Što je Naglazyme?
Naglazyme je otopina za infuziju (kapanje u venu). Sadrži aktivnu tvar galsulfazu.
Za što se koristi Naglazyme?
Naglazyme se koristi u liječenju bolesnika s mukopolisaharidozom VI (MPS VI ili Maroteaux-Lamyjev sindrom). Ova bolest je uzrokovana nedostatkom enzima zvanog arilsulfataza B, potrebnog za razgradnju tvari u tijelu poznatih kao glikozaminoglikani (GAGs). Ako enzim nije prisutan, GAG se ne može razgraditi i akumulirati u stanicama. Tako se pojavljuju znakovi bolesti, od kojih su najizraženiji kratki stas, velika glava i teško hodanje. Bolest se obično dijagnosticira u djece u dobi od jedne do pet godina.
Budući da je broj bolesnika s MPS VI nizak, bolest se smatra "rijetkom"; Naglazyme je označen kao "lijek za rijetke bolesti" 14. veljače 2001. godine.
Kako se koristi Naglazyme?
Liječenje Naglazymeom treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s MPS VI ili sličnim bolestima. Mora se dati u prisutnosti opreme za oživljavanje u slučaju hitne medicinske pomoći.
Naglazyme se daje kao četverosatna infuzija jednom tjedno. Prije svake infuzije bolesnici trebaju uzimati antihistaminik kako bi smanjili rizik od alergijskih reakcija, a mogu primiti i lijek za sprječavanje vrućice. Premda pacijenti mlađi od pet godina nisu bili uključeni u glavno istraživanje Naglazymea, važno je da ih se tretira kao da imaju težak oblik MPS VI.
Kako Naglazyme djeluje?
Naglazyme je terapija zamjene enzima. Enzimska nadomjesna terapija osigurava pacijentima enzim koji im nedostaje. Djelatna tvar u Naglazyme-u, galsufase, je kopija humanog enzima arilsulfataze B. Naglazyme pomaže razgradnju GAG-ova i blokira njihovo nakupljanje u stanicama. To može poboljšati simptome MPS VI, uključujući i udaljenost koju ljudi s ovom bolešću mogu prošetati. Galsulfaza se proizvodi postupkom poznatim kao "tehnologija rekombinantne DNA": sastoji se od stanice u koju je uveden gen (DNA) koji ga čini sposobnim proizvesti enzim.
Kako je studiran Naglazyme?
Naglazyme je uspoređen s placebom (dummy treatment) u jednoj glavnoj studiji s 39 MPS VI bolesnika u dobi između pet i 29 godina. Glavna mjera djelotvornosti bila je udaljenost pacijenata nakon 24 tjedna liječenja.
Koje su koristi Naglazyme pokazale tijekom studija?
Naglazyme je bio učinkovitiji od placeba. Nakon 24 tjedna liječenja, prosječna udaljenost
u 12 minuta povećan je za 109 metara u bolesnika liječenih Naglazymeom i za 18 metara u onih liječenih placebom.
Koji su rizici povezani s Naglazymeom?
U ispitivanjima su najčešće nuspojave zabilježene kod Naglazyma (opažene kod više od 1 od 10 bolesnika) bile: bol u ušima, dispneja (otežano disanje), opća bol i reakcije infuzije (kao što su groznica, zimica, osip i urtikarija). Potpuni popis svih nuspojava koje su primijećene kod Naglazyme potražite u Uputi o lijeku.
Naglazyme se ne smije koristiti kod osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na galsulfazu ili bilo koji drugi sastojak.
Zašto je Naglazyme odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) utvrdio je da, u usporedbi s bolesnicima liječenim placebom, liječenje Naglazymeom u bolesnika s MPS VI daje prednosti kao što je, na primjer, poboljšana pokretljivost. Naglazyme samo malo poboljšava simptome MPS VI; budući da je ovo ozbiljna bolest i budući da za većinu bolesnika s ovom bolešću nema alternativnog liječenja, CHMP je smatrao da su koristi Naglazyme veće od njegovih rizika s obzirom na dugoročnu terapiju zamjene enzima u dijagnosticiranih bolesnika potvrđeno MPS VI. Odbor je preporučio da se Naglazyme odobri za stavljanje u promet. Naglazyme je odobren u "iznimnim okolnostima". To znači da, budući da je bolest rijetka, nije bilo moguće dobiti potpune informacije o Naglazymeu. Europska agencija za lijekove će svake godine pregledavati sve nove informacije koje će biti dostupne o lijeku i, ako je potrebno, ovaj će sažetak biti ažuriran.
Koje informacije se još čekaju na Naglazyme?
Tvrtka koja proizvodi Naglazyme provodi studije za ispitivanje dugoročne djelotvornosti i sigurnosti Naglazyma u trudnica i dojilja, te u djece mlađe od pet godina, kako bi se vidjelo razvijaju li antitijela (proteini proizvedeni u tijelu u odgovor na unos Naglazyma koji bi mogao utjecati na odgovor na liječenje) i provjeriti nuspojave lijeka. Osim toga, proizvodna tvrtka provodi studije kako bi odredila optimalnu dozu koja se redovito daje pacijentima dugoročno.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se smanjio rizik povezan s Naglazymeom?
Tvrtka koja proizvodi Naglazyme usvojila je plan za praćenje sigurnosti i dugoročne učinkovitosti lijeka, prikupljajući sve potrebne podatke od pacijenata liječenih njime.
Više informacija o Naglazyme:
Dana 24. siječnja 2006., Europska komisija odobrila je odobrenje za stavljanje u promet Naglazyme koje je na snazi diljem EU-a tvrtki BioMarin Europe Limited.
Za sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti, kliknite ovdje.
Za punu EPAR verziju Naglazyme, kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 05-2009.
