Diacomit - stiripentol

Što je Diacomit?

Diacomit je lijek koji sadrži aktivnu tvar stiripentol. Dostupan je u kapsulama ili u vrećicama koje sadrže (250 i 500 mg). Vrećice sadrže prašak koji se koristi za dobivanje oralne suspenzije (tekućina koja sadrži čvrste čestice).

Za što se koristi Diacomit?

Diacomit je antiepileptik. Namijenjen je djeci s vrlo rijetkim oblikom epilepsije nazvanom "teška mioklonička epilepsija djetinjstva" (EMSI), također poznat kao Dravetov sindrom. Ovaj tip epilepsije utječe na malu djecu. Diacomit je indiciran kao dodatna terapija klobazamu i valproatu (drugim antiepilepticima) u liječenju toničko-kloničkih napadaja (najozbiljnijih kriza u kojima dolazi do gubitka svijesti) koje se ne mogu adekvatno kontrolirati s klobazamom i valproatom.

Budući da je broj bolesnika s EMSI-om nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Diacomit je 5. prosinca 2001. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".

Lijek se može dobiti samo na recept.

Kako se primjenjuje Diacomit?

Terapija Diacomitom smije se provoditi samo pod strogim nadzorom liječnika s iskustvom u dijagnosticiranju i liječenju epilepsije u dojenčadi i djece (pedijatar ili pedijatrijski neurolog). Normalna doza je 50 mg / kg tjelesne težine, podijeljena u dvije ili tri doze tijekom dana. Liječenje obično započinje smanjenom dozom lijeka, koji se postupno povećava do preporučene doze tijekom tri dana. Nakon početka terapije Diacomitom može biti potrebno smanjiti dozu klobazama. U pravilu, doza valproata nije potrebno prilagoditi.

Glavna ispitivanja provedena na Diacomitu provedena su na djeci starijoj od tri godine. Odluka o upotrebi Diacomita u djece mlađe od tri godine mora se donositi na individualnoj osnovi, prema potrebi: to jest, lijek se može dati mlađoj djeci samo ako je potvrđena dijagnoza EMSI.

Diacomit treba uzimati zajedno s hranom, ali ne s mlijekom ili mliječnim proizvodima, gaziranim pićima, voćnim sokovima ili hranom ili pićima s kofeinom ili teofilinom (tvar pronađena, na primjer, u crnom i zelenom čaju).

Kako djeluje Diacomit?

Način djelovanja aktivnog sastojka Diacomita, stiripentola, kao antiepileptika, još nije u potpunosti poznat. Moguće je da djeluje naglašavajući aktivnost drugih antiepileptičkih lijekova, smanjujući njihovu brzinu metaboliziranja jetre. Također je moguće povećati razinu "neurotransmitera" zvanog gama-aminobutirna kiselina (GABA) u prostorima između živčanih stanica u mozgu. Neurotransmiteri su tvari u tijelu koje prenose signale iz jedne živčane stanice u drugu.

Kako je ispitan Diacomit?

Učinci Diacomita najprije su ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su ispitani na ljudima.

Dvije glavne studije provedene na Diacomitu provedene su na 65 djece i adolescenata u dobi od tri do 18 godina. Studije su usporedile djelotvornost Diacomita, u kapsulama ili vrećicama, s djelotvornošću placeba (lijeka bez lijeka) u tih bolesnika kao dopunski tretman tekućim terapijama s klobazamom i valproatom. Glavna mjera djelotvornosti bila je broj pacijenata "reaktivnih" na liječenje. Jedan je pacijent definiran kao "reaktivan" ako se broj napadaja u drugom mjesecu liječenja smanjio za najmanje 50% u usporedbi s onim u mjesecu koji je prethodio početku terapije.

Koje koristi od Diacomit prikazane tijekom studija?

Broj bolesnika koji su reagirali s Diacomitom bio je veći od broja bolesnika liječenih placebom. U prvoj studiji, 71% bolesnika koji su uzimali Diacomit bili su reaktivni na liječenje (15 od 21), u usporedbi s 5% u placebo skupini (1 od 20). Slični rezultati pokazani su iu drugoj studiji s 67% bolesnika koji su reagirali s Diacomitom (8 od 12), u usporedbi s 9% u skupini koja je primala placebo (1 od 9). Međutim, nije jasno je li taj učinak posljedica Diacomita ili povećanih razina drugih antiepileptičkih lijekova.

Koji su rizici povezani s lijekom Diacomit?

Najčešće nuspojave zabilježene kod primjene Diacomita (preko 1 na 10 bolesnika) su anoreksija (gubitak apetita), gubitak težine, nesanica, pospanost, ataksija (nemogućnost koordinacije pokreta mišića), hipotonija (slabost mišića) i distonija (poremećaji) mišića). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih tijekom primjene lijeka Diacomit potražite u Uputi o lijeku.

Diacomit se ne smije koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na stiripentol ili bilo koji drugi sastojak. Također se ne smije primjenjivati kod pacijenata koji imaju povijest psihoze (ozbiljno mentalno stanje koje uključuje izmijenjeni osjećaj stvarnosti) i s deluzijskim epizodama (mentalno stanje koje karakterizira zbunjenost, uzbuđenje, nemir i halucinacije). Posebni oprez treba primijeniti kada se Diacomit primjenjuje istovremeno s drugim lijekovima. Za cjeloviti popis tih lijekova pogledajte upute za uporabu.

Zašto je Diacomit odobren?

Odbor za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP) zaključio je da se pokazalo da je Diacomit učinkovit u liječenju EMSI-a, iako je broj studija slab i trajanje im je kraće od onog koje očekuje odbor. Odbor je odlučio da su koristi Diacomita veće od rizika za primjenu u kombinaciji s klobazamom i valproatom u dodatnoj terapiji refraktornih generaliziranih toničko-kloničnih napadaja u bolesnika s teškom miokloničnom epilepsijom u djetinjstvu, EMSI (ili Dravetov sindrom). ) u kojima napadaji nisu adekvatno kontrolirani s klobazamom i valproatom. Odbor je stoga preporučio da se Diacomitu daju odobrenja za stavljanje u promet.

Diacomit je dobio "uvjetno odobrenje". To znači da se očekuje više podataka o lijeku. Svake godine Europska agencija za lijekove (EMEA) pregledat će sve nove informacije koje će postati dostupne i, ako je potrebno, ažurirati ovaj sažetak.

Koje se informacije još uvijek očekuju za Diacomit?

Tvrtka koja proizvodi Diacomit provest će istraživanje koje će usporediti Diacomit s klobazamom kao dodatnu terapiju u tijeku liječenja pacijenata čiji simptomi nisu adekvatno kontrolirani s klobazamom i valproatom.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba Diacomita?

Tvrtka koja proizvodi Diacomit će pratiti učinke lijeka na želudac i crijeva i na brzinu rasta, osobito u slučaju istodobne primjene valproata. Također će razmotriti učinke kombinirane uporabe Diacomita s drugim lijekovima na rizik dugoročnih problema koji utječu na mozak i živčani sustav.