Vedrop - tocofersolan

Što je Vedrop?

Vedrop je oralna otopina koja sadrži aktivnu tvar tokofersolan.

Za što se koristi Vedrop?

Vedrop je indiciran za liječenje ili prevenciju nedostatka vitamina E (niska razina vitamina E). Lijek se primjenjuje u djece i adolescenata do 18 godina s kroničnom kongenitalnom ili nasljednom holestazom u kojoj crijevo ne apsorbira dovoljne količine vitamina E. Kronična kongenitalna ili nasljedna kolestaza je nasljedna bolest za koju žuč ne može teći iz jetre u crijevo. Žuči su tekućina proizvedena u jetri koja služi za apsorpciju masti iz crijeva.

Lijek se može dobiti samo na recept.

Kako se koristi Vedrop?

Liječenje Vedropom treba započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s kroničnom kongenitalnom ili nasljednom holestazom.

Vedrop se uzima oralno, sa ili bez vode. Preporučena dnevna doza je 0, 34 ml po kilogramu tjelesne težine. Dozu treba prilagoditi prema razini vitamina E u krvi djeteta. Tu vrijednost treba redovito provjeravati.

Kako djeluje Vedrop?

Vitamin E je prirodna tvar koja, ne proizvodi tijelo, mora biti dopunjena hranom. Obavlja brojne funkcije unutar tijela, uključujući i zaštitu živčanog sustava. Budući da se vitamin E otapa u masti, a ne u vodi, tijelo ga apsorbira samo kroz crijevo, zajedno s česticama masti. U bolesnika s kolestazom, niska razina vitamina E može biti posljedica malapsorpcije masti iz crijeva.

Aktivni sastojak u Vedropu, tocofersolan, sastoji se od oblika vitamina E koji je topljiv u vodi spajanjem na kemikaliju zvanu polietilen glikol. Tocofersolan se može apsorbirati iz crijeva kod djece koja imaju poteškoća s upijanjem masti i vitamina E iz prehrane. To može povećati razinu vitamina E u krvi i spriječiti neurološko pogoršanje (poremećaji unutar živčanog sustava) zbog nedostatka vitamina E.

Kako je ispitivan lijek Vedrop?

Učinci Vedropa prvo su ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima.

Kako bi poduprla uporabu Vedropa, farmaceutska je tvrtka predstavila informacije iz znanstvene literature, uključujući rezultate triju studija provedenih na ukupno 92 djece i adolescenata s kroničnom kolestazom, koji su primili tocofersolan u razdoblju od oko dvije godine, Pacijenti su svi imali nedostatak vitamina E i nisu se odazvali drugim oralnim terapijama na bazi vitamina E. Glavni kriteriji učinkovitosti temelje se na razini prisutnog vitamina E u krvi i na broju ispitanika čiji su se neurološki simptomi poboljšali ili ostala stabilna.

U početku, tvrtka je prezentirala informacije o primjeni Vedropa čak i za bolesnike s cističnom fibrozom, no tijekom procjene lijeka aplikacija je povučena s obzirom na ovaj poremećaj.

Koje su koristi lijeka Vedrop pokazala tijekom studija?

Istraživanja su pokazala da Vedrop ispravlja razinu vitamina E u bolesnika s kroničnom kolestazom i da može poboljšati ili spriječiti neurološke simptome, osobito u bolesnika mlađih od tri godine.

Koji su rizici povezani s Vedropom?

Najčešća nuspojava prijavljena s Vedropom (opažena u 1 do 10 bolesnika od 100) je proljev. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Vedropom potražite u Uputi o lijeku.

Vedrop se ne smije koristiti kod osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na tokofersolan ili bilo koju drugu komponentu. Lijek se ne smije koristiti kod nedonoščadi.

Zašto je Vedrop odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) utvrdio je da Vedropove prednosti nadmašuju rizike nedostatka vitamina E zbog probavne malapsorpcije u pedijatrijskih bolesnika koji pate od kronične kongenitalne kolestaze ili nasljedne kronične kolestaze od rođenja (novorođenčad do do 16 ili 18 godina, ovisno o regiji. Odbor je stoga preporučio da se Vedropu odobri odobrenje za stavljanje u promet.

Vedrop je odobren u "izvanrednim okolnostima". To znači da, budući da je bolest rijetka, nije bilo moguće dobiti potpune informacije o Vedropu. Europska agencija za lijekove svake godine pregledava nove informacije koje su postale dostupne i, ako je potrebno, ovaj će sažetak biti ažuriran.

Koje informacije još uvijek čekaju na Vedrop?

Tvrtka koja proizvodi Vedrop radit će s drugim farmaceutskim tvrtkama kako bi procijenila moguće učinke propilparabena (konzervansa sadržanog u Vedropu) na reproduktivne organe. Tvrtka također namjerava uspostaviti registar pacijenata koji pate od kongenitalne ili nasljedne kronične kolestaze.