Što je Elaprase?
Elaprase je koncentrat za otopinu za infuziju koji sadrži aktivnu tvar idursulfazu.
Za što se koristi Elaprase?
Elaprase se koristi za liječenje bolesnika s Hunterovim sindromom i namijenjen je za dugotrajnu primjenu.
Hunter sindrom, također poznat kao mukopolisaharidoza II, rijedak je nasljedni poremećaj koji prvenstveno pogađa muškarce. Pacijenti koji pate od ovog poremećaja ne proizvode enzim nazvan iduronat-2-sulfataza, koji služi za razbijanje tvari u tijelu zvanih glikozaminoglikani (GAGs). Zbog toga se GAG postupno nakupljaju u većini organa tih pacijenata, oštećujući ih. To uzrokuje širok raspon simptoma, osobito poteškoća s disanjem i poteškoće u hodanju. U nedostatku liječenja, ovi simptomi postaju sve teži s vremenom.
Budući da je broj bolesnika s Hunterovim sindromom mali, bolest se smatra rijetkom, a 11. prosinca 2001. godine Elaprase je označen kao "lijek za rijetke bolesti" (lijek koji se koristi za liječenje rijetkih bolesti).
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Elaprase?
Elaprase se daje svaki tjedan kao intravenska infuzija (kapanje u venu). Doza za odrasle, djecu i adolescente iznosi 0, 5 mg / kg tjelesne težine. Odgovarajuća doza Elaprasea mora se razrijediti u slanoj otopini prije infuzije.
Infuzija bi trebala trajati 3 sata, koja se može postupno smanjivati na 1 sat, pod uvjetom da pacijent ne manifestira infuzijske reakcije (osip, svrbež, vrućica, glavobolja, hipertenzija ili crvenilo).
Kako djeluje Elaprase?
Djelatna tvar Elaprasea, idursulfaza, kopija je humanog enzima iduronat-2-sulfataze. to je
proizveden metodom poznatom kao "tehnologija rekombinantne DNA": enzim se proizvodi u ljudskoj stanici u koju je uveden gen (DNA), što ga čini sposobnim za proizvodnju enzima. Idursulfaza zamjenjuje nedostajuće ili nedovoljno enzim u bolesnika s Hunterovim sindromom. Pružanjem enzima možete poboljšati ili kontrolirati simptome bolesti.
Koja su istraživanja provedena na lijeku Elaprase?
Učinci Elaprasea prvo su ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima.
Glavno ispitivanje Elaprase provedeno je na 96 bolesnika muškog spola u dobi između 5 i 31 godine, a učinkovitost lijeka uspoređena je s djelotvornošću placeba (dummy treatment). Glavne mjere učinkovitosti bile su plućna funkcija ("prisilni vitalni kapacitet", maksimalna količina zraka koju pacijent može emitirati pri disanju) i udaljenost koju pacijenti mogu hodati u 6 minuta, što mjeri učinke zglob bolesti na srcu, plućima, zglobovima i drugim organima. Te su mjere poduzete prije tretmana i nakon 52 tjedna liječenja.
Koje su koristi lijeka Elaprase pokazale tijekom studija?
Studija je pokazala da Elaprase poboljšava funkciju pluća i sposobnost bolesnika da hodaju. Nakon 52 tjedna, bolesnici liječeni Elapraseom mogli su putovati 43, 3 m za 6 minuta, dok su oni koji su primali placebo samo 8, 2 m. Lijek je također doveo do poboljšanja funkcije pluća, dok je blago pogoršanje pronađeno u bolesnika liječenih placebom.
Koji su rizici povezani s lijekom Elaprase?
Najčešće nuspojave lijeka Elaprase (opažene kod više od 1 pacijenta na 10) su reakcije povezane s infuzijom, kao što su kožne reakcije (osip ili svrbež), pireksija (povišena temperatura), glavobolja, hipertenzija (visoki krvni tlak) i oteklina i oteklina. na mjestu infuzije. Ostale vrlo česte nuspojave bile su dispepsija (žgaravica) i bol u prsima. Za cjeloviti popis svih nuspojava prijavljenih tijekom primjene lijeka Elaprase pogledajte Upute o lijeku.
Elaprase se ne smije primjenjivati u osoba koje su preosjetljive (alergične na) idursulfazu ili bilo koju od pomoćnih tvari.
Zašto je Elaprase odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) zaključio je da poboljšanja koja su pokazala studija, bez obzira na skromnost, predstavljaju kliničku korist u liječenju
Hunter je zaključio da su koristi lijeka Elaprase veće u odnosu na rizike u dugotrajnom liječenju bolesnika s Hunterovim sindromom te je preporučio da se Elapraseu daju odobrenja za stavljanje u promet.
Elaprase je odobren "u iznimnim okolnostima" jer, budući da je Hunter sindrom rijetka bolest, detaljnije informacije o lijeku nisu mogle biti dobivene. Europska agencija za lijekove (EMEA) svake će godine pregledati sve dostupne informacije i ovaj će sažetak prema potrebi biti ažuriran.
Koje se informacije još očekuju za Elaprase?
Tvrtka koja proizvodi Elaprase ispitat će dugoročne učinke lijeka i istražiti da li stimulira tijelo da proizvodi antitijela (posebne proteine) protiv lijeka. Tvrtka će također ispitati djelotvornost lijeka u bolesnika mlađih od 5 godina te će istražiti da li postoji bilo kakav učinak na pluća, srce ili krvne žile.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna primjena lijeka Elaprase?
Tvrtka koja proizvodi Elaprase provjerit će sigurnost lijeka dugotrajnim istraživanjem bolesnika s Hunterovim sindromom, koji će uključivati analizu učinaka lijeka u žena i studiju kako bi se utvrdilo može li se upotrijebiti na neki način sigurno u domu pacijenata.
Više informacija o tvrtki Elaprase:
Dana 8. siječnja 2007. godine, Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet Elaprase-a, važećeg u cijeloj Europskoj uniji, za Shire Human Genetic Therapies AB.
Da biste registrirali lijek Elaprase kao lijek za rijetke bolesti, kliknite ovdje.
Za puni EPAR o Elaprase, kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 11-2006.
