Što je Orfadin?
Orfadin je lijek koji sadrži aktivnu tvar nitizinon i dostupan je u obliku bijelih kapsula (2, 5 i 10 mg).
Za što se koristi Orfadin?
Orfadin se koristi za liječenje nasljedne tirozinemije tipa 1 (HT-1). Riječ je o rijetkoj dječjoj bolesti u kojoj tijelo ne uspijeva potpuno razgraditi aminokiselinu tirozin. Zbog toga se u tijelu stvaraju i akumuliraju štetne tvari koje uzrokuju teške probleme s jetrom i rak jetre u male djece. Orfadin se daje na dijeti s malo aminokiselina tirozina i fenilalanina.
Budući da je broj bolesnika s HT-1 nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Orfadinu je 29. prosinca 2000. dan status "lijeka za rijetke bolesti" (lijek koji se koristi za rijetke bolesti).
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Orfadin?
Liječenje Orfadinom treba započeti i pratiti liječnici s iskustvom u liječenju bolesnika s HT-1. Liječenje treba započeti što je prije moguće, a doza Orfadina treba prilagoditi ovisno o pacijentovom odgovoru i tjelesnoj težini.
Preporučena početna doza je 1 mg po kilogramu tjelesne težine podijeljena u dvije doze. Kapsule se normalno gutaju cijele, ali se mogu otvoriti, a sadržaj miješati u maloj količini vode ili hrane, koji se odmah mora progutati. Orfadin je indiciran za dugotrajnu uporabu. Bolesnike treba pratiti najmanje svakih šest mjeseci.
Kako djeluje Orfadin?
Tirozin se metabolizira u tijelu različitim enzimima. Bolesnici s HT-1 nemaju jedan od ovih enzima, pa se tirozin ne adekvatno eliminira u tijelu, već se pretvara u štetne tvari. Nitisone, aktivni sastojak u Orfadinu, inhibira enzim koji pretvara tirozin u štetne tvari. Međutim, budući da tirozin ostaje u tijelu tijekom liječenja Orfadinom, bolesnici moraju slijediti posebnu dijetu siromašnu tirozinom. Dijeta također mora biti siromašna fenilalaninom, jer se pretvara u tirozin u tijelu.
Koja su istraživanja provedena na Orfadinu?
Najveće istraživanje Orfadina provedeno je na 257 bolesnika u 87 bolnica u 25 zemalja, u sklopu programa "suosjećajne uporabe". To je program u kojem liječnici mogu zatražiti lijek za pacijenta prije nego što ga konačno odobre. Studija je proučavala učinak Orfadina na preživljavanje i uspoređivala ga s izvješćima objavljenim u medicinskim časopisima u kojima se opisuje preživljavanje bolesnika s HT-1 i liječeno samo modificiranom prehranom.
Koje su koristi lijek Orfadin pokazao tijekom studija?
Glavna korist Orfadina je značajno povećanje očekivanog trajanja života. Primjerice, dijete mlađe od dva mjeseca s HT1 imalo bi samo 28% šanse da preživi pet godina slijedeći samo dijetu. Dodavanjem Orfadina u terapiju stopa preživljavanja doseže 82%. Što prije započne terapija, veća je i mogućnost preživljavanja.
Koji su rizici povezani s Orfadinom?
Najčešće nuspojave Orfadina (uočene u 1 do 10 bolesnika na 100) su trombocitopenija (nizak broj trombocita), leukopenija (nizak broj bijelih krvnih stanica), granulocitopenija (niska razina granulocita, vrsta bijelih krvnih stanica u krvi), konjunktivitis (upala membrane koja prekriva kapak), neprozirnost rožnice (zamagljivanje rožnice, prozirni sloj ispred zjenice), keratitis (upala rožnice), fotofobija (povećana osjetljivost očiju na svjetlo) i bol okular. Mnogi od ovih simptoma mogu biti posljedica visokih razina tirozina uzrokovanih neadekvatnom prehranom pacijenata. Za cjeloviti popis svih nuspojava prijavljenih s Orfadinom, pogledajte Upute o lijeku.
Orfadin se ne smije koristiti kod osoba koje su preosjetljive (alergične na) nitizinon ili druge sastojke u lijeku.
Zašto je Orfadin odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) utvrdio je da se čini da je Orfadin učinkovit tretman za HT-1, osobito ako je počeo rano prije nego što je bolesnikova jetra previše oštećena. Orfadin također daje bolje rezultate za pacijente nego rezultati dobiveni samo s modificiranom dijetom opisanom u literaturi. CHMP je stoga odlučio da su koristi lijeka Orfadin veće u odnosu na rizike za liječenje bolesnika s potvrđenom dijagnozom HT-1 u kombinaciji s dijetom s niskom razinom tirozina i fenilalanina. Odbor je stoga preporučio da se Orfadinu odobri odobrenje za stavljanje u promet.
Više informacija o Orfadinu
Europska komisija odobrila je 21. veljače 2005. odobrenje za stavljanje Orfadina u promet, koje vrijedi u cijeloj Europskoj uniji, švedskom Orphan International AB.
U početku, Orfadin je bio odobren u "izvanrednim okolnostima" jer, budući da je bolest rijetka, malo je informacija bilo dostupno u vrijeme odobrenja. Kako je društvo dostavilo tražene dodatne informacije, uvjet koji se odnosi na "iznimne okolnosti" uklonjen je 21. rujna 2009. godine.
Za sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti Orfadin kliknite ovdje.
Puni EPAR za Orfadin možete naći ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 07-2009.
