Nplate - romiplostim

Što je Nplate?

Nplate je prašak za pripremu otopine za injekciju. Sadrži aktivni sastojak romiplostim.

Za što se koristi Nplate?

Nplate se koristi kod odraslih osoba s kroničnom imunološkom trombocitopeničnom purpuru (PTI), bolesti u kojoj pacijentov imunološki sustav uništava trombocite (komponente krvi koje doprinose zgrušavanju). Bolesnici s ITP-om imaju nizak broj trombocita i izloženi su riziku krvarenja.

Nplate se koristi u bolesnika koji su već liječeni lijekovima kao što su kortikosteroidi ili imunoglobulini i gdje je slezena uklonjena, ako ti tretmani nisu djelovali. Primjena lijeka također se može uzeti u obzir kod pacijenata koji su bili na terapiji PTI, imaju slezenu i ne mogu se podvrgnuti operaciji. Slezena je organ koji sudjeluje u uništavanju trombocita.

Budući da je broj bolesnika s ITP-om nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Nplate je 27. svibnja 2005. označen kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek za rijetke bolesti).

Lijek se može dobiti samo na recept.

Kako se koristi Nplate?

Liječenje Nplate treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju poremećaja krvi.

Nplate se daje jednom tjedno s injekcijom ispod kože. Početna doza ovisi o tjelesnoj težini pacijenta i zatim se podešava svaki tjedan kako bi se broj trombocita zadržao na željenoj razini. Liječenje se može prekinuti ako trombociti dosegnu previsoke razine.

Terapiju s Nplate treba prekinuti nakon četiri tjedna liječenja u maksimalnoj dozi ako broj trombocita ne dostigne dovoljno visoke razine za smanjenje rizika od krvarenja. Nplate treba uzimati s oprezom u bolesnika koji imaju problema s jetrom ili bubrezima, budući da nije formalno ispitan u ovoj skupini.

Kako Nplate djeluje?

Djelatna tvar u Nplate, romiplostim, lijek je koji potiče proizvodnju trombocita. U tijelu, hormon trombopoetin stimulira proizvodnju trombocita u koštanoj srži. Romiplostim je stvoreni protein (posebno dizajniran) tako da ga se može vezati

trombopoetinske receptore i stimuliraju ih. Emulirajući djelovanje trombopoetina, romiplostim stimulira proizvodnju trombocita, povećavajući broj trombocita u krvi.

Romiplostim se proizvodi metodom nazvanom "tehnologija rekombinantne DNA": proizvodi je bakterija koja je primila gen (DNK) koji ga čini sposobnim za proizvodnju romiplostima.

Koja su istraživanja provedena na Nplate-u?

Učinci Nplate su prvo ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima.

Nplate je uspoređen s placebom (dummy treatment) u dvije glavne studije koje su uključivale odrasle osobe s kroničnim ITP. Prvo istraživanje obuhvatilo je 63 pacijenta koji su već bili podvrgnuti uklanjanju slezene, ali gdje bolest još nije bila kontrolirana. Druga studija obuhvatila je 62 pacijenta koji su još uvijek imali slezenu i koji su u prošlosti bili na ITP terapiji.

U obje studije, glavna mjera učinkovitosti bio je broj pacijenata koji su imali trajni odgovor na liječenje, tj. Broj trombocita veći od 50 milijuna po mililitru tijekom najmanje šest od posljednjih osam tjedana 24-tjednog razdoblja liječenja, bez potrebe za drugim PTI lijekovima. Broj trombocita ispod 30 milijuna po mililitru dovodi do rizika od krvarenja ITP pacijenata, dok je normalna razina između 150 i 400 milijuna po mililitru.

Koje su koristi Nplate tijekom istraživanja?

Nplate je bio učinkovitiji od placeba u povećanju broja trombocita u krvi. U ispitivanju bolesnika kojima je uklonjena slezena, 38% bolesnika imalo je trajni odgovor na liječenje Nplate (16 od 42), u usporedbi s nijednim od 21 bolesnika koji su primali placebo. U ispitivanju pacijenata s slezenom, 61% bolesnika imalo je trajni odgovor na liječenje Nplate (25 od 41), u usporedbi s 5% bolesnika koji su primali placebo (1 od 21).

Koji su rizici povezani s Nplate-om?

Najčešća nuspojava kod Nplate (opažena kod više od 1 od 10 bolesnika) je glavobolja. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Nplate potražite u Uputama za uporabu.

Nplate ne smije se primjenjivati u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične na) romiplostim, bilo koju drugu tvar ili na bjelančevine koje proizvodi Escherichia coli (bakterija).

Zašto je Nplate odobren?

Odbor za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP) primijetio je da je djelotvornost Nplate dokazana i kod pacijenata koji su imale uklonjenu slezenu i kod onih koji su još uvijek imali slezenu. Međutim, budući da je uklanjanje slezene potencijalni lijek za ITP, odbor je odlučio da se Nplate treba koristiti samo u bolesnika s slezenom ako se oni ne mogu podvrgnuti operaciji. Stoga je CHMP odlučio da su koristi lijeka Nplate veće od rizika kod odraslih bolesnika s splenektomijom s kroničnom imunom-trombocitopeničnom (idiopatskom) purpuru koja je otporna na druge lijekove i može se smatrati tretmanom druge linije za neplenektomirane odrasle bolesnike. u kojoj je operacija kontraindicirana. Odbor je preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet za Nplate.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba Nplate?

Tvrtka koja proizvodi Nplate dostavit će liječnike u svakoj državi članici. Kompleti će sadržavati informacije o sigurnosti i djelotvornosti Nplate i bilješke koje će podsjetiti doktore kako koristiti lijek i potrebu da se razgovara o prednostima i rizicima lijeka Nplate s pacijentima. Liječnici će također dobiti 'kalkulator za dozu' koji će im pomoći izračunati volumen Nplate koji se ubrizgava. Ove količine mogu ponekad biti vrlo male.