezene.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Cerezyme?
Pacijenti koji pate od Gaucherove bolesti moraju se liječiti od strane liječnika s iskustvom u liječenju ove bolesti. Cerezyme se obično daje kao infuzija svaka dva tjedna. Dozu i učestalost infuzija treba prilagoditi svakom pacijentu na temelju simptoma i odgovora na liječenje. Prve infuzije treba primjenjivati polagano, a zatim se brzina infuzije može povećati pod nadzorom liječnika ili medicinske sestre. Cerezyme je indiciran za dugotrajnu uporabu.
Kako djeluje Cerezyme?
U prošlosti je Gaucherova bolest liječena enzimom algluceraze, koji je pripremljen iz ljudske placente. Imigluceraza, aktivni sastojak Cerezymea, je kopija ovog enzima, koji se proizvodi postupkom poznatim kao "tehnologija rekombinantne DNA": enzim se proizvodi u stanici u koju je gen umetnut (DNA) što ga čini sposobnim za proizvodnju enzima. Imigluceraza zamjenjuje enzim koji nedostaje kod Gaucheove bolesti i potiče razgradnju glukocerebrozida, sprječavajući njegovo nakupljanje u tijelu.
Koja su istraživanja provedena na Cerezymeu?
Za Gaucherovu bolest tipa 1, Cerezyme je ispitivan u tri studije koje su uključivale ukupno 40 bolesnika, što je prihvatljiv broj s obzirom na to da je bolest vrlo rijetka. Ova su istraživanja usporedila sposobnost Cerezymea i sposobnosti algluceraze da kontroliraju simptome Gaucherove bolesti, procjenjujući povećanje broja crvenih krvnih stanica i trombocita u krvi te smanjenje volumena jetre i slezene. Za tip 3 Gaucherove bolesti, koja je iznimno rijetka, tvrtka je predstavila podatke iz objavljenih članaka i poseban registar bolesnika s Gaucherovom bolešću.
Koje su koristi Cerezyme pokazao tijekom studija?
Istraživanja su pokazala da je Cerezyme siguran i učinkovit kao i algluceraza u kontroli simptoma Gaucherove bolesti. Također je pokazano da pacijenti mogu sigurno prijeći s liječenja alglucerazom na liječenje Cerezymeom.
Koji su rizici povezani s lijekom Cerezyme?
Najčešće nuspojave lijeka Cerezyme (opažene u 1 do 10 bolesnika na 100) su respiratorni simptomi (otežano disanje), koprivnjača (osip) ili angioedem (potkožni oteklina), svrbež i osip na koži. Bolesnici mogu razviti antitijela (proteini koje tijelo proizvodi kao reakciju na Cerezyme, što može ugroziti liječenje) i moraju se pratiti tijekom prve godine terapije kako bi se otkrili znakovi alergijskih reakcija na Cerezyme.
Cerezyme treba koristiti s oprezom u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične na) imiglucerazu ili na bilo koju pomoćnu tvar.
Zašto je Cerezyme odobren?
Odbor za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) odlučio je da Cerezyme učinkovito kontrolira simptome Gaucherove bolesti tipa 1 i tipa 3. Odbor je odlučio da prednosti Cerezyme-a nadmašuju njegove rizike kao što su dugotrajnu nadomjesnu terapiju enzima u bolesnika s potvrđenom dijagnozom ne-neuropatske Gaucher-ove bolesti (tip 1) ili kronične neuropatske (tip 3), koji također pokazuju značajne ne-neurološke kliničke manifestacije bolesti. Odbor je preporučio da Cerezyme dobije odobrenje za stavljanje u promet.
Više informacija o Cerezyme:
Dana 17. studenoga 1997. Europska komisija odobrila je Cenzyme Europe BV odobrenje za stavljanje u promet lijeka Cerezyme, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 17. studenog 2002. i 17. studenog 2007. godine.
Puni EPAR za Cerezyme možete naći ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 06-2009
