Lijekovi za liječenje cistične fibroze

definicija

Cistična fibroza je ozbiljna nasljedna bolest u kojoj postoji kvar egzokrinih žlijezda, čije je izlučivanje pretjerano bogato gustom sluzom; brojnost i gustoća sluzi ometaju fiziološki protok sekreta, stvarajući tako ozbiljne žljezdane opstrukcije.

egzokrine žlijezde su imenovane da prenesu svoje izlučevine van; to su: gušterača, žlijezde znojnice, žlijezde slinovnice, crijeva i bronhija.

uzroci

Cističnu fibrozu uzrokuje defekt u genu CFTCR, koji je odgovoran za promjenu proteina koji regulira transport klora kroz membrane egzokrinih žlijezda. Cistična fibroza je smrtonosna bolest s autosomno recesivnom transmisijom, koja se javlja isključivo u homozigotima.

simptomi

Cističnu fibrozu karakteriziraju uglavnom intestinalni i bronhijalni simptomi; štoviše, kod pogođenih pacijenata postoji sklonost infekcijama, uz smanjenje plodnosti uzrokovane povećanjem viskoznosti cervikalne sluzi. Ostali znakovi povezani s tom bolešću su: halitoza, katar, ciroza jetre, grčevi u trbuhu, probavne i respiratorne tegobe, gubitak težine, bol u mišićima, groznica, faringitis, gubitak apetita, mučnina, steatorrhea, kašalj, povraćanje.

Informacije o cističnoj fibrozi - liječenju cistične fibroze Lijekovi nisu namijenjeni zamjeni izravnog odnosa između zdravstvenog radnika i pacijenta. Uvijek se posavjetujte sa svojim liječnikom i / ili stručnjakom prije uzimanja cistične fibroze - lijekova za cističnu fibrozu.

lijekovi

Strašna i smrtonosna bolest, cistična fibroza je daleko najčešći morbidni uvjet genetski prenosiv između bijele rase; kao nasljedno stanje, nema lijeka koji može preokrenuti bolest naopako. Unatoč tome što je rečeno, pacijenti s cističnom fibrozom se liječe lijekovima i drugim terapeutskim pomagalima čiji je cilj smanjenje simptoma i sprečavanje komplikacija; ciljano liječenje može biti potrebno za poboljšanje apsorpcije hranjivih tvari i vitamina.

Pacijenti s cističnom fibrozom imaju tendenciju pothranjenosti; iz tog razloga, preporučljivo je slijediti uravnoteženu prehranu (shvaćenu kao dijeta), uz pravilan unos kalorija.

Kao što je spomenuto, pacijenti s cističnom fibrozom imaju veću sklonost infekcijama i često se žale na respiratorne poremećaje; Kako bi se nosili s tim problemima, neophodno je uzimati antibiotike kako bi se spriječila i izliječila bakterijska uvreda. Lijekovi protiv dekongestivnog sredstva korisni su kako bi pomogli pacijentu da bolje diše; ako to nije dovoljno, bolesnicima s cističnom fibrozom možda će trebati suplementacija kisikom, kroz posebnu masku iznad nosa i usta.

U teškim slučajevima cistična fibroza može oštetiti nekoliko organa; za liječenje oštećenja moguće je pacijentu podvrgnuti kiruršku resekciju ili operaciju presađivanja organa (pluća / jetru).

Antibiotici : indicirani za prevenciju ili liječenje bakterijskih uvreda u kontekstu cistične fibroze: općenito, indikativna doza za primjenu antibiotika u ovom slučaju je dvostruko veća u odnosu na uobičajene bakterijske infekcije, a trajanje terapije mora trajati do najmanje 2 tjedna. Međutim, liječnik mora utvrditi način primjene i vrijeme primjene na temelju prijavljene štete i uključenog patogena.

Amikacin (npr. Chemacin, Mikan, Likacin): lijek pripada klasi aminoglikozida. Pokazalo se za liječenje infekcija Pseudomonas aeruginosa u bolesnika s cističnom fibrozom; doziranje se mora prilagoditi na temelju koncentracije u serumu; općenito, potrebno je do 35 mg / kg, jednom dnevno intravenskom infuzijom, u jednoj dozi ili u podijeljenim dozama svakih 6-8 sati.
Azitromicin: to je makrolidni antibiotik koji se koristi u terapiji za liječenje infekcija Pseudomonas aeruginosa u djece s cističnom fibrozom: indikativno, uzmite 250 mg aktivnog drugog dana, tri dana tjedno (ponedjeljak, srijeda, petak) za bolesnika težine 25-40 kg. Ako vaše dijete teži više od 40 kg, uzmite dvostruku dozu, kako je gore opisano. Ako pacijent ne podnosi dozu, smanjite dozu na dva puta tjedno. Obratite se svom liječniku.
Aztreonam (npr. Cayston): terapija ovim antibiotikom uključuje uzimanje doze od 75 mg, kroz 2-3 minute nebulizaciju (posebnim instrumentom); ponovite davanje 3 puta dnevno tijekom 28 dana. Za dozu održavanja, ponovite liječenje u ciklusima od 28 dana, nakon čega slijedi još 28 dana zaustavljanja. Ovaj antibiotik, indiciran i kod odraslih i kod djece, posebno je učinkovit protiv infekcija uzrokovanih P. aeruginosom u kontekstu cistične fibroze.
Tobramicin (npr. Tobi Podhaler): lijek spada u skupinu aminoglikozida. U slučaju bakterijskih infekcija u bolesnika s cističnom fibrozom, preporuča se uzimati lijek intravenski u dozi od 5-10 mg / kg, u 2-4 podijeljene doze; alternativno, uzmite 10-15 mg / kg dnevno u 3-4 podijeljene doze. Nadalje, moguće je davati lijek u jednoj dozi tijekom perioda od 24 sata (7-15 mg / kg dnevno). Nastavite liječenje 14-21 dan, ovisno o prirodi i ozbiljnosti infekcije. Lijek se također može primijeniti nazalno, pomoću posebnog nebulizatora: 300 mg tijekom 15 minuta, dva puta dnevno, tijekom 28 dana. Doza održavanja uključuje davanje lijeka tijekom 4 tjedna, nakon čega slijedi još 4 tjedna suspenzije. Za dojenčad s cističnom fibrozom potrebno je oko 2, 5-3, 3 mg / kg svakih 6-8 sati; za djecu preko 5 godina, sprej 40-80 mg lijeka, 2-3 puta dnevno. Za pogođenu djecu i mlade, u dobi između 6 i 18 godina, primjenjuju dozu za odrasle, po mogućnosti nazalno. Obratite se svom liječniku.

Bronhodilatatori i mukolitici : bolesnici s cističnom fibrozom često se žale na poteškoće s disanjem uzrokovane nakupljanjem sluzi na plućima i bronhima. Primjena bronhodilatatora i mukolitičkih lijekova može poboljšati i olakšati respiratornu sposobnost.

Dornaza alfa (npr. Pulmozyme): indicirana za liječenje respiratornih poremećaja u bolesnika s cističnom fibrozom, starijih od 5 godina. Lijek je dostupan kao otopina za prskanje (1 bočica sadrži 2, 5 mg aktivne tvari). To je rekombinantni ljudski protein proizveden metodama genetskog inženjeringa. Indikativno, uzmite 2, 5 mg aktivnog lijeka jednom dnevno, koristeći poseban raspršivač. Neki pacijenti trebaju dvije doze dnevno. Preporučena doza jednaka je i za odrasle i za djecu.
Acetilcistein (npr. Fluimucil, Altersol, Mucisol, Solmucol): lijek se koristi u terapiji jer smanjuje viskoznost sluzi; štoviše, zahvaljujući svojim antioksidativnim svojstvima, indicirano je za smanjenje lokalne upale, sprječavajući oštećenje tkiva. Lijek je dostupan u tabletama ili tekućim otopinama koje se uzimaju oralno u indikativnoj dozi od 400-600 mg na dan, ili se udahnu aerosolom.

Napomene:

Neki izvori također ukazuju na albuterol (primjenjen kao sprej za nos) kao mukolitik, koristan za ublažavanje respiratornih simptoma povezanih s cističnom fibrozom. Umjesto toga, drugi stručnjaci vjeruju da povezivanje otopine slane otopine s manitolom (npr. Bronhitol, Osmohal) - u prahu za inhalaciju s posebnim inhalatorom - može jamčiti bolji terapeutski učinak, što čini tekućinu bronhijalnog sekreta.

Neki bolesnici s cističnom fibrozom s respiratornim problemima mogu uzimati inhalacijske ili oralne kortikosteroide. Izbor lijeka, način primjene i trajanje liječenja su elementi isključivo medicinske kompetencije.

Probavni enzimi : indicirani za poticanje apsorpcije i probave određenih namirnica; kao što znamo, sposobnost da se apsorbiraju hranjive tvari jako je ometena u bolesnika s cističnom fibrozom, a unos probavnih enzima potiče probavu. Probavni enzimi su važni za promicanje asimilacije više ili manje složenih molekula, kao što su proteini, masti i škrobovi. Prema tome, nedostatak enzima gušterače - vrlo vjerojatna pojava u kontekstu cistične fibroze - može značajno narušiti probavnu aktivnost, favorizirajući meteorizam, nadutost, bol u trbuhu i oticanje, proljev itd.

Pankrelipaza (npr. Creon, pancrex): započeti terapiju uzimanjem 500 jedinica / kg lijeka, oralno, tijekom obroka. Doza održavanja planira uzeti 400-2.500 jedinica / kg lijeka po obroku. Za svaku užinu uzmite pola uobičajene doze.
Pankreatin (npr. Pankreatin TN): pankreatin je heterogena kombinacija enzima sintetiziranih u gušterači, koja je neophodna za poticanje probave makronutrijenata. Suplementacija pankreatina je često esencijalna u bolesnika s cističnom fibrozom. Zlouporaba ovog lijeka može uzrokovati proljev, konstipaciju, bolove u trbuhu ili, osobito osjetljive pacijente, čak i teške alergijske reakcije. Obratite se svom liječniku.

Vitamini : kod bolesnika s cističnom fibrozom često postoji izrazita pothranjenost povezana s nedostatkom vitamina; da bi se nosili s ovim problemom, preporuča se nadopuniti dijetu (možda hiperkoloričnu i bogatu solima) s dodatkom vitamina.

Vitamin E (tokoferol): antioksidans par excellence, koristan za sprečavanje reakcija oksidacije lipida.
Vitamin D (npr. Vitamin D dugog života, Ditervit K, Xarenel, Tridelta Norm, Dibase, Ostelin): koristan za apsorpciju kalcija u probavnom traktu, mobilizaciju kalcija u kosti i reapsorpciju bubrega.
Vitamin K: koristan za promicanje ispravne funkcionalnosti nekih proteina koji čine koštanu masu.
Vitamin A (npr. Adisterolo, Evitex, Vitalipid): čini se da vitamin A ima pozitivne terapeutske učinke kako bi spriječio degeneraciju oštećenja pluća i spriječio oksidaciju, posebno izraženu u kontekstu cistične fibroze.