Za što se koristi Galafold - Migalastat?
Galafold je lijek koji se koristi za liječenje bolesnika u dobi od 16 ili više godina s Fabryevom bolesti. Rijetka je nasljedna bolest u kojoj pacijenti imaju različite mutacije (varijacije) gena odgovorne za proizvodnju enzima alfa-galaktozidaze A, koji normalno razgrađuje masnu tvar zvanu globotriaosilceramid (GL-3). U bolesnika s Fabryjevom bolešću ovaj enzim ne funkcionira ispravno. Kao rezultat, GL-3 se ne može razgraditi i akumulirati u različitim tjelesnim stanicama, uključujući stanice srca i bubrega.
Budući da je broj bolesnika s Fabryjevom bolešću malen, bolest se smatra 'rijetkom', a Galafold je 22. svibnja 2006. označen kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti).
Galafold sadrži aktivni sastojak migalastat.
Kako se koristi Galafold - Migalastat?
Galafold se može dobiti samo na recept, a liječenje treba započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u dijagnostici i liječenju Fabryjeve bolesti.
Galafold je dostupan u obliku kapsula (123 mg). Preporučena doza Galafolda je jedna kapsula svaki drugi dan, uzeta oralno najmanje 2 sata prije ili nakon konzumacije hrane.
Galafold bi se trebao primjenjivati samo kod pacijenata koji imaju određene mutacije gena alfa-galaktozidaze A. Za više informacija pogledajte sažetak opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).
Kako djeluje Galafold - Migalastat?
Galafold sadrži aktivni sastojak migalastat, koji se veže na određene nestabilne oblike alfagalaktozidaze A, stabilizirajući enzim. To omogućuje enzimu da se transportira u područja stanice gdje se može razbiti GL-3.
Koje koristi od Galafold - Migalastat prikazano u studijama?
Galafold je analiziran u dvije glavne studije koje su uključivale ukupno 127 bolesnika s Fabryjevom bolešću.
Prva studija, koja je usporedila Galafold s placebom (dummy treatment) u 67 bolesnika, procijenila je postotak pacijenata koji su se odazvali liječenju (definirano kao smanjenje najmanje 50% GL-3 depozita u bubregu)., Općenito, Galafold nije bio učinkovitiji od placeba u smanjivanju naslaga GL-3; međutim, druge analize koje su uključivale samo pacijente s genetskim mutacijama koje se mogu liječiti Galafoldom pokazale su da su pacijenti bolje reagirali na Galafold nego na placebo nakon 6 mjeseci liječenja.
Druga studija na 60 bolesnika uspoređivala je Galafold s agensidazom alfa i agalzidazom beta, dva supstitutivna liječenja nedostajućeg enzima. Glavna mjera učinkovitosti bila je promjena bubrežne funkcije bolesnika nakon 18 mjeseci liječenja. U ovom istraživanju, Galafold je bio jednako učinkovit kao nadomjesna terapija enzima za stabilizaciju bubrežne funkcije bolesnika.
Koji su rizici povezani s Galafoldom - Migalastatom?
Najčešća nuspojava Galafolda (koji može utjecati na oko 1 na 10 osoba) je glavobolja.
Potpuni popis ograničenja i nuspojava prijavljenih s Galafoldom potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Galafold - Migalastat odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su prednosti Galafolda veće od rizika i preporučio da se odobri uporaba u EU-u. Odbor je primijetio da je Galafold proučavan u ograničenom broju bolesnika, no raspoloživi dokazi smatraju se dostatnima za tako rijetku bolest. CHMP je također smatrao da se Galafold uzima oralno i to bi moglo biti prednost u odnosu na druge odobrene tretmane kao što je terapija zamjene enzima, koja se daje infuzijom (kapanjem) u venu. Što se tiče sigurnosti, Galafold se dobro podnosio.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Galafolda - Migalastata?
Izrađen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo da se Galafold koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku za Galafold, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Više informacija o Galafoldu - Migalastat
Za cjelokupni EPAL o Galafoldu, pogledajte internetsku stranicu Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o Galafold terapiji pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti koji se odnosi na Galafold dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti.
