Što je Mozobil?
Mozobil je otopina za injekcije koja sadrži aktivnu tvar pleriksafor.
Za što se koristi Mozobil?
Mozobil se koristi za prikupljanje krvotvornih matičnih stanica (stanica u koštanoj srži koje mogu mutirati u različite vrste krvnih stanica) za transplantaciju. Koristi se kod bolesnika s limfomom ili multiplim mijelomom (vrste raka krvnih stanica) za autolognu transplantaciju (kada se u transplantaciji koriste vlastite stanice pacijenta). Koristi se samo kod pacijenata kod kojih je prikupljanje matičnih stanica teško.
Budući da je broj bolesnika kojima je potrebna mobilizacija i sakupljanje hematopoetskih matičnih stanica nizak, ova bolest se smatra "rijetkom", tako da je Mozobil 20. listopada 2004. označen kao "lijek za rijetke bolesti" (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti).
Kako se koristi Mozobil?
Liječenje Mozobilom treba započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u onkologiji ili hematologiji. Nakon primjene Mozobila pacijentu, potrebno je izvući matične stanice pacijenta iz krvi i pohraniti ih prije presađivanja. Terapija se stoga mora provesti u suradnji sa specijaliziranim centrom s iskustvom u ovom području iu kojem se može ispravno pratiti praćenje matičnih stanica.
Mozobil se koristi zajedno s hormonom koji se zove stimulirajući faktor granulocitne kolonije (G-CSF). G-CSF se koristi samostalno četiri dana prije dodavanja Mozobila. Mozobil
primjenjuje se subkutanom injekcijom, šest do jedanaest sati prije početka uzimanja uzoraka krvi svakog pacijenta i ekstrakcije matičnih stanica. Može se koristiti do sedam uzastopnih dana.
Kako djeluje Mozobil?
Mozobil se koristi za pomicanje ("mobiliziranje") matičnih stanica iz koštane srži kako bi se one mogle ispustiti u krv. Pleriksafor, aktivni sastojak prisutan u Mozobilu, djeluje tako da inhibira aktivnost proteina zvanog "CXCR4 kemokinski receptor". Ovaj protein pomaže u očuvanju matičnih stanica u koštanoj srži. Blokirajući njegovu aktivnost, Mozobil dopušta puštanje matičnih stanica u krv, tako da se mogu sakupljati.
Koja su istraživanja provedena na Mozobilu?
Učinci lijeka Mozobil prvo su ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima.
Mozobil je uspoređen s placebom (dummy treatment) u dvije glavne studije koje su uključivale 298 odraslih osoba s tipom limfoma zvanim ne-Hodgkinov limfom i 302 odrasle osobe s multiplim mijelomom. Svi pacijenti su također dobili G-CSF. Glavni parametar djelotvornosti bio je broj pacijenata u kojima je bilo moguće prikupiti određeni broj matičnih stanica iz krvi tijekom 2 do 4 dana prikupljanja. Nadalje, u istraživanjima je promatran broj pacijenata s određenim brojem sakupljenih matičnih stanica iu kojem su matične stanice uspješno cijepljene (normalno rastu i proizvode krvne stanice).
Kakvu korist je Mozobil pokazao tijekom studija?
Mozobil je bio učinkovitiji od placeba u mobilizaciji matičnih stanica iz koštane srži u krvi. Među bolesnicima s limfomom, 60% bolesnika koji su dobili Mozobil postigli su brojčani cilj matičnih stanica unutar 4 dana od prikupljanja (89 od 150), u usporedbi s 20% pacijenata koji su primili placebo (29). na 148). Među bolesnicima s multiplim mijelomom, 72% onih koji su primili Mozobil postiglo je brojčani cilj matičnih stanica (106 od 148), u usporedbi s 34% pacijenata koji su primili placebo (53 od 154). U obje studije bio je veći broj pacijenata koji su primili Mozobil koji je postigao brojčani cilj matičnih stanica i gdje su matične stanice uspješno cijepljene.
Koji su rizici povezani s Mozobilom?
Najčešće nuspojave lijeka Mozobil (opažene kod više od 1 od 10 bolesnika) su proljev, mučnina i reakcije na mjestu injiciranja. Za cjeloviti popis svih nuspojava prijavljenih s Mozobilom, pogledajte Upute o lijeku.
Mozobil se ne smije primjenjivati u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na pleriksafor ili bilo koji drugi sastojak.
Zašto je Mozobil odobren?
Odbor za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP) odlučio je da su koristi Mozobila veće od njegovih rizika za primjenu u kombinaciji s G-CSF-om za poboljšanje mobilizacije hematopoetskih matičnih stanica u perifernu krv za prikupljanje i naknadno autologna transplantacija u bolesnika s limfomom i multiplim mijelomom sa slabom mobilizacijom stanica. Odbor je preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje u promet za Mozobil.
Više informacija o Mozobilu:
Dana 31. srpnja 2009. godine Europska komisija odobrila je ovlaštenje Genzyme Europe BV
marketing za Mozobil, vrijedi u cijeloj Europskoj uniji.
Za sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti u Mobozilu kliknite ovdje.
Cijeli EPPAR za Mozobil možete pronaći ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 06-2009
