Što je Strensiq - Asfotase alfa i za što se koristi?
Strensiq je lijek koji se koristi u dugotrajnom liječenju bolesnika s hipofosfatazijom u djetinjstvu. Hipofosfatazija je rijetka nasljedna bolest kostiju, koja može dovesti do ranog gubitka zuba, malformacija kostiju, čestih prijeloma kostiju i poteškoća s disanjem. Strensiq sadrži aktivni sastojak asfotaza alfa.
Budući da je broj bolesnika s hipofosfatazijom nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Strensiq je 3. prosinca 2008. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".
Kako se primjenjuje Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq se može dobiti samo na recept, a liječenje mora započeti liječnik s iskustvom u liječenju metaboličkih poremećaja ili bolesti kostiju.
Lijek je dostupan kao otopina za injekcije u bočicama različite doze i volumena. Daje se subkutanom injekcijom šest puta tjedno (u dozi od 1 mg / kg tjelesne težine) ili tri puta tjedno (u dozi od 2 mg / kg tjelesne težine). Budući da količina lijeka koji se daje ovisi o tjelesnoj težini pacijenta, liječnik mora prilagoditi dozu s promjenom u težini, posebno kod djece koja rastu. Više informacija potražite u uputi o lijeku.
Kako djeluje Strensiq - Asfotase alfa?
Hipofosfatazija je uzrokovana defektima gena odgovornog za proizvodnju enzima, nazvanog "nespecifična alkalna fosfataza" (ALP), koja ima temeljnu ulogu u formiranju i održavanju zdravih kostiju, kao iu liječenju kalcija i fosfata u tijelu. Osobama s hipofosfatazijom nedostaje dovoljan broj funkcionalnih ALP enzima i stoga imaju slabu koštanu strukturu. Asphotase alfa, aktivni sastojak u Strensiqu, modificirana je kopija humanog ALP enzima i koristi se za zamjenu deficijentnog enzima, kako bi se povećala koncentracija funkcionalnih ALP.
Koje su koristi od Strensiq - Asfotase alfa tijekom ispitivanja?
Strensiq je proučavan u glavnoj studiji koja je uključivala 13 djece u dobi od šest do 12 godina. Strensiq je primijenjen u dozi od 2 mg / kg ili 3 mg / kg tjelesne težine tri puta tjedno, tijekom 24 tjedna. Glavna mjera djelotvornosti lijeka bila je poboljšanje izgleda zglobova zgloba i koljena kod pacijenata, promatranih na rendgenskoj snimci prije i nakon liječenja Strensiqom. Radiografske snimke djece liječene Strensiqom također su uspoređene sa sličnim rendgenskim snimkama kod 16-godišnjih dječaka koji nisu liječeni Strensiqom ("povijesni pregledi"). Studija, koja je također uzela u obzir druge parametre učinkovitosti, uključujući rast i visinu, pokazala je da se kod djece liječene Strensiqom struktura zglobova poboljšala, što je vidljivo iz radiografskih snimaka, te da je većina pacijenata porasla u visini, U povijesnim kontrolama, slična poboljšanja na razini zglobova ili u smislu rasta visine u usporedivom vremenskom okviru nisu otkrivena u većine pacijenata.
Učinkovitost lijeka Strensiq također je potvrđena, općenito, daljnjim manjim studijama, od kojih su u nekim ispitivane i doze od 1 mg / kg Strensiqa primijenjene šest puta tjedno.
Koji su rizici povezani sa Strensiq - Asfotase alfa?
Najčešće nuspojave lijeka Strensiq (koje se mogu pojaviti kod više od 1 na 10 osoba) su glavobolja, eritem (crvenilo kože), bol u rukama i nogama, vrućica, razdražljivost, reakcije na mjestu injiciranja (bol, osip) i svrbež) i modrice (modrice). Potpuni popis ograničenja i nuspojava prijavljenih pri primjeni lijeka Strensiq potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Strensiq - Asfotase alfa odobren?
Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi Strensiq-a veće od njegovih rizika i preporučio da bude odobren za uporabu u EU-u. Odbor je primijetio da je hipofosfatazija ozbiljna i po život opasna bolest, za koju ne postoje odobrene terapije. Iako je glavno istraživanje provedeno u malom opsegu i bez izravnog uspoređivanja Strensiq-a s drugim liječenjem ili s neliječenim bolesnicima, CHMP je smatrao da opaženo poboljšanje kosti i očigledan rast predstavljaju važnu korist. Budući da je hipofosfatazija iznimno rijetka bolest, podaci koji se odnose na ovu populaciju vjerojatno će ostati ograničeni. Što se tiče sigurnosti, reakcije na mjestu ubrizgavanja i druge nuspojave smatrane su podesnim za trenutne preporuke.
Strensiq je odobren u "izvanrednim okolnostima" jer nije bilo moguće dobiti potpune informacije o lijeku zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim
Koje se informacije još uvijek očekuju za Strensiq - Asfotase alfa?
Budući da je Strensiq odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja ga prodaje uspostavit će registar pacijenata s hipofosfatazijom kako bi prikupili informacije o bolesti i o sigurnosti i učinkovitosti Strensiqa dugoročno.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Strensiq - Asfotase alfa?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Strensiq koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku za Strensiq, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Osim toga, tvrtka će pacijentima i njegovateljima pružiti informativni materijal kako bi se osiguralo da se Strensiq koristi ispravno i kako bi se smanjio rizik od medicinskih pogrešaka. Materijal će sadržavati vodič za samo-ubrizgavanje za pacijente, kao i upute o tome kako ubrizgati za uporabu od strane roditelja ili staratelja djece s tom bolešću.
Tvrtka će također provesti istraživanje za prikupljanje podataka o reakcijama odraslih bolesnika liječenih dozom Strensiqa koja se primjenjuje u pedijatrijskoj populaciji. Studije koje su u tijeku također će nastaviti s daljnjim ispitivanjem koristi od Strensiqa u adolescenata u dobi od 13 do 18 godina.
Više informacija o Strensiq - Asphotase alfa
Cjelovitu verziju EPAR-a i sažetak plana upravljanja rizikom Strensiq potražite na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o liječenju Strensiqom pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
