Za što se koristi Procysbi - Mercaptamin?
Procysbi je lijek koji sadrži aktivnu tvar merkaptamin (također poznat kao cisteamin) i koristi se u bolesnika s nefropatskom (bubrežnom) cistinozom. Cistinoza je nasljedna bolest u kojoj se prekomjerna količina cistina, aminokiseline koja je prirodno prisutna u tijelu, nakuplja u stanicama, osobito u bubrezima i očima, oštećujući ih. Budući da je broj bolesnika s cistinozom nizak, bolest se smatra "rijetkom", a Procysbi je označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti" 20. rujna 2010. Procysbi je "hibridna medicina", što znači da je slično "referentnom lijeku" koji sadrži isti aktivni sastojak, ali Procysbi je dostupan u formulaciji koja omogućuje odgođeno oslobađanje aktivnog sastojka u tijelu. Referentni lijek za Procysbi je Cystagon.
Kako se koristi Procysbi - Mercaptamin?
Procysbi se može dobiti samo na recept, a liječenje treba započeti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju cistinoze. Procysbi je dostupan kao gastrorezistentne kapsule (25 i 75 mg). Gastrorezistentan znači da sadržaj kapsula prolazi kroz želudac, a da se ne razdvaja dok ne dosegne crijevo. Preporučena dnevna doza izračunava se na temelju površine tijela, u mjeri od 1, 30 g po m2 podijeljenoj u 2 doze koje se daju svakih 12 sati. Razine cistina u bijelim krvnim stanicama (koje se mjere kao nmol hemicistina po mg proteina u bijelim krvnim stanicama), ili alternativno koncentracija merkaptamina u krvi, moraju se pratiti i koristiti za reguliranje doze, koja nikada ne smije prelaziti 1, 95 g po m2 dnevno. Više informacija potražite u uputi o lijeku.
Kako djeluje Procysbi - Mercaptamin?
Aktivni sastojak u Procysbiju, merkaptaminu, reagira s cistinom u drugu aminokiselinu, nazvanu cistein, i spoj nazvan cistein-cisteaminska sol. Tijelo može ukloniti ovu sol iz stanica. Stoga se količina cistina u organima smanjuje, a to ograničava oštećenje tih organa.
Kakve koristi ima Procysbi - Mercaptamine tijekom studija?
Procysbi koji se daje svakih 12 sati pokazao se barem djelotvornim kada se Cystagon daje svakih 6 sati kako bi se količina cistina u bijelim krvnim stanicama održala na prihvatljivoj razini (manje od 1 nmol hemicistina po mg proteina u bijelim krvnim stanicama). U jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 43 bolesnika s nefropatskom cistinozom nije bilo značajne razlike između prosječnih razina cistina u bijelim krvnim stanicama tijekom 3-tjednog liječenja s dva lijeka. Razine su bile 0, 51 nmol / mg s Procysbijem, u usporedbi s 0, 44 nmol / mg s Cystagonom.
Koji su rizici povezani s Procysbi-Mercaptaminom?
Najčešće nuspojave Procysbija (koje mogu zahvatiti više od 1 na 10 osoba) su gubitak apetita, povraćanje, mučnina (slabost), proljev, letargija (nedostatak energije) i pireksija (vrućica). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih tijekom primjene lijeka Procysbi potražite u uputi o lijeku. Procysbi se ne smije koristiti kod osoba koje su preosjetljive (alergične) na bilo koji oblik merkaptamina na bilo koji drugi sastojak ili na penicilamin. Također se ne smije koristiti kod dojilja.
Zašto je Procysbi - Mercaptamin odobren?
Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi Procysbija veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u. CHMP je primijetio da je dokazano da je Procysbi barem jednako učinkovit kao i Cystagon u održavanju količine cistina u bijelim krvnim stanicama na prihvatljivu razinu. Odbor je također smatrao da se očekuje da gastrorezistentna formulacija, zbog manje učestale primjene, poveća sukladnost liječenja i kvalitetu života za pacijente s cistinozom. Što se tiče njegove sigurnosti, CHMP je smatrao da je profil sigurnosti merkaptamina dobro utvrđen i da se za Procysbi očekuje sigurnost slična onoj referentnog lijeka.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Procysbi - Mercaptamina?
Izrađen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo da se Procysbi koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i uputu o lijeku za Procysbi, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Osim toga, tvrtka koja prodaje Procysbi osigurat će materijale za obuku svim potencijalnim propisivačima lijeka, koji sadrže važne informacije o sigurnosti, uključujući rizik da je lijek štetan za nerođeno dijete.
Više informacija o Procysbi - Mercaptamine
Dana 06.09.2013. Godine Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet Procysbija, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Cjeloviti EPAR za Procysbi nalazi se na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o liječenju Procysbijem pročitajte uputu o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku. Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za Procysbi dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 09-2013.
