Što je Zalmoxis i za što se koristi - Genetski modificirani limfociti?
Zalmoxis je lijek koji se koristi kao dopunski tretman u odraslih bolesnika koji su podvrgnuti transplantaciji hematopoetskih matičnih stanica (HSCT, presađivanje stanica koje se mogu razviti u različite vrste krvnih stanica) iz djelomično kompatibilnog donora (tzv. Haploidentični transplantat). Zalmoxis se koristi u bolesnika koji su imali haploidentičnu transplantaciju zbog teškog raka krvi, kao što su neke leukemije i limfomi. Prije primanja transplantata, pacijent će dobiti tretman za uklanjanje postojećih stanica iz koštane srži, uključujući stanice raka i stanice imunološkog sustava. Zalmoxis se daje kako bi se vratio pacijentov imunološki sustav nakon transplantacije.
Zalmoxis je vrsta lijeka za naprednu terapiju koji se naziva "proizvodom za terapiju somatskih stanica", koji je vrsta lijeka koji sadrži stanice ili tkiva kojima je manipulirano tako da se mogu koristiti za liječenje, dijagnosticiranje ili sprječavanje bolesti. Zalmoxis sadrži T limfocite (vrstu bijelih krvnih stanica) koji su genetski modificirani1. Da bi se dobio Zalmoxis, T limfociti iz transplantiranog donora su odvojeni od ostalih stanica u transplantatu. Ti T limfociti su zatim genetski modificirani tako da uključuju "samoubilački gen".
Budući da je broj pacijenata podvrgnut transplantaciji niskih hematopoetskih matičnih stanica (HSCT), Zalmoxis je označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti" 20. listopada 2003. godine.
Kako se koristi Zalmox - Genetski modificirani limfociti?
Zalmoxis se može dobiti samo na recept, a liječenje se mora provesti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju raka krvi transplantacijom krvotvornih matičnih stanica (HSCT).
Zalmoxis je pripremljen za uporabu kao lijek specifičan za pacijenta. Primjenjuje se nakon 21-49 dana od transplantacije, ali samo ako transplantat već nije vratio pacijentov imunološki sustav i ako bolesnik nije razvio bolest transplantata protiv domaćina (do kojeg dolazi kada transplantirane stanice). napadaju tijelo).
Zalmoxis se primjenjuje intravenskom infuzijom (kapanje) u trajanju od 20-60 minuta, svakog mjeseca do četiri mjeseca, dok cirkulirajući T limfociti ne dosegnu određenu razinu. Doza Zalmoxisa ovisi o tjelesnoj težini pacijenta.
Više informacija potražite u uputi o lijeku.
Kako djeluje Zalmoxis - genetski modificirani limfociti?
Kada se primjenjuje nakon transplantacije, Zalmoxis pomaže pacijentu u izgradnji imunološkog sustava i time ga štiti od infekcije. Međutim, limfociti T prisutni u Zalmoxisu mogu ponekad napasti tijelo pacijenta, uzrokujući bolest transplantata protiv domaćina. T-stanice Zalmoxisa imaju samoubilački gen, što ih čini osjetljivim na lijekove ganciklovir i valganciklovir. Ako pacijent razvije bolest transplantata protiv domaćina, daje se ganciklovir ili valganciklovir, koji ubija T limfocite koji imaju samoubilački gen i tako liječe bolest i sprječava daljnji razvoj.
Kakve koristi ima Zalmoxis - genetski modificirani limfociti tijekom istraživanja?
Zalmoxis je ispitivan u jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 30 pacijenata koji su bili podvrgnuti haploidentičnoj transplantaciji zbog teškog raka krvi. Zalmoxis nije uspoređen s drugim terapijama u ovom istraživanju. Glavna mjera djelotvornosti bila je obnova imunološkog sustava mjerena razinama T limfocita u krvi, a 77% bolesnika liječenih Zalmoxisom (23 od 30) imunološki sustav je obnovljen. Bolest transplantacije domaćina dogodila se u 10 bolesnika koji su tada primali ili ganciklovir ili valganciklovir, sami ili u kombinaciji s drugim lijekovima. Svih 10 bolesnika oporavilo se od bolesti transplantata protiv domaćina.
Podaci iz glavnog ispitivanja također su kombinirani s podacima iz druge studije i stopa preživljavanja za 37 bolesnika liječenih Zalmoxisom (23 u glavnoj studiji i 14 u trenutnoj studiji) uspoređena je s onima iz baza podataka o 140 pacijenata koji su prošli haploidentičnu transplantaciju u prošlosti. Postotak pacijenata koji su preživjeli nakon jedne godine bio je 51% za bolesnike koji su primali Zalmoxis u usporedbi s 34-40% za bolesnike koji nisu primali Zalmoxis.
Koji su rizici povezani sa Zalmoxis - Genetski modificirani limfociti?
Najčešća nuspojava Zalmoxisa (koja se može pojaviti kod više od 1 na 10 bolesnika) je akutna transplantirana bolest protiv domaćina (stanje koje se razvija unutar oko 100 dana transplantacije). Kada se koristi Zalmoxis, ovo stanje se može liječiti ganciklovirom ili valganciklovirom. Zalmoxis se ne smije davati bolesnicima čiji je imunološki sustav obnovljen. Nadalje, ne smije se primjenjivati kod pacijenata koji su već razvili bolest transplantata u odnosu na domaćina koji zahtijeva liječenje. Potpuni popis ograničenja i nuspojava prijavljenih tijekom primjene lijeka Zalmoxis potražite u uputi o lijeku.
Zašto je odobren Zalmoxis - Genetski modificirani limfociti?
Pokazalo se da Zalmoxis pomaže u obnavljanju imunološkog sustava pacijenata koji su bili podvrgnuti haploidentičnoj transplantaciji zbog teških karcinoma krvi; ovi pacijenti imaju ograničene terapijske mogućnosti i imaju lošu prognozu. Sigurnosni profil Zalmoxisa smatra se prihvatljivim. Glavni rizik je bolest transplantata protiv domaćina, no to se može uspješno liječiti ganciklovirom ili valganciklovirom, koji ubija T limfocite prisutne u Zalmoxisu. Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije odlučio je da, iako su potrebni dodatni podaci za utvrđivanje opsega, koristi Zalmoxa nadmašuju rizike i preporučuje da budu odobrene za uporabu u EU-u., Zalmoxis je dobio "uvjetno odobrenje". To znači da će daljnje informacije o lijeku, koje je tvrtka dužna dostaviti, biti dostupne u budućnosti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim.
Koje informacije još uvijek očekuju Zalmoxis?
Budući da je Zalmoxis dobio "uvjetno odobrenje", tvrtka koja prodaje Zalmoxis pružit će rezultate istraživanja koje se provodi na pacijentima s akutnom leukemijom visokog rizika. Studija će usporediti haploidentični transplantat nakon čega slijedi liječenje sa Zalmoxisom s haploidentičnom T-staničnom transplantacijom, nakon čega slijedi liječenje ciklofosfamidom (lijekom koji sprječava početak bolesti transplantata protiv domaćina) i haploidentičnom transplantacijom bez T limfocita.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Zalmoxisa - Genetski modificiranih limfocita?
Tvrtka koja prodaje Zalmoxis će pružiti materijale za obuku zdravstvenim radnicima, s detaljnim informacijama o rizicima, uključujući bolest transplantata protiv domaćina, te kako pravilno koristiti lijek. Tvrtka će također prikupiti podatke od svih pacijenata liječenih Zalmoxisom popunjavanjem registra i pratit će napredak nakon liječenja kako bi proučila sigurnost i djelotvornost lijeka u dugoročnom razdoblju.
Preporuke i mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu primjenu Zalmoxisa također su uključeni u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku.
Više informacija o Zalmoxisu - Genetski modificirani limfociti
Cjeloviti EPAR za Zalmoxis nalazi se na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o liječenju Zalmoxisom, pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti koji se odnosi na Zalmoxis dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti
