Simponi - golimumab

Što je Siklos?

Siklos je lijek koji sadrži aktivnu tvar hidroksikarbamid, dostupan u obliku tableta (1000 mg).

Za što se koristi Siklos?

Siklos je indiciran u liječenju odraslih bolesnika i djece s bolešću srpastih stanica ili srpastom stanicom (genetska bolest u kojoj crvene krvne stanice mijenjaju oblik i postaju iznimno rigidne kada ne nose kisik). Lijek se upotrebljava za sprječavanje bolnih vazookluzivnih napadaja koji se ponavljaju. Postoji krvna vazo-okluzivna kriza kada krvne žile opstruiraju prisutnost abnormalnih crvenih krvnih stanica, čime se ograničava protok krvi u organ. Među tim epizodama nalazi se i akutni torakalni sindrom, stanje opasno po život, koje karakterizira iznenadna bol u prsima, groznica, otežano disanje ili tragovi tekućine u plućima na rendgenskom snimku.

Budući da je broj bolesnika s bolešću srpastih stanica nizak, bolest se smatra rijetkom, a Siklos je 9. srpnja 2003. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".

Lijek se može dobiti samo na recept.

Kako se koristi Siklos?

Liječenje Siklosom treba započeti liječnik koji ima iskustva u liječenju bolesti srpastih stanica.

Siklos treba uzimati jednom dnevno, po mogućnosti ujutro prije doručka. Početna doza je općenito 15 mg po kilogramu tjelesne težine, zaokružena na najbliže 250 mg (četvrtina tablete). Površina ploče ima rezove koji omogućuju da se lako podijeli na četiri jednaka dijela. Doziranje se prilagođava pacijentovom odgovoru na liječenje; općenito, doza je između 15 i 30 mg po kilogramu tjelesne težine na dan. U iznimnim slučajevima mogu se koristiti doze do 35 mg po kilogramu tjelesne težine na dan, pod uvjetom da se prati pacijentova krv kako bi se otkrio mogući nastanak neželjenih učinaka. U bolesnika koji ne reagiraju na ovu dozu ili imaju nuspojave, možda će biti potrebno prekinuti ili prekinuti liječenje. U bolesnika s blagim ili umjerenim problemima s bubrezima treba smanjiti dozu Siklosa; lijek se ne smije koristiti u bolesnika s teškim problemima jetre ili bubrega. Uporaba Siklosa ne preporučuje se djeci mlađoj od 2 godine. Više informacija potražite u uputi o lijeku.

Kako djeluje Siklos?

Aktivni sastojak u Siklosu, hidroksikarbamid, inhibira rast i reprodukciju određenih stanica kao što su krvne stanice. Iako točan mehanizam djelovanja u ovoj bolesti nije poznat, hidroksikarbamid može smanjiti broj stanica koje cirkuliraju u krvi i, kod pacijenata koji boluju od srpastih stanica, sprječavaju uzimanje crvenih krvnih stanica u drugačijem obliku. Time se smanjuje rizik od okluzije krvnih žila.

Hidroksikarbamid, ranije poznat kao hidroksiurea, dostupan je u Europskoj uniji (EU) nekoliko desetljeća za liječenje drugih bolesti, uključujući neke vrste raka.

Koje su studije provedene na Siklosu?

Budući da je hidroksikarbamid dobro poznata tvar, koja se već koristi u drugim lijekovima, tvrtka je predstavila podatke iz znanstvene literature koja podržava primjenu Siklosa odraslim osobama i djeci oboljeloj od srpastih stanica. Konkretno, pružio je dokaze o učinkovitosti Siklosa uzetih iz 11 objavljenih studija, provedenih na 378 djece, te iz tri nacionalna informacijska registra na 155 djece, liječenih Siklosom maksimalno razdoblje od 7 godina. Proizvođač je također predstavio znanstvene dokaze prikupljene u studiji koja je provedena na 299 odraslih osoba, u kojima su učinci Silkosa uspoređeni s placebom (dummy treatment), kao i rezultati drugih studija koje su uključivale 430 odraslih osoba i podatke dobivene od iz nacionalnog registra podataka o 123 odrasle osobe liječene Siklosom. Studije su usporedile broj vazo-okluzivnih napadaja prije i nakon liječenja sa Siklosom, definiranim kao bilo koja bolna epizoda koja uključuje ruke, noge, trbuh, leđa ili prsa.

Koje su koristi Siklos pokazale tijekom studija?

Bolesnici liječeni Siklosom prijavili su manje vazo-okluzivnih napadaja nakon liječenja Siklosom nego u vrijeme prije liječenja, uz smanjenje učestalosti između 66% i 80% u djece i odraslih. Također se smanjuje učestalost slučajeva akutnog sindroma prsnog koša (25-33%). Konačno, došlo je do smanjenja broja hospitalizacija, kao i dana provedenih u bolnici. Ti su učinci održavani do 7 godina. U studiji koja je uspoređivala Siklos s placebom u odraslih, u bolesnika koji su uzimali lijek (2, 5 napada godišnje) uočeno je manje vazo-okluzivnih napadaja nego u bolesnika koji su primali placebo (4, 5 napadaja godišnje).

Koji su rizici povezani sa Siklosom?

Najčešće nuspojave kod Siklosa (opažene kod više od 1 od 10 bolesnika) su depresija koštane srži koja uzrokuje neutropeniju (smanjena razina neutrofila, vrsta bijelih krvnih stanica), retikulocitopenija (smanjena razina retikulocita, vrsta prekursora crvenih krvnih stanica) i makrocitoze (povećanje crvenih krvnih stanica). Bolesnici koji uzimaju Siklos moraju imati krvne testove prije i redovito tijekom liječenja, kako bi provjerili broj crvenih krvnih stanica i također pratili stanje bubrega i jetre. Broj krvnih stanica općenito se vraća na normalnu razinu unutar dva tjedna nakon prestanka liječenja Siklosom. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih kod primjene lijeka Siklos potražite u Uputi o lijeku.

Siklos ne smije se koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na hidroksikarbamid ili neku drugu supstancu. Nadalje, ne smije se koristiti kod osoba s teškim problemima jetre ili bubrega ili s opasno niskim brojem krvnih stanica. Dojenje treba prekinuti tijekom uzimanja Siklosa.

Zašto je Siklos odobren?

Odbor za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP) zaključio je da su koristi Siklosa veće od rizika za prevenciju bolnih recidivirajućih vazokluzivnih napadaja, uključujući akutni sindrom prsnog koša u pedijatrijskih bolesnika i odraslih sa simptomatskom bolešću srpastih stanica. Odbor je stoga preporučio da se Siklosu odobri odobrenje za stavljanje u promet.