Za što se rabi Raxone i Idebenone i za što se koristi?
Raxone je lijek za liječenje oštećenja vida kod odraslih i adolescenata u dobi od 12 godina s Leberovom nasljednom optičkom neuropatijom (LHON), nasljednim poremećajem karakteriziranim progresivnim gubitkom vida. Raxone sadrži aktivnu tvar idebenon.
Budući da je broj pacijenata s Leberovom nasljednom optičkom neuropatijom nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Raxone je 15. veljače 2007. označen kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti).
Raxone je "hibridni" lijek. To znači da je Raxone sličan "referentnom lijeku" koji sadrži isti aktivni sastojak, ali s različitom formulacijom. Referentni lijek za Raxone je Mnesis (tablete od 45 mg).
Kako se koristi Raxone - Idebenone?
Raxone se može dobiti samo na recept. Liječenje treba započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u LHON-u. Lijek je dostupan u obliku tableta od 150 mg, a preporučena doza je dvije tablete tri puta dnevno, koja se uzima s hranom.
Kako djeluje Raxone - Idebenone?
Aktivni sastojak u Raxoneu, idebenonu, antioksidativno je sredstvo koje djeluje na mitohondrije (stanične strukture koje proizvode energiju potrebnu za funkcioniranje stanica). Mutacije (defekti) genetskog materijala mitohondrija uočene su u bolesnika s Leberovom nasljednom optičkom neuropatijom. To znači da mitohondriji ne funkcioniraju ispravno i umjesto generiranja energije proizvode toksične oblike kisika (slobodni radikali) koji oštećuju živčane stanice oka odgovorne za vid. Vjeruje se da idebenon poboljšava proizvodnju energije obnavljanjem mitohondrijske funkcije, kako bi se spriječilo oštećenje stanica i gubitak vida u LHON-u.
Koje su koristi od Raxone - Idebenone pokazane tijekom studija?
Raxone je ispitivan u jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 85 bolesnika s Leberovom nasljednom optičkom neuropatijom, u kojoj je Raxone uspoređen s placebom (dummy treatment) tijekom razdoblja od 24 tjedna. Glavna mjera djelotvornosti bila je poboljšanje vida, zabilježeno uglavnom na broju slova koje su pacijenti mogli pročitati pri pregledu standardnog oktotipskog pogleda. Na kraju ispitivanja, bolesnici liječeni Raxonom mogli su pročitati u prosjeku 3-6 više slova od onih na placebu. Nadalje, neki pacijenti koji na početku studije nisu bili u stanju pročitati optotypical tablicu (klasificiranu kao "off chart") mogli su pročitati barem jednu liniju na kraju liječenja, a to je bilo drugo. klinički važan rezultat. Nadalje, u 30% ispitanika liječenih Raxonom (16 od 53) klinički značajan oporavak vida zabilježen je u najmanje jednom oku u usporedbi s 10% bolesnika (3 od 29) u placebo skupini.
Dodatni podaci koji podupiru prednosti Raxona uzeti su iz proširenog programa pristupa, u kojem je Raxone bio dostupan pojedinačnim pacijentima koji ne sudjeluju u kliničkoj studiji, kao i istraživanje slučaja studije, koji je uključivao podatke. bolesnika s LHON-om koji nisu podvrgnuti terapiji.
Iz analize svih ovih podataka pojavio se koherentan model da je općenito veći postotak pacijenata liječenih Raxonom pokazao poboljšanja u njihovom vidu u usporedbi s pacijentima koji nisu liječeni ili liječeni placebom.
Koji su rizici povezani s Raxone - Idebenonom?
Najčešće nuspojave Raxona (koje se mogu javiti kod više od 1 na 10 osoba) su nazofaringitis i kašalj; Česti su i blagi do umjereni proljev i bol u križima (koji mogu zahvatiti do 1 na 10 osoba).
Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s lijekom Raxone i njegova ograničenja potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Raxone - Idebenone odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi lijeka Raxone veće od njegovih rizika i preporučio da bude odobren za uporabu u EU-u.
Odbor je zabilježio odsutnost terapija za prevenciju ili liječenje oštećenja vida u bolesnika s LHON-om. Rezultati glavne studije pokazali su poboljšanje vida u bolesnika liječenih Raxoneom i ovaj trend prema blagotvornom učinku potvrđen je dodatnim podacima iz proširenog programa pristupa i istraživanja studije slučaja.
Što se tiče sigurnosti Raxona, nuspojave koje su primijećene kod lijeka bile su uglavnom blage ili umjerene jakosti.
Raxone je odobren u "iznimnim okolnostima", jer se potpune informacije o Raxonu ne mogu dobiti zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim.
Koje se informacije i dalje očekuju za lijek Raxone - Idebenone?
Budući da je Raxone odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja stavlja na tržište Raxone provest će daljnje studije o dugoročnim učincima i sigurnosti lijeka te će uspostaviti i održavati registar bolesnika s LHON-om koji su liječeni tim lijekom.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Raxone - Idebenona?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Raxone koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i uputa o lijeku za Raxone, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Više informacija o Raxone - Idebenonu
Za više informacija o liječenju Raxonom pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti Raxone dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti.
