Za što se koristi Brineura - Cerliponase Alfa i za što se koristi?
Brineura je lijek za liječenje ceroide neurona lipofuscinoze tipa 2 (CLN2), nasljednog poremećaja u djece koji dovodi do progresivnog oštećenja mozga.
Budući da je broj bolesnika s CLN2 nizak, bolest se smatra 'rijetkom' i Brineura je 13. ožujka 2013. godine označena kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek za rijetke bolesti).
Brineura sadrži aktivni sastojak cerliponaza alfa.
Kako se primjenjuje Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura se unosi izravno u mozak. Prije prve infuzije, pacijent će morati podvrgnuti operaciji kako bi usadio uređaj, koji ide od vanjske strane lubanje kroz fluidnu šupljinu do mozga, gdje se lijek oslobađa.
Infuzije se provode svaka dva tjedna od strane zdravstvenog stručnjaka s iskustvom u primjeni lijekova u mozgu. Kako bi se smanjio rizik od infuzijskih reakcija, pacijentima se mogu dati drugi lijekovi prije ili tijekom liječenja lijekom Brineura ili se infuzija može usporiti. Liječenje se može nastaviti sve dok bolesnik ne iskoristi.
Brineura se može dobiti samo na recept. Više informacija potražite u uputi o lijeku.
Kako djeluje Brineura - Cerliponase Alfa?
Bolesnicima s CLN2 nedostaje enzim potreban za normalan razvoj mozga nazvan tripeptidil-peptidaza 1 (TPP1). Aktivni sastojak u bakteriji Brineura, cerliponaza alfa, kopija je TPP1 i koristi se za zamjenu nedostajućeg enzima.
Lijek se infundira izravno u mozak kako bi se zaobišla krvno-moždana barijera, zaštitna barijera koja razdvaja dotok krvi iz mozga i sprječava ulazak tvari kao što su lijekovi u tkivo mozga.
Koje su koristi lijek Brineura - Cerliponase Alfa tijekom istraživanja?
U prvim istraživanjima istaknuto je da Brineura smanjuje brzinu kojom se bolest mijenja prema standardnoj ljestvici procjene.
U studiji koja je obuhvatila 23 djece (prosječne dobi 4 godine) liječene Brineurom gotovo godinu dana, 20 od njih (87%) nije pokazalo gubitak motoričkih i jezičnih sposobnosti u 2 točke povijesno u bolesnika koji nisu primali terapiju.
Procjenu su obavili liječnici koji su pacijentima dodijelili odvojene ocjene za motoričke i jezične vještine (gdje 0 znači teže i 3 normalno). Konačni rezultat pacijenta odgovarao je zbroju dvaju bodova.
U nastavku studije, Brineurine koristi su trajale još godinu dana; rezultati su pokazali da se bolest može usporiti u većine bolesnika. Ova studija je još uvijek u tijeku.
Koji su rizici povezani s lijekom Brineura - Cerliponase Alfa?
Najčešće nuspojave lijeka Brineura (koje mogu utjecati na više od 1 na 5 osoba) su povišena temperatura, niska razina proteina CSF-a (moždana tekućina i leđna moždina), abnormalnosti EKG-a (ispitivanje srčane aktivnosti)., povraćanje, infekcije gornjeg dišnog sustava (infekcije nosa i grla) i reakcije preosjetljivosti (alergijske reakcije). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih kod primjene lijeka Brineura potražite u uputi o lijeku.
Brineura se ne smije primjenjivati u bolesnika koji su doživjeli životno opasne (alergijske) reakcije preosjetljivosti s Brineurom i čiji su se simptomi ponovili kada je lijek ponovno primijenjen. Nadalje, ne smije se davati pacijentima koji su implantirani s šantom kako bi iscrpili višak tekućine iz mozga. Konačno, Brineura se ne smije davati pacijentima ako postoje problemi s uređajem, kao što su curenje ili infekcija.
Zašto je Brineura - Cerliponase Alfa odobren?
Dostupni podaci pokazuju da Brineura doprinosi usporavanju gubitka motoričkih i jezičnih sposobnosti kod bolesnika s CLN2, bolesti za koju ne postoje drugi tretmani.
Što se tiče sigurnosti, podaci ne otkrivaju nikakve neprihvatljive probleme. Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije stoga je zaključio da su koristi Brineure veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u.
Brineura je odobrena u "izvanrednim okolnostima" jer nije bilo moguće dobiti potpune informacije o Brineuri zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim.
Koje informacije još uvijek očekuju Brineuru?
Budući da je Brineura odobrena u iznimnim okolnostima, tvrtka koja ih stavlja na tržište će pružiti dodatne podatke iz studija o sigurnosti lijeka, uključujući rizik od alergijskih reakcija kada se koristi dugoročno, i na dugoročnu učinkovitost usporavanja ili zaustavljanja pogoršanja motoričkih i jezičnih vještina. Studije će pohađati djeca mlađa od dvije godine, za koje trenutno nema podataka.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba lijeka Brineura - Cerliponase Alfa?
Tvrtka koja stavlja na tržište Brineuru osigurat će da svi zdravstveni djelatnici koji trebaju koristiti lijek dobiju materijale za obuku o tome kako ih koristiti i kako spriječiti probleme vezane uz uređaj, kao što je infekcija ili opstrukcija.
Preporuke i mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu uporabu lijeka Brineura također su uključeni u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku.
Više informacija o tvrtki Brineura - Cerliponase Alfa
Kompletan EPAR za Brineura može se naći na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o terapiji lijekom Brineura pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti koji se odnosi na Brineuru dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti.
