Za što se koristi Cerdelga?
Cerdelga je lijek za dugotrajno liječenje odraslih bolesnika s Gaucherovom bolešću tipa 1. Gaucherova bolest je rijedak nasljedni poremećaj u kojem postoji nedostatak enzima koji se naziva glukocerebrozidaza (također poznata pod nazivom beta-glukozidaza kiselina) koji normalno metabolizira mast zvan glukozilceramid (ili glukocerebrozid). U nedostatku enzima, masnoća se taloži u tijelu, obično u jetri, slezeni i kostima. To rezultira tipičnim simptomima bolesti: anemija (mali broj crvenih krvnih zrnaca), umor, sklonost ekhimozi i krvarenju, povećanje slezene i jetre, bol u kostima i frakture. Cerdelga se koristi u bolesnika s tipom 1 Gaucher-ove bolesti, koja je oblik koji normalno pogađa jetru, slezenu i kosti. Upotrebljava se kod subjekata koji ga metaboliziraju normalnom brzinom (tj. U takozvanim "intermedijerima" ili "ekstenzivnim") ili pri maloj brzini ("spori metabolizatori"). Budući da je broj bolesnika s Gaucherovom bolešću nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Cerdelga je 4. prosinca 2007. godine označen kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti). Cerdelga sadrži pravo na aktivni sastojak.
Kako se koristi Cerdelga?
Cerdelga je dostupan u obliku kapsula (84 mg) koje se uzimaju usta. Lijek se može dobiti samo na recept, a liječenje treba započeti i slijediti liječnik s iskustvom u liječenju Gaucherove bolesti. Prije početka liječenja Cerdelgom potrebno je provesti test kako bi se odredila brzina metabolizma lijeka u tijelu pacijenta (tj. Utvrditi je li riječ o sporim, srednjim ili ekstenzivnim metabolizatorima). Lijek se ne smije davati pacijentima koji ga metaboliziraju vrlo visokom brzinom (takozvani "ultra-brzi metabolizatori") ili osobama čija sposobnost metaboliziranja lijeka nije poznata ili kod kojih brzina metabolizma nije određena poseban test. Preporučena doza Cerdelge je jedna kapsula dva puta dnevno u bolesnika s normalnom metaboličkom aktivnošću (srednji ili ekstenzivni metabolizatori). U bolesnika čije tijelo polagano metabolizira lijek (spori metabolizatori), preporučena doza je jedna kapsula jednom dnevno. Više informacija potražite u uputi o lijeku.
Kako Cerdelga - pravo na rad?
Aktivna tvar u Cerdelgi, koja se liječi, djeluje tako da blokira djelovanje enzima uključenog u proizvodnju glukozilceramida. Budući da je nakupljanje ove masne tvari u organima poput slezene, jetre i kostiju odgovorno za simptome Gaucherove bolesti tipa 1, smanjenje njezine proizvodnje pomaže u ograničavanju njegove akumulacije u takvim organima, što stoga bolje djeluje.
Koje su koristi od Cerdelga - bodova koji su utvrđeni tijekom studija?
Pokazalo se da je Cerdelga učinkovit u liječenju Gaucherove bolesti u dvije glavne studije. U prvom istraživanju sudjelovalo je 40 bolesnika s prethodno neliječenom Gaucherovom bolešću tipa 1, koja je uglavnom ispitivala smanjenje veličine slezene. Subjekti koji su liječeni apsolutnim tretmanom pokazali su prosječno smanjenje veličine slezene za 28% u usporedbi s 2% -tnim porastom opaženim u bolesnika liječenih placebom (dummy treatment) devet mjeseci nakon liječenja. Bolesnici liječeni Cerdelgom također su pokazali poboljšanje u drugim znakovima bolesti, uključujući smanjenje veličine jetre i povećanje razine hemoglobina (proteina u crvenim krvnim stanicama koji prenose kisik u tijelu). Djelotvornost Cerdelge pokazana je iu drugoj studiji koja je uključivala 160 bolesnika s tipom 1 Gaucher-ove bolesti, prethodno liječenih terapijom nadomjesne enzimske nadomjesne terapije i kod kojih su simptomi bolesti bili pod kontrola. Neki su bolesnici liječeni Cerdelgom, dok su drugi liječeni enzimskom nadomjesnom terapijom. Iz ove studije utvrđeno je da je nakon jednogodišnjeg liječenja bolest ostala stabilna u 85% ispitanika liječenih Cerdelgom u usporedbi s 94% bolesnika koji su nastavili s nadomjesnom terapijom.
Koji su rizici povezani s Cerdelga - quallustat?
Najčešća nuspojava Cerdelge (koja može zahvatiti više od 1 na 10 osoba) je proljev, koji pogađa oko 6 od 100 bolesnika, a većina nuspojava je blaga i prolazna. Potpuni popis svih nuspojava o kojima je izvijestio Cerdelga potražite u uputi o lijeku. Cerdelga se ne smije uzimati u kombinaciji s određenim lijekovima koji mogu ometati sposobnost tijela da ga razgradi, jer ta interferencija može utjecati na razinu Cerdelge u krvi. Potpuni popis ograničenja potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Cerdelga - odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi Cerdelge veće od njegovih rizika i preporučio da bude odobren za uporabu u EU-u. Pokazalo se da je Cerdelga učinkovit u poboljšanju simptoma bolesti kod većine prethodno liječenih bolesnika s Gaucherovom bolešću tipa 1, kao iu održavanju stabilnosti bolesti u većine bolesnika koji su prethodno liječeni terapijom nadomjesom enzima. Međutim, manji broj pacijenata (oko 15%) koji su prešli s enzimske terapije na Cerdelgu nisu se odazvali optimalno nakon jednogodišnjeg liječenja. Za te bolesnike treba razmotriti druge mogućnosti liječenja. Progresiju bolesti treba redovito pratiti u svih bolesnika koji su prešli s enzimske terapije na Cerdelga. Što se tiče sigurnosti, iako su neželjeni učinci bili uglavnom blagi i prolazni, CHMP je preporučio daljnje proučavanje dugoročne sigurnosti lijeka.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i djelotvorna uporaba Cerdelga-a?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Cerdelga koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute za uporabu Cerdelge, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti. Osim toga, tvrtka koja prodaje Cerdelgu pružit će liječnicima i pacijentima informativne materijale kako bi se osiguralo da se samo bolesnici s tipom 1 Gaucher-ove bolesti liječe Cerdelgom i da se taj lijek ne koristi u kombinaciji s drugim lijekovima koji bi mogli značajno promijeniti razine u krvi. Svi pacijenti kojima će Cerdelga biti propisan dobit će upozoravajuću karticu. Tvrtka će također voditi registar bolesnika liječenih Cerdelgom kako bi procijenila dugoročnu sigurnost lijeka. Dodatne informacije dostupne su u sažetku plana upravljanja rizicima.
Više informacija o Cerdelgi - qualitostat
Europska komisija je 19. siječnja 2015. izdala odobrenje za stavljanje u promet Cerdelge, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Za više informacija o liječenju Cerdelgom, pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku. Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti u vezi s Cerdelgom dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 01-2015.
