Za što se koristi Orphacol - Cholic kiselina i za što se koristi?
Orphacol je lijek koji sadrži kolinsku kiselinu, tvar koja se nalazi u žuči i koja se koristi za probavljanje masti. Orphacol je indiciran za liječenje odraslih i djece od jednog mjeseca starosti koja nisu u stanju proizvesti žuč zbog genetske abnormalnosti. Koristi se kod pacijenata koji nemaju dovoljnu količinu dvaju specifičnih jetrenih enzima (3β-hidroksi-A5-C27-steroidne oksidoreduktaze ili 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaze). Taj deficit kompromitira sposobnost jetre da proizvede dovoljnu količinu glavnih komponenti žuči, takozvane primarne žučne kiseline, kao što je kolinska kiselina. Kada postoji nedostatak ovih primarnih žučnih kiselina, tijelo proizvodi abnormalne žučne kiseline koje mogu oštetiti jetru, uzrokujući ozbiljno zatajenje jetre. Budući da je broj bolesnika s urođenim pogreškama primarne sinteze žučnih kiselina nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Orphacol je 18. prosinca 2002. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".
Kako se koristi Orphacol - Cholic kiselina?
Lijek se može dobiti samo na recept, a liječenje Orphacolom treba započeti i nadzirati liječnik specijaliziran za bolest jetre. Orphacol je dostupan u obliku kapsula i treba ga uzimati otprilike u isto vrijeme tijekom obroka. Dnevna doza je između 5 i 15 mg po kg tjelesne težine, što je primjereno za svakog pacijenta na temelju stanja žučne kiseline, počevši od minimalne dnevne doze od 50 mg do maksimalne doze od 500 mg. Kod djece koja ne mogu progutati kapsule, njihov sadržaj može se dodati u mlijeko boce ili voćni sok. Liječenje treba prekinuti ako se funkcija jetre ne poboljša tijekom tri mjeseca.
Kako djeluje Orphacol - Cholic kiselina?
Kolinska kiselina je glavna primarna žučna kiselina koju proizvodi jetra. Kolinska kiselina u Orphacolu zamjenjuje količnu kiselinu koju tijelo pacijenta treba proizvesti. Na taj način pomaže smanjiti proizvodnju abnormalnih žučnih kiselina i potiče normalnu aktivnost žuči u probavnom sustavu, ublažavajući simptome stanja.
Kakve koristi ima Orphacol-Cholic kiselina tijekom studija?
Budući da je kolinska kiselina poznata tvar i da je njezina uporaba u tim enzimatskim deficitima konsolidirana, podnositelj zahtjeva je predstavio podatke iz znanstvene literature. Podnositelj zahtjeva predstavio je podatke iz znanstvene literature, prikupljene na 49 bolesnika s prirođenim pogreškama primarne sinteze žučne kiseline (38 bolesnika s manjkom 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroidne oksidoreduktaze i 11 bolesnika s manjkom 3-okso-Δ4). -steroide-5β-reduktaze). Potom je usporedio učinke na 28 subjekata liječenih s holnom kiselinom u usporedbi s učincima na pacijente koji su liječeni različitim žučnim kiselinama ili nisu bili podvrgnuti nikakvoj supstitucijskoj terapiji. Iz znanstvene literature se pokazalo da liječenje količnom kiselinom smanjuje količinu abnormalnih žučnih kiselina u bolesnika, vraća normalne funkcije jetre i pomaže u odgađanju ili sprječavanju potrebe za transplantacijom jetre.
Koji su rizici povezani s Orphacol-Cholic kiselinom?
Nuspojave opažene Orphacolom su proljev, svrbež, povišene transaminaze (jetreni enzimi), a ponekad i kamenci u žuči, iako se njihova učestalost ne može pouzdano procijeniti na temelju ograničenih dostupnih podataka. Orphacol ne smije se koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na holnu kiselinu ili bilo koji drugi sastojak. Ne smije se davati pacijentima koji uzimaju fenobarbital, lijek koji se koristi za liječenje epilepsije.
Zašto je Orphacol-Cholic kiselina odobrena?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije je primijetio da je uporaba kolinske kiseline u liječenju urođenih pogrešaka primarne sinteze žučnih kiselina konsolidirana u medicinskoj praksi i dobro dokumentirana u znanstvenoj literaturi, iako broj dokumentirani slučajevi su niski zbog rijetkosti stanja. Stoga je odlučio da su koristi lijeka Orphacol veće od njegovih rizika i preporučio da se daje odobrenje za stavljanje u promet. Orphacol je odobren u "izvanrednim okolnostima" jer se potpune informacije o Orphacolu ne mogu dobiti zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim.
Koje se informacije i dalje očekuju za Orphacol-Cholic kiselinu?
Budući da je Orphacol odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja stavlja na tržište Orphacol stvorit će bazu podataka o bolesnicima koji se liječe Orphacolom kako bi pratili sigurnost i učinkovitost liječenja i predstavit će rezultate CHMP-u u redovitim i specifičnim intervalima.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Orphacol-Cholic kiseline?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Orphacol koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i uputa o lijeku za Orphacol, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti. Tvrtka koja proizvodi Orphacol također će pružiti liječnicima u svim državama članicama koji namjeravaju propisati Orphacol dosje koji sadrži literaturu o proizvodu i informacije o ispravnoj dijagnozi tih stanja, rizicima od nuspojava i pravilnoj uporabi lijeka.
Više informacija o Orphacol - Cholic kiselini
Europska komisija je 12. rujna 2013. izdala odobrenje za stavljanje u promet lijeka Orphacol, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Više informacija o liječenju Orphacolom pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku. Sažetak mišljenja Orphacol Odbora za lijekove za rijetke bolesti dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 09-2013.
