Za što se koristi Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi je lijek koji se koristi za liječenje cistične fibroze u bolesnika u dobi od najmanje 12 godina koji nose genetsku mutaciju poznatu kao mutacija F508del. Ova mutacija utječe na gen koji kodira protein, poznat kao regulator transmembranske provodljivosti cistične fibroze (CFTR), koji je uključen u regulaciju proizvodnje sluzi i probavnih sokova. Orkambi se koristi kod pacijenata koji su naslijedili mutaciju oba roditelja i stoga su nositelji obje kopije CFTR gena.
Cistična fibroza je nasljedna bolest koja ima ozbiljne posljedice na pluća i probavni sustav. Utječe na stanice koje proizvode sluz i probavne sokove. Kod cistične fibroze izlučevine postaju guste i uzrokuju začepljenje. Akumulacija gustih i viskoznih sekreta u plućima je uzrok upale i kroničnih infekcija. U crijevu, blokiranje kanala gušterače usporava probavu hrane i uzrokuje neadekvatan razvoj. Orkambi sadrži aktivne sastojke lumacaftor i ivacaftor.
Kako se Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor koristi?
Orkambi može propisati samo liječnik s iskustvom u liječenju cistične fibroze. Treba ga propisati samo pacijentima u dobi od najmanje 12 godina s utvrđenom mutacijom F508del na obje kopije gena CFTR.
Orkambi je dostupan u obliku tableta koje sadrže 200 mg lumacaftora i 125 mg ivacaftora. Preporučena doza Orkambi je dvije tablete dva puta dnevno, uzeta 12 sati s hranom koja sadrži mast, kao što su jela pripremljena od maslaca ili ulja, ili hrana koja sadrži jaja, sir, orašaste plodove, punomasno mlijeko ili meso.
U bolesnika s problemima s jetrom ili uzimanjem određenih lijekova za koje se zna da su jaki inhibitori CYP3A4, može biti potrebno smanjiti dozu Orkambi.
Kako djeluje Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Cističnu fibrozu uzrokuje mutacija u CFTR genu. Ovaj gen proizvodi protein poznat kao "regulator transmembranske provodljivosti cistične fibroze" (CFTR), koji je uključen u regulaciju proizvodnje sluzi i probavnih sokova. Ove mutacije smanjuju broj kanala za CFTR protein na površini stanice ili utječu na njegovo funkcioniranje. Ovi kanali služe za transport iona (atoma i molekula s električnim nabojem) prema unutarnjoj i vanjskoj strani stanica. Ako su kanali neispravni, sluz i želučani sokovi mogu postati abnormalno gusti i viskozni.
Jedan od aktivnih sastojaka sadržanih u Orkambiju, lumacaftor, povećava broj CFTR proteina na površini stanice, dok drugi, ivacaftor, povećava aktivnost defektnog CFTR proteina. Time se normalizira transport iona kroz membranske kanale, što čini sekret manje gustim.
Koje su koristi od Orkambi-Lumacaftor / Ivacaftor prikazane u studijama?
Pokazalo se da je Orkambi učinkovit u poboljšanju funkcije pluća u dvije glavne studije koje uključuju 1 108 bolesnika s cističnom fibrozom u dobi od 12 godina ili starijih s mutacijom F508del na obje kopije gena CFTR. U ispitivanjima Orkambi je uspoređen s placebom (dummy treatment); oba su dodana u normalnu terapiju koja se daje pacijentima. Glavni parametar učinkovitosti temelji se na postotku poboljšanja očekivanog FEV1 za pacijenta, što je parametar koji ukazuje na dobro funkcioniranje pluća.
Rezultati prvog istraživanja pokazali su da su nakon 24 tjedna liječenja, pacijenti koji su uzimali Orkambi imali prosječno poboljšanje FEV1 za 2, 41 postotnih bodova više od onih liječenih placebom, dok je ta vrijednost bila 2, 65 u drugoj studiji.
Liječenje Orkambi-jem također je rezultiralo smanjenjem broja egzacerbacija koje su zahtijevale hospitalizaciju ili antibiotsku terapiju. Sveukupno, broj egzacerbacija je smanjen za 39% u usporedbi s placebom.
Koji su rizici povezani s Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Najčešće nuspojave kod Orkambi (koje mogu zahvatiti više od 1 na 10 osoba) su dispneja (kratak dah), proljev i mučnina (osjećaj slabosti). Ozbiljne nuspojave uključuju probleme s jetrom, kao što su povišeni jetreni enzimi, kolestatski hepatitis (akumulacija žuči koja rezultira upalom jetre) i hepatična encefalopatija (bolest mozga uzrokovana problemima jetre). Sveukupno, te ozbiljne nuspojave pojavile su se u više od 1 na 200 osoba tijekom kliničkih ispitivanja.
Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Orkambi i ograničenjima potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi Orkambi veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u.
Iako su korisni učinci lijeka Orkambi dosljedni u provedenim ispitivanjima i slični onima lijekova koji se koriste za liječenje simptoma cistične fibroze, pokazalo se da su oni niži od onih koji se očekuju za lijek koji utječe na mehanizam bolesti, a ne na simptome., Međutim, budući da je cistična fibroza uzrokovana mutacijom F508del posebno teška, CHMP je smatrao da su uočeni učinci klinički značajni za bolesnike bez alternativnih mogućnosti liječenja. Nadalje, odbor je primijetio da je Orkambijeva korist zadržana tijekom 48-tjednog razdoblja liječenja. Nuspojave lijeka Orkambi uglavnom su utjecale na funkciju crijeva i dišnog sustava, te su se općenito smatrale blagim do umjerenim i podnošljivim.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Orkambi koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i uputu o lijeku za Orkambi, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Više informacija o Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Više informacija o liječenju lijekom Orkambi pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
