Što je Myozyme?
Myozyme dolazi u obliku praška za pripremu otopine za infuziju (kapanje u venu). Lijek sadrži aktivnu tvar alglukozidazu alfa.
Za što se koristi Myozyme?
Myozyme se koristi za liječenje bolesnika s Pompeovom bolešću, rijetkom nasljednom bolešću. Nedostatak enzima alfa-glukozidaze uočen je u bolesnika s ovom bolešću. Ovaj enzim normalno pretvara glikogen (ugljikohidrat) u glukozu. Ako ovaj enzim nedostaje, glikogen se nakuplja u nekim tkivima, osobito u srcu i mišićima, uključujući dijafragmu (glavni respiratorni mišić ispod pluća). Progresivno nakupljanje glikogena uzrokuje razne znakove i simptome, uključujući povećanje srca, poteškoće u disanju i slabost mišića. Ta se bolest može pojaviti na rođenju, ali i kasnije. Prednosti lijeka Myozyme nisu dokazane za ovaj oblik kasnog početka.
Budući da je broj bolesnika s Pompeovom bolešću malen, bolest se smatra "rijetkom" i Myozyme je proglašen "lijekom za liječenje rijetkih bolesti" 14. veljače 2001. godine.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Myozyme?
Primjena ovog lijeka trebala bi biti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju Pompeove bolesti ili drugih nasljednih bolesti istog tipa.
Myozyme se koristi kao infuzija od 20 mg po kilogramu tjelesne težine, koja se daje jednom svaka dva tjedna. Početna brzina infuzije je 1 mg / kg na sat, uz postupno povećanje od 2 mg / kg / sat svakih 30 minuta, do maksimalne brzine od 7 mg / kg / sat. Myozyme se može davati djeci, adolescentima, odraslima i starijim osobama.
Kako djeluje Myozyme?
Myozyme je terapija zamjene enzima, terapija koja služi da pacijentima osigura enzim koji im nedostaje. Myozyme služi za zamjenu ljudskog enzima alfa-glukozidaze, koji nedostaje ljudima s Pompe-ovom bolešću. Djelatna tvar u lijeku Myozyme, alglukozidaza alfa, kopija je ljudskog enzima proizvedenog metodom nazvanom "tehnologija rekombinantne DNA": enzim proizvodi stanica u kojoj je gen (DNA) uveden tako da čini ga sposobnim za proizvodnju enzima. Ovaj zamjenski enzim pogoduje razgradnji glikogena koji sprječava njegovo nakupljanje u stanicama.
Koja su istraživanja provedena na Myozymeu?
Myozyme je bio predmetom dviju glavnih studija koje su uključivale ukupno 39 novorođenčadi i djece s Pompe-ovom bolešću. Ti su bolesnici uspoređeni s "povijesnom usporednom skupinom" bolesnika s Pompeovom bolešću koji nisu liječeni i nisu sudjelovali u studijama. Glavni pokazatelji učinkovitosti bili su broj preživjelih bolesnika i broj bolesnika kojima nije bio potreban respirator.
Druge studije su analizirale učinak Myozymea na 15 bolesnika s kasnom bolešću.
Koje su koristi lijek Myozyme pokazao tijekom studija?
U prvom glavnom istraživanju provedenom na djeci mlađoj od 6 mjeseci, svih 18 bolesnika liječenih Myozymeom bilo je živo u dobi od 18 mjeseci, a 15 od njih nije imalo potrebu za ventilacijom, dok je samo jedan od 42 pacijenta u skupini za usporedbu. povjesničar je bio živ u dobi od 18 mjeseci. Rezultati su potvrđeni i drugom studijom koja je provedena na djeci u dobi od šest mjeseci do tri i pol godine.
Kod bolesti s kasnim početkom, učinak lijeka Myozyme pokazao se varijabilnim i teže mjerljivim. Kod ove vrste bolesti istraživanja nisu pokazala jasnu korist.
Koji su rizici povezani s lijekom Myozyme?
Tijekom istraživanja najčešće nuspojave lijeka Myozyme (više od 1 od 10 bolesnika) bile su tahikardija (povećana brzina otkucaja srca), odbljesak (crvenilo), kašalj, tahipneja (povišena stopa disanja), povraćanje, koprivnjača ( osip s svrbežom), osip (osip), pireksija (groznica) i smanjenje zasićenja kisikom (smanjenje razine kisika u krvi). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Myozymeom potražite u Uputi o lijeku.
Bolesnici koji uzimaju Myozyme mogu razviti antitijela (proteini proizvedeni kao odgovor na Myozyme). Učinak ovih antitijela na sigurnost i učinkovitost lijeka Myozyme još nije jasan.
Myozyme se ne smije primjenjivati u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na alglukozidazu alfa ili druge komponente lijeka.
Zašto je Myozyme odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi lijeka Myozyme veće od njegovih rizika za dugotrajnu nadomjesnu terapiju enzima u bolesnika s potvrđenom dijagnozom Pompeove bolesti (nedostatak alfa glukozidaze). Odbor je preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Myozyme.
Koje informacije još čekaju na lijek Myozyme?
Tvrtka će nastaviti s proučavanjem učinka lijeka Myozyme na bolesnike koji pate od kasnog nastanka bolesti.
Mjere poduzete kako bi se osigurala sigurna uporaba Myozymea
Tvrtka koja proizvodi Myozyme priprema plan kako bi se osiguralo sigurno korištenje lijeka, uglavnom praćenjem razvoja antitijela kod pacijenata koji primaju Myozyme, uspostavljanjem registra svih osoba koje boluju od Pompeove bolesti i osiguravanja da liječnici su svjesni mogućih reakcija pacijenata na infuziju.
Više informacija o Myozymeu
Europska komisija odobrila je 29. ožujka 2006. odobrenje za stavljanje u promet lijeka Myozyme, koje vrijedi u cijeloj Europskoj uniji, tvrtki Genzyme Europe BV.
Za registraciju Myozyme statusa lijeka siročeta kliknite ovdje.
Potpuni EPAR za Myozyme možete naći ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 11-2008.
