Što je Zavesca?
Zavesca je lijek koji sadrži aktivnu tvar miglustat, dostupan u obliku bijelih kapsula od 100 mg.
Za što se koristi Zavesca?
Zavesca je indicirana za liječenje dviju rijetkih nasljednih bolesti koje utječu na način na koji tijelo metabolizira masnoće. Obje bolesti uzrokuju nakupljanje masnih tvari (koje se nazivaju glukofingolipidi) u tijelu. Zavesca se koristi u sljedećim slučajevima:
- odrasle osobe s tipom 1 Gaucherove bolesti u blagim do umjerenim oblicima. Pacijentima koji pate od nedostatka enzima (glukocerebrozidaze); ovaj nedostatak određuje nakupljanje tipa glikozfingolipida (nazvan glukozilceramid) u različitim dijelovima tijela, npr. slezena, jetra, kosti. Zavesca se koristi u bolesnika koji nisu pogodni za liječenje standardnom enzimskom nadomjesnom terapijom (ERT) infuzijom (kapanje u venu);
- odrasle osobe, adolescenti i djeca s Niemann-Pikovom bolešću tipa C, bolest koja može dovesti do smrti, u kojoj se nakupljanje glikosfingolipida događa u stanicama unutar mozga iu drugim dijelovima tijela. Zavesca se koristi za liječenje "neuroloških" simptoma bolesti (simptomi koji se odnose na mozak i živce). Ti simptomi uključuju: gubitak koordinacije, probleme koji proizlaze iz "sakadičnih" (brzih) pokreta očiju koji mogu oštetiti vid, kašnjenje u razvoju, poteškoće u gutanju, povećan tonus mišića, konvulzije i poteškoće u učenju.
Budući da je broj pacijenata koji pate od ovih bolesti nizak, oni se smatraju "rijetkim" i stoga je Zavesca 18. listopada 2000. dobila oznaku "lijek za rijetke bolesti", što se tiče tipa 1 Gaucherove bolesti, i 16 Veljače 2006, za Niemann-Pick tip C bolesti.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Zavesca?
Liječenje Zavescom treba započeti i pratiti liječnici s iskustvom u liječenju Gaucher-ove bolesti ili Niemann-Pick-ove bolesti C-a.
Preporučena početna doza za liječenje bolesnika s Gaucherovom bolešću tipa 1 je jedna kapsula koja se daje oralno, tri puta dnevno. Što se tiče bolesti Niemann-Pick tip C, preporučena doza je dvije kapsule, tri puta dnevno, za odrasle i adolescente.
doza varira ovisno o težini i visini za djecu mlađu od 12 godina. Zavesca se može uzimati na želucu s punim ili postom. Zavesca je dugotrajna terapija.
Dozu treba smanjiti u bolesnika s problemima s bubrezima i, barem privremeno, u bolesnika s proljevom. Studije lijeka nisu provedene u bolesnika s problemima jetre. Za više informacija pogledajte Sažetak opisa svojstava lijeka (uključen u EPAR).
Kako djeluje Zavesca?
Aktivna tvar u Zavesci, miglustat, inhibira djelovanje enzima koji se naziva glukozilceramid sintetaza. Ovaj enzim je dio prve faze proizvodnje glikosfingolipida. Spriječavanjem djelovanja enzima, miglustat može smanjiti proizvodnju glikofosfolipida u stanicama. To bi trebalo usporiti ili spriječiti simptome Gaucherove bolesti tipa 1 i smanjiti simptome bolesti Niemann-Pick tip C.
Koja su istraživanja provedena na Zavesci?
Učinkovitost Zavesce u liječenju blage do umjerene Gaucherove bolesti tipa 1 bila je predmetom glavne studije koja je uključivala 28 pacijenata koji nisu mogli ili nisu željeli proći terapiju nadomjesom enzima. Glavni dio studije trajao je jednu godinu; 13 pacijenata je nastavilo uzimati lijek još dvije godine. Studija je imala za cilj izmjeriti učinak Zavesce na volumen jetre i slezene te odrediti da li je utjecala na vrijednosti krvi, kao što je koncentracija hemoglobina (protein pronađen u crvenim krvnim stanicama koji nosi kisik u tijelu) i broj trombocita (komponente koje sudjeluju u zgrušavanju krvi).
Što se tiče Niemann-Pick-ove bolesti tipa C, učinkovitost Zavesce proučavana je u glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 31 pacijenta, od kojih je 12 bilo manje od 12 godina. Studija je usporedila učinke Zavesce u kombinaciji sa standardnom terapijom (mjere koje se koriste za ublažavanje simptoma) i samo standardnom terapijom. Glavni pokazatelj učinkovitosti bio je promjena u bolesnika s učestalošću horizontalnih sakadnih pokreta očiju nakon jedne godine; Studija je također ispitivala druge neurološke simptome, uključujući pacijentovu sposobnost gutanja i njihove intelektualne funkcije. Neki su pacijenti ostali na liječenju do pet i pol godina. Istraživanje je provedeno i na 66 bolesnika liječenih Zavescom.
Kakve koristi je Zavesca pokazao tijekom studija?
U studiji koja se odnosila na Gaucherovu bolest tipa 1, nakon godinu dana utvrđeno je smanjenje volumena jetre od 12% i volumena slezene od 19%. Utvrđeno je i prosječno povećanje koncentracije hemoglobina od 0, 26 g po decilitru, kao i povećanje broja trombocita od 8, 29 milijuna po mililitru. Blagotvorni učinci lijeka Zavesca ostali su nepromijenjeni tijekom tri godine kontinuiranog liječenja.
U studiji bolesti Niemann-Pick tip C, poboljšanje pokreta očiju bilo je slično u bolesnika liječenih i bez Zavesce. Međutim, u bolesnika liječenih Zavescom pronađeni su znakovi poboljšanja sposobnosti gutanja i intelektualne funkcije. Istraživanje je pokazalo da je lijek učinio pogoršanje simptoma stabilnim ili smanjenim za oko tri četvrtine pacijenata.
Koji su rizici povezani s lijekom Zavesca?
Najčešće nuspojave povezane s lijekom Zavesca (opažene kod više od 1 od 10 bolesnika) su gubitak težine, tremor, proljev, nadutost i bol u trbuhu (bol u želucu). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih kod primjene lijeka Zavesca potražite u Uputi o lijeku.
Zavesca se ne smije primjenjivati u bolesnika koji mogu biti preosjetljivi (alergični) na miglustat ili bilo koji drugi sastojak.
Zašto je Zavesca odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da prednosti koje pokazuje Zavesca nadmašuju rizike u vezi s liječenjem blagim ili umjerenim Gaucherovim oboljenjem tipa 1 u odraslih bolesnika tip 1 liječenje enzimskom nadomjesnom terapijom (ERT) i progresivnim neurološkim manifestacijama kod odraslih i pedijatrijskih bolesnika s Niemann-Pick tipom bolesti, stoga je preporučio odobrenje za stavljanje u promet lijeka Zavesca.
Zavesca je dobila odobrenje "u iznimnim okolnostima" jer, kao rijetka bolest, nije bilo moguće dobiti potpune podatke o lijeku. Europska agencija za lijekove (EMEA) nastavit će svake godine ispitati sve nove podatke koji su u međuvremenu postali dostupni, a po potrebi će ažurirati ovaj sažetak.
Koje se informacije još uvijek očekuju za Zavescu?
Proizvođač tvrtke Zavesca obvezao se provesti sljedeće studije o učinkovitosti i sigurnosti proizvoda s obzirom na Gaucherovu bolest tipa 1:
- program koji slijedi nakon stavljanja proizvoda na tržište kako bi se liječnici obavijestili o primjeni Zavesce i kako bi se osiguralo da pacijenti prijave sigurnosne aspekte lijeka;
- praćenje studije o pacijentima koji su već uključeni u klinička ispitivanja, za nastavak procjene sigurnosti i djelotvornosti lijeka, kao i za dobivanje veće povratne informacije o neurološkim aspektima bolesti;
- studija o djelotvornosti i sigurnosti Zavesce u bolesnika koji prelaze na Zavesca nakon terapije zamjenom enzima;
- daljnju studiju o prirodnoj povijesti bolesti, koja je provedena zajedno s europskom radnom skupinom o Gaucherovoj bolesti (EWGGD).
Više informacija o tvrtki Zavesca:
Europska komisija je 20. studenoga 2002. izdala odobrenje za stavljanje Zavesce u promet Actelion Registration Ltd, koje vrijedi u cijeloj Europskoj uniji. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 20. studenog 2007. godine.
Za registraciju statusa lijeka za siročad iz Zavesce kliknite ovdje (za Gaucherovu bolest tipa 1) i ovdje (za Niemann-Pick tip bolesti C).
Za puni EPAR za Zavesca, kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 01-2009
