Što je Holoclar i za što se koristi?
Holoclar je tretman koji sadrži matične stanice koje se koriste za zamjenu oštećenih stanica na površini (epitelu) rožnice, prozirne membrane koja pokriva šarenicu (obojenog dijela oka). Upotrebljava se kod odraslih bolesnika s otežanim limbalnim matičnim stanicama uzrokovanim očne opekline (uključujući kemijske opekline). Bolesnici s ovim stanjem nemaju dovoljan broj limbalnih matičnih stanica, koje normalno interveniraju u procesu regeneracije rožnice, zamjenjujući vanjske stanice rožnice koje su oštećene i dobi. Holoclar je vrsta lijeka za naprednu terapiju koji se naziva "proizvod tkivnog inženjerstva", vrsta lijeka koji sadrži stanice uzete iz pacijentovog limba (na uglovima rožnice) i nakon toga uzgojene u laboratoriju tako da se mogu koristiti za popravak površine oštećena rožnica. Budući da je broj bolesnika s nedostatkom limbalnih matičnih stanica nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Holoclar je 7. studenoga 2008. označen kao 'lijek za rijetke bolesti' (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti).
Kako se koristi Holoclar?
Holoclar treba primjenjivati samo u bolničkom okruženju, od strane odgovarajuće osposobljenog i kvalificiranog oftalmološkog kirurga, i treba ga davati samo pacijentima čije su limbalne stanice korištene za proizvodnju lijeka. U prvoj fazi liječenja, mali komad zdravog limbalnog tkiva (oko 1 × 2 mm2) se uzima od pacijenta u bolničkom okruženju, koji se istog dana šalje proizvođaču lijeka. Nakon toga, stanice tkiva uzgajaju se u laboratoriju i zamrzavaju dok se ne potvrdi datum operacije. Odmrznute stanice koriste se za proizvodnju Holoclar, uzgajajući ih na membrani sastavljenoj od proteina zvanog fibrin. Holoclar, koji se sastoji od stanica i membrane, zatim se šalje natrag u bolnicu, gdje se odmah implantira u oči pacijenta tijekom operacije. Nakon uklanjanja limbalnog tkiva, bolesnici se moraju liječiti antibioticima kako bi se spriječila infekcija oka. Nakon operacije, bolesnik se mora liječiti antibioticima i odgovarajućim protuupalnim lijekom. Holoclar je namijenjen samo za jedan tretman. Liječenje se može ponoviti ako liječnik smatra da je to potrebno. Za više informacija pogledajte sažetak opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).
Kako Holoclar djeluje?
Aktivni sastojak u Holoclaru su limbalne stanice pacijenta, koje uključuju stanice uzete s površine rožnice i limbalne matične stanice uzgojene u laboratoriju. Prije uporabe Holoclar, oštećeno tkivo mora biti uklonjeno s površine rožnice zahvaćenog oka. Nakon što se implantiraju u oko, stanice rožnice Holoclara pridonose zamjeni površine rožnice, dok limbalne matične stanice djeluju kao spremnik novih stanica, koje kontinuirano obnavljaju rožnicu.
Kakvu korist od Holoclar je pokazao tijekom studija?
Kao dio retrospektivne studije koja je provedena s prošlim kliničkim podacima, pokazalo se da je Holoclar djelotvoran u regeneraciji stabilne površine rožnice u ispitanika s umjerenim do teškim nedostatkom limbalnih stanica uzrokovanih opeklinama. Godinu dana nakon implantacije s Holoclarom, implantat se smatra uspješnim u 75 od 104 ispitivana bolesnika (72%), na temelju prisutnosti stabilne površine rožnice bez površinskih defekata i sa ili uz ograničenu invaziju. novih krvnih žila (tipično obilježje nedostatka limbalnih matičnih stanica). Također su primijećena smanjenja simptoma pacijenata, uključujući bol i upalu, kao i poboljšanja vida.
Koji su rizici povezani s Holoclar-om?
Najčešća nuspojava Holoclara (koja može zahvatiti više od 1 na 10 osoba) je blefaritis (upala kapka). Potpuni popis nuspojava i ograničenja potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Holoclar odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije smatra da je liječenje Holoclarom bilo učinkovito u obnovi zdravih površina rožnice kod pacijenata s umjerenim do teškim nedostatkom matičnih stanica limbala uzrokovanih opeklinama, kao i kod poboljšanja simptoma i prikaz. Odbor smatra da umjereni do teški nedostaci matičnih stanica predstavljaju ozbiljna stanja koja, ako se ne liječe, mogu dovesti do ozbiljnog smanjenja ili potpunog gubitka vida. Budući da se nuspojave Holoclar liječenja općenito mogu kontrolirati, CHMP je zaključio da su Holoclar-ove koristi veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u. Zaključak o omjeru rizika i koristi Holoclar temelji se na rezultatima dviju retrospektivnih studija (provedenih uz korištenje prošlih kliničkih podataka). Tvrtka će pružiti dodatne podatke iz prospektivne studije (koja bilježi rezultate tijekom istraživanja). Stoga je Holoclar dobio "uvjetno odobrenje". To znači da će daljnje informacije o lijeku, koje je tvrtka dužna dostaviti, biti dostupne u budućnosti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim.
Koje informacije se još čekaju za Holoclar?
Budući da je za Holoclar izdano uvjetno odobrenje, tvrtka koja prodaje Holoclar pružit će dodatne podatke o lijeku. Konkretno, tvrtka će učiniti dostupnim podatke o rizicima i koristima Holoclara iz prospektivne kliničke studije.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Holoclar-a?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Holoclar koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku za Holoclar, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti. Osim toga, tvrtka koja proizvodi Holoclar osigurat će zdravstvenim radnicima informativni materijal o sigurnoj uporabi lijeka, uključujući informacije o odabiru i praćenju bolesnika na kraju studije, kao io izvješćivanju o nuspojavama. Pacijenti koji su kandidati za liječenje također će dobiti informativne materijale. Dodatne informacije dostupne su u sažetku plana upravljanja rizicima
Više informacija o Holoclaru
Europska komisija izdala je 17. veljače 2015. godine odobrenje za stavljanje u promet lijeka Holoclar, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Za više informacija o Holoclar terapiji pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku. Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti koji se odnosi na Holoclar dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 02-2015.
