Za što se koristi Translarna i ataluren?
Translarna je lijek koji sadrži aktivnu tvar ataluren . Pokazan je za liječenje Duchenneove mišićne distrofije u bolesnika starijih od 5 godina koji mogu hodati. Duchenneova mišićna distrofija je genetska bolest koja postupno uzrokuje slabost i gubitak mišićne funkcije. Translarna se koristi u ograničenoj skupini bolesnika s Duchenneovom distrofijom zbog specifičnog genetskog defekta (zvanog "besmislena mutacija") u genu distrofina. Budući da je broj bolesnika s Duchennovom mišićnom distrofijom nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Translarna je 27. svibnja 2005. označena kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti).
Kako se koristi Translarna - ataluren?
Translarna se može dobiti samo na recept, a liječenje treba započeti liječnik specijalist s iskustvom u liječenju mišićne distrofije Duchenne / Becker. Prije početka terapije Translarnom, bolesnici moraju imati test krvi kako bi potvrdili da je bolest uzrokovana besmislenom mutacijom i da je stoga prikladna za liječenje Translarnom. Translarna je dostupna u obliku granula (100, 250 i 1 000 mg) koja se uzima usta pomiješana s tekućom ili polučvrstom hranom (kao što je jogurt). Translarna se uzima tri puta dnevno u preporučenoj dozi od 10 mg / kg (10 mg po kilogramu tjelesne težine) ujutro, 10 mg / kg u podne i 20 mg / kg navečer (za ukupnu dozu od 40 mg). / kg). Više informacija potražite u uputi o lijeku.
Kako djeluje Translarna - ataluren?
Bolesnici s Duchennovom mišićnom distrofijom imaju nedostatak distrofina, protein koji se nalazi u mišićima. Budući da ovaj protein pomaže u zaštiti mišića od oštećenja tijekom kontrakcije i opuštanja, u bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom mišići su povrijeđeni i vremenom gube svoju funkciju. Duchenneova mišićna distrofija može biti uzrokovana nizom genetskih abnormalnosti. Translarna se koristi u bolesnika čija je bolest posljedica određenih nedostataka (zvanih besmislenih mutacija) u genu distrofina, koji prerano blokiraju proizvodnju normalnog proteina distrofina, što dovodi do stvaranja proteina s kraćim oblikom distrofina koji ne može ispravno funkcionirati. Translarna djeluje kod tih pacijenata, omogućujući aparatima za proizvodnju proteina prisutnim u stanicama da prevladaju defekt tako da stanice mogu proizvesti funkcionalni protein distrofin.
Kakvu korist ima Translarna - ataluren tijekom studija?
Translarna je ispitana u glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 174 bolesnika s ambulantnom duchenne mišićnom distrofijom, u kojima su dvije doze Translarne (40 mg / kg dnevno i 80 mg / kg dnevno) uspoređene s placebom ( fiktivno liječenje). Glavna mjera djelotvornosti bila je promjena u udaljenosti pacijenta koji su mogli hodati šest minuta nakon 48 tjedana liječenja. Iako prva analiza rezultata svih prikupljenih podataka iz studije nije otkrila značajne razlike u udaljenostima koje su prelazili pacijenti liječeni Translarnom i subjekti liječeni placebom, daljnje analize su pokazale da je sposobnost hoda smanjena manje u skupini koja se svakodnevno liječi. 40 mg / kg Translarne u usporedbi s placebo skupinom: nakon 48 tjedana terapije, subjekti koji su svakodnevno liječeni s 40 mg / kg Translarne bili su u mogućnosti proći prosječno 31, 3 metara više od pacijenata liječenih placebom. Ovaj blagotvorni učinak niže doze također je potkrijepljen poboljšanjima u drugim parametrima učinkovitosti, uključujući one koji su izravno povezani s dnevnim aktivnostima pacijenata. Međutim, nije opaženo poboljšanje s višom dozom (80 mg / kg / dan).
Koji su rizici povezani s Translarnom - ataluren?
Najčešće nuspojave lijeka Translarna (koje mogu zahvatiti više od 1 na 10 osoba) su mučnina, povraćanje i glavobolja. Translarnu se ne smije uzimati istodobno s određenim antibioticima poznatim kao aminoglikozidi, ako se daju intravenski. Potpuni popis svih nuspojava i ograničenja kod primjene lijeka Translarna potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Translarna - ataluren odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi Translarne veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u. Unatoč ograničenim raspoloživim podacima i činjenici da nije došlo do koristi s najvišom dozom od 80 mg / kg dnevno, CHMP je smatrao da je dnevna doza od 40 mg / kg Translarne pokazala da odgađa napredovanje bolesti. i da sigurnosni profil nije bio razlog za zabrinutost. Odbor je također prepoznao ozbiljnost Duchenneove mišićne distrofije i neispunjenu medicinsku potražnju pacijenata koji pate od ovog stanja. Translarna je dobila "uvjetno odobrenje". To znači da će daljnje informacije o lijeku, koje je tvrtka dužna dostaviti, biti dostupne u budućnosti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Translarne - ataluren
Izrađen je plan upravljanja rizicima kako bi se osigurala što sigurnija uporaba Translarne. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute za uporabu lijeka Translarna, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti. Dodatne informacije dostupne su u sažetku plana upravljanja rizicima.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Translarne - ataluren?
Izrađen je plan upravljanja rizicima kako bi se osigurala što sigurnija uporaba Translarne. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute za uporabu lijeka Translarna, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti. Dodatne informacije dostupne su u sažetku plana upravljanja rizicima.
Više informacija o tvrtki Translarna - ataluren
Europska komisija je 31. srpnja 2014. izdala odobrenje za stavljanje u promet Translarne, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Za više informacija o liječenju Translarnom pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku. Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti u vezi s Translarnom dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 08-2014
