Kanuma - Sebelipase alfa

Za što se koristi Kanuma - Sebelipase alfa?

Kanuma je lijek koji se koristi za liječenje pacijenata svih dobi s nedostatkom lizosomske kiselinske lipaze, nasljednog poremećaja uzrokovanog nedostatkom enzima koji se naziva lizosomska kiselinska lipaza, koji je potreban za metabolizam masti u stanicama. Kada je taj enzim odsutan ili je prisutan samo u vrlo malim količinama, masti se nakupljaju u tjelesnim stanicama, uzrokujući simptome kao što su nedostatak rasta i oštećenje jetre.

Budući da je broj bolesnika s nedostatkom lizosomske kiselinske lipaze nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Kanuma je 17. prosinca 2010. označena kao 'lijek za liječenje siročeta' (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti).

Kanuma sadrži aktivnu tvar sebelipaza alfa.

Kako se koristi Kanuma - Sebelipase alfa?

Liječenje s Kanumom mora slijediti liječnik s iskustvom u liječenju nedostatka lizosomske kiselinske lipaze, drugih metaboličkih poremećaja ili bolesti jetre. Liječenje treba provoditi stručno osposobljen zdravstveni radnik koji može obavljati medicinske hitne slučajeve (uključujući teške alergije). Lijek se može dobiti samo na recept.

Kanuma je dostupna kao koncentrat za otopinu za infuziju (kapanje u venu). Preporučena doza je 1 mg po kilogramu tjelesne težine, koja se daje jednom svaka dva tjedna. Infuzija bi trebala trajati 1-2 sata.

U bolesnika mlađih od šest mjeseci koji su prisutni s brzo napredujućom bolešću, doza od 1 mg / kg tjelesne težine daje se jednom tjedno, a ne svaka dva tjedna; kod ovih subjekata doza se može povećati do 3 mg / kg tjelesne težine jednom tjedno, ovisno o odgovoru na liječenje.

Liječenje s Kanumom treba započeti što je prije moguće nakon postavljanja dijagnoze i nastaviti dugoročno.

Kako djeluje Kanuma - Sebelipase alfa?

Aktivna tvar u Kanumi, sebelipaza alfa, je kopija enzima koji nedostaje u bolesnika s nedostatkom lizosomske kiselinske lipaze. Sebelipaza alfa zamjenjuje nestali enzim, doprinoseći metabolizmu masti i zaustavljajući njegovo nakupljanje u tjelesnim stanicama.

Koje su koristi od Kanuma - Sebelipase alfa tijekom istraživanja?

Kanuma je proučavana u dvije glavne studije provedene u bolesnika s nedostatkom lizosomske kiselinske lipaze. Prvo istraživanje obuhvatilo je devet male djece s neuspjelim rastom ili druge znakove brze progresije bolesti u prvih šest mjeseci života. Studija je pokazala da je šest od devetero djece liječenih Kanumom navršilo jednu godinu života. Poboljšanja rasta zabilježena su i kod svih šest preživjelih djece.

Druga studija, u kojoj je sudjelovalo 66 pacijenata (djece i odraslih), usporedila je Kanumu s placebom (dummy treatment). Glavna mjera djelotvornosti bila je postotak pacijenata kod kojih su normalne razine enzima jetre zvane ALT zabilježene nakon pet mjeseci liječenja. Povišene razine ALT enzima znak su oštećenja jetre. U ovoj studiji, normalne razine ALT enzima nađene su u 31% (11 od 36 bolesnika) ispitanika liječenih Kanumom u usporedbi sa 7% (2 od 30) ispitanika koji su primali placebo.

Koji su rizici povezani s lijekom Kanuma - Sebelipase alfa?

Najčešće nuspojave Kanume (koje mogu zahvatiti oko 3 od 100 pacijenata) su znakovi i simptomi teških alergijskih reakcija, uključujući stezanje u prsima, crvene oči, oticanje kapaka, otežano disanje, osip, kolebanje, crvenilo. toplinu, iscjedak iz nosa, tahikardiju i respiratorni distres. Također je prijavljen razvoj antitijela na lijek, osobito kod male djece. U ovom slučaju, Kanuma možda neće djelovati učinkovito. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s lijekom Kanuma potražite u uputi o lijeku.

Kanuma se ne smije primjenjivati kod pacijenata koji su doživjeli životno opasne alergijske reakcije na aktivni sastojak, koje su se ponovno pojavile s nastavkom liječenja nakon prekida. Također se ne smije davati bolesnicima s potencijalno smrtonosnom alergijom na jaja ili bilo koji sastojak Kanume.

Zašto je Kanuma - Sebelipase alfa odobren?

Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi od Kanume veće od njegovih rizika i preporučio da bude odobren za uporabu u EU-u. Odbor je uzeo u obzir odsutnost djelotvornih terapija za nedostatak lizosomske kiselinske lipaze i visoku stopu smrtnosti u male djece s brzo napredujućom bolešću. CHMP je smatrao da je Kanuma izazvao značajna poboljšanja u preživljavanju male djece i pokazao se učinkovitim u ublažavanju simptoma bolesti kod pojedinaca svih dobi. Što se tiče sigurnosti, nisu identificirani nikakvi veći problemi, dok su ozbiljne nuspojave bile rijetke ili podnošljive. Međutim, potrebni su dodatni podaci o dugoročnim koristima i sigurnosti lijeka.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Kanuma - Sebelipase alfa?

Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Kanuma koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute za lijek za Kanumu, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.

Nadalje, tvrtka koja prodaje Kanumu provodi istraživanje na maloj djeci s naglo napredujućom bolešću i uspostavit će registar pacijenata svih dobi kako bi na duži rok saznali više o prednostima i sigurnosti Kanume, s posebnim naglaskom na rizik alergijskih reakcija i razvoja antitijela protiv lijeka. Tvrtka će također pružiti informativni materijal svim liječnicima koji bi mogli propisati Kanumu, pozivajući ih da registriraju pacijente u registar i navedu kako pratiti pacijente za razvoj antitijela i kako upravljati osobama s teškim alergijskim reakcijama.