Što je Exjade?
Exjade je medicinski uređaj koji sadrži deferasiroks kao aktivni sastojak. Lijek je dostupan u obliku bijelih disperzivnih okruglih tableta koje, otopljene u tekućini kao što je voda, tvore suspenziju koju pacijent može popiti. Svaka tableta sadrži 125 mg, 250 mg ili 500 mg deferasiroksa.
Za što se Exjade koristi?
Exjade je indiciran za liječenje stanja poznatog kao kronično preopterećenje željezom (višak željeza u tijelu), zbog čestih transfuzija krvi.
- Exjade se koristi za smanjenje količine željeza prisutnog u tijelu pacijenata (starijih od šest godina) koji boluju od nasljedne bolesti koja se zove beta talasemija major, za čije liječenje moraju prolaziti česte transfuzije krvi. Bolesnici s beta talasemijom ne mogu proizvesti dovoljnu količinu hemoglobina (proteina koji se nalazi u crvenim krvnim stanicama koji nose kisik u tijelu) i stoga zahtijevaju česte transfuzije krvi. "Česte transfuzije" znači najmanje 7 ml koncentriranih crvenih krvnih zrnaca po kilogramu tjelesne težine u mjesecu.
- Exjade je također indiciran kada je terapija deferoksaminom (drugim lijekom za liječenje kroničnog preopterećenja željezom) kontraindicirana ili neadekvatna u bolesnika koji pate od drugih tipova anemije, djece u dobi od dvije do pet godina i pacijenata s beta talasemijom. majora koji primaju rijetke transfuzije.
Budući da je broj bolesnika s kroničnim preopterećenjem željezom nizak, bolest se smatra rijetkom. Exjade je 13. ožujka 2002. označen kao "lijek za rijetke bolesti".
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se Exjade koristi?
Liječnici s iskustvom u liječenju kroničnog preopterećenja željezom zbog čestih transfuzija krvi trebaju započeti i održavati liječenje Exjadeom. Samo pacijenti koji nemaju disfunkciju bubrega mogu se liječiti Exjadeom. Liječenje počinje nakon transfuzije pacijentu od približno 100 ml koncentriranih crvenih krvnih stanica za svaki kilogram tjelesne težine ili kada su prisutni znakovi preopterećenja željezom (tj.
serum, protein koji pohranjuje željezo, prelazi 1 mg po litri). Liječenje se obično započinje dozom od 20 mg po kilogramu tjelesne težine. Ovisno o transfuziji pacijenta, mogu se koristiti početne doze od 10 mg ili 30 mg / kg. Te se doze naknadno podešavaju, ako je potrebno, svaka tri do šest mjeseci, ovisno o pacijentovom odgovoru.
Exjade se mora uzimati svaki dan, po mogućnosti u isto vrijeme, na prazan želudac (najmanje 30 minuta prije obroka). Broj tableta svake koncentracije koje čine dozu izračunava se na temelju tjelesne težine pacijenta. Tablete se otope miješanjem u čašu vode ili voćnog soka kako bi se dobila suspenzija koju pacijent može popiti.
Kako Exjade djeluje?
Kada pacijenti dobivaju ponovljene transfuzije za liječenje anemije, transfundirane crvene krvne stanice donose željezo u tijelo. Tijelo, međutim, nema prirodan način da ukloni višak željeza, koji se stoga nastoji akumulirati i, tijekom vremena, može oštetiti važne organe poput srca ili jetre. Aktivni sastojak u Exjadeu, deferasiroks, je "kelator željeza". Veže se na željezo prisutno u tijelu da bi se stvorio spoj koji se naziva "kelat", koji se može izlučiti u tijelu, uglavnom kroz izmet. To pomaže u ispravljanju preopterećenja željeza i sprječavanju oštećenja zbog viška željeza.
Koje su studije provedene na Exjadeu?
Učinci lijeka Exjade ispitani su na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima. Glavno istraživanje učinkovitosti usporedilo je Exjade s deferoksaminom u 591 bolesnika s beta talasemijom major (od kojih je oko polovice bilo mlađih od 16 godina, a 56 je bilo mlađe od šest godina). U studiji su i liječnik i pacijent bili svjesni upotrijebljenog lijeka. To je zbog toga što se Exjade primjenjuje oralno, a deferoksamin se uzima subkutanom infuzijom (injekcija koja se radi vrlo sporo pod kožom) tijekom noći. Učinkovitost je mjerena promatranjem razina željeza u jetri prije i nakon godinu dana liječenja lijekovima.
Dodatna studija proučavala je učinkovitost Exjadea u 184 bolesnika koji se nisu mogli liječiti deferoksaminom, uključujući bolesnike s beta talasemijom i druge vrste anemije.
Koje su koristi lijek Exjade pokazao tijekom studija?
Na kraju glavne studije, 53% bolesnika koji su primili Exjade pokazali su dovoljan odgovor na liječenje, u usporedbi s 66% bolesnika liječenih deferoksaminom. To znači da Exjade možda nije bio tako učinkovit kao usporedni lijek. Ipak, s obzirom na 381 pacijenta koji su imali posebno visoke razine željeza u jetri na početku ispitivanja i koji su primali usporedive količine Exjade ili deferoksamina, oba su lijeka bila učinkovita. U ovoj studiji, pacijenti mlađi od šest godina bili su premali da bi pokazali sigurnost i djelotvornost Exjadea u ovoj dobnoj skupini.
U dodatnoj studiji, više od polovice bolesnika koji se nisu mogli liječiti deferoksaminom odgovorili su na liječenje Exjadeom nakon jedne godine, uključujući bolesnike u dobi od dvije do pet godina.
Koji su rizici povezani s Exjadeom?
Najčešća nuspojava Exjadea (opažena kod više od 1 od 10 bolesnika) je povećanje kreatinina u krvi ( marker problema s bubrezima). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih tijekom primjene lijeka Exjade potražite u Uputi o lijeku.
Exjade je kontraindiciran kod osoba koje su preosjetljive (alergične na) deferasiroks ili bilo koju drugu pomoćnu tvar te kod osoba s klirensom kreatinina (mjera sposobnosti bubrega da izbacuje kreatinin u krvi) manje od 60 ml u minuti. Ne smije se koristiti u kombinaciji s drugim kelatorima željeza.
Vrlo je važno da se funkcije bubrega i jetre bolesnika provjeravaju krvnim testovima prije početka liječenja Exjadeom i redovito tijekom liječenja lijekom. Doza treba biti rižoto ili liječenje prestati ako bolesnik razvije bolest bubrega ili jetre. Exjade je kontraindiciran kod osoba s teškim oboljenjem jetre jer nije ispitan na takvim pacijentima.
Zašto je Exjade odobren?
Odbor za lijekove za humanu primjenu (CHMP) zaključio je da su koristi lijeka Exjade veće od rizika u liječenju kroničnog preopterećenja željezom zbog čestih transfuzija krvi u bolesnika s beta talasemijom major. U bolesnika koji primaju manje učestale transfuzije, Exjade je alternativa deferoksaminu, kada se ne može koristiti ili je neadekvatna. Odbor je stoga preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje u promet ovog lijeka.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba Exjade?
Tvrtka odgovorna za opskrbu Exjade-a mora pripremiti dokumentaciju za liječnike, koja će biti distribuirana u vrijeme marketinga, kako bi se osiguralo da su, u vrijeme propisivanja lijeka, svjesni potrebe za praćenjem zdravlja pacijenta, posebno funkciju bubrega. Tvrtka će također pripremiti sličnu datoteku za pacijente.
Više informacija o Exjade
Dana 28. kolovoza 2006., Europska komisija odobrila je odobrenje za stavljanje u promet Exjade koje je na snazi diljem Europske unije za Novartis Europharm Limited.
Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti na Exjadeu dostupan je ovdje.
Za punu verziju ocjene (EPAR) Exjade, kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 08-2008.
