Što je Ammonaps?
Ammonaps je lijek koji sadrži natrijev fenilbutirat kao aktivni sastojak, dostupan u
u obliku bijelih ovalnih tableta (500 mg) ili granula (940 mg / g).
Za što se koristi Ammonaps?
Ammonaps se koristi za liječenje bolesnika s poremećajem ciklusa ureje. Kod ovih pacijenata, tijelo nije u stanju izbaciti ostatke dušika jer mu nedostaju određeni enzimi koji se obično nalaze u jetri. U tijelu su dušični ostaci prisutni u obliku amonijaka, tvari koja je posebno toksična za mozak. Ammonaps je indiciran za pacijente s manjkom jednog ili više sljedećih enzima: karbamilfosfat sintetaza, ornitin transkarbamilaza ili arginosukcinska sintetaza.
Lijek se može davati pacijentima kod kojih poremećaj ima sljedeće karakteristike:
• rani neonatalni početak (potpuni nedostatak jednog ili više gore spomenutih enzima koji se javljaju u prvom mjesecu života);
• kasni početak (nedostatak parcijalnog enzima koji se javlja nakon prvog mjeseca života) kod osoba koje su pretrpjele oštećenje mozga uzrokovano visokom stopom amonijaka.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se koristi Ammonaps?
Liječenje Ammonapsom mora slijediti liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s poremećajem ciklusa ureje.
Ammonaps se koristi uz ostale tretmane, uz poseban režim prehrane s niskim sadržajem bjelančevina, čiji je cilj smanjenje unosa dušika. Dnevna doza Ammonapsa varira ovisno o pacijentu i prema prehrani koja slijedi, tjelesnoj težini i visini. Stoga su za određivanje točne dnevne doze potrebne redovne pretrage krvi. Dnevna doza Ammonapsa mora biti ravnomjerno raspodijeljena između obroka. Tablete su za odrasle i djecu, dok su granule za novorođenčad i za pacijente koji ne mogu progutati tablete. Granule se miješaju s hranom ili pićem, neposredno prije uzimanja, ili otopljene u vodi prije nego što se daju sondom iz trbuha ili iz nosa u želudac.
Ammonaps je dugotrajno liječenje, sve dok pacijent uspješno ne prođe kroz operaciju presađivanja jetre.
Kako Ammonaps djeluje?
Dušik se unosi u tijelo kroz proteine sadržane u hrani, a zatim pretvara u amonijak. U bolesnika s poremećajima ciklusa ureje tijelo nije u mogućnosti eliminirati amonijak prisutan u tijelu, koji se zatim nakuplja u njemu. Ova akumulacija uzrokuje ozbiljne posljedice kao što su invaliditet, oštećenje mozga i smrt. Aktivna tvar u Ammonapsu, natrijev fenilbutirat, tijelo se pretvara u tvar koja se naziva fenilacetat. Fenilacetat se kombinira s glutaminom, aminokiselinom koja sadrži dušik, u obliku tvari koja se može eliminirati iz tijela putem bubrega. Time se smanjuje nakupljanje dušika, čime se smanjuje količina amonijaka koju proizvodi tijelo.
Kako je Ammonaps proučavan?
Lijek je ispitivan na 82 bolesnika koji su bolovali od poremećaja ciklusa ureje koji su liječeni Ammonapsom i koji prethodno nisu primali druga liječenja za navedeni poremećaj. Ammonaps nije bio u usporedbi s bilo kojim drugim tretmanom. Glavni pokazatelj učinkovitosti bio je preživljavanje, iako je u studiji razmatran i broj epizoda hiperamonemije (intervali koji karakterizira vrlo visoka razina amonijaka u krvi), kognitivni razvoj (tj. Razvoj sposobnosti razmišljanja, učenja i zapamtite), rast i razine amonijaka i glutamina u krvi.
Koje koristi od Ammonaps prikazane u studijama?
Ukupna stopa preživljavanja bila je oko 80% u novorođenčadi liječenih Ammonapsom. S druge strane, neliječena djeca obično umiru u prvoj godini života. U bolesnika koji su kasnije razvili bolest, zabilježena stopa preživljavanja bila je veća. Rana dijagnoza i hitno liječenje važni su za smanjenje rizika od invaliditeta.
Koji su rizici povezani s Ammonapsom?
Najčešće nuspojave kod Ammonapsa (opažene kod više od 1 pacijenta od 10) su amenoreja (izostanak menstrualnog ciklusa) ili nepravilni menstrualni ciklusi, iako se to odnosi samo na pacijentice u reproduktivnoj dobi. Ostale uobičajene nuspojave uključuju narušenu funkciju bubrega i abnormalnosti broja krvnih stanica (crvene krvne stanice, bijele krvne stanice i trombocite). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Ammonapsom potražite u Uputama za uporabu.
Ammonaps ne smije se koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na natrijev fenilbutirat ili bilo koji drugi sastojak. Lijek se ne smije davati tijekom trudnoće ili dojenja.
Zašto je Ammonaps odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) utvrdio je da poremećaji ciklusa ureje predstavljaju ozbiljnu bolest za koju postoji smanjen broj liječenja.
Pokazalo se da Ammonaps sprječava prekomjerno nakupljanje amonijaka u krvi. Unatoč ograničenim raspoloživim informacijama, CHMP je odlučio da su prednosti lijeka Ammonaps veće u odnosu na rizike kao dopunska terapija u kroničnom liječenju poremećaja ciklusa ureje te je stoga preporučio davanje odobrenja za stavljanje u promet.
Ammonaps je odobren u "iznimnim okolnostima", budući da su u vrijeme odobrenja za liječenje rijetkih bolesti bile dostupne ograničene informacije. Budući da je društvo dostavilo tražene dodatne informacije, ograničenje "u iznimnim okolnostima" uklonjeno je 6. srpnja 2004. godine.
Više informacija o Ammonapsu:
Dana 8. prosinca 1999. Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet za Ammonaps, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 8. prosinca 2004. i 8. prosinca 2009. godine. Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet je švedski Orphan International AB. Puni EPAR za Ammonaps nalazi se ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 12-2009
