Osim što ima dovoljno prostora u energetskim napicima i dodatcima za kontrolu težine, kofein je dio formulacije pravih ljekovitih specijaliteta.
Ta se tvar doista pokazala korisnom:
- u liječenju i prevenciji bronhopulmonalne displazije kod nedonoščadi. U takvim okolnostima, upotreba kofeina pomaže u poboljšanju tjelesne težine tijekom terapije i smanjenju učestalosti cerebralne paralize i kašnjenja u razvoju kognitivnih i jezičnih procesa. S druge strane, blage nuspojave su moguće u slučaju dugotrajne uporabe.
- U primarnom liječenju (ali ne u relativnoj prevenciji) apneje kod nedonoščadi (npr. Peyona®).
- U liječenju ortostatske hipotenzije (naglog pada tlaka kada se pretpostavlja uspravni tlak).
Kofein je također prisutan u nekim lijekovima bez recepta za kontrolu bolova i glavobolja, osiguravajući veću učinkovitost karakterističnog aktivnog sastojka i njegovu bržu apsorpciju.
Često je kofein prisutan u obliku kofein citrata, što jamči brži početak njegovog terapijskog učinka.