Što je to i što se koristi za? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti je lijek koji se koristi za dugotrajno liječenje poremećaja ciklusa ureje u odraslih i djece u dobi od dva mjeseca ili starije, kada se bolest ne može liječiti samo promjenama u prehrani. Bolesnici s poremećajima ciklusa ureje ne uspijevaju eliminirati otpadni dušik iz tijela zbog nedostatka nekih enzima jetre. U tijelu se otpadni dušik pretvara u amonijak koji je štetan ako se akumulira. Ravicti se koristi u bolesnika s nedostatkom jednog ili više sljedećih enzima: karbamoil fosfat sintetaza I, ornitin karbamiltransferaza, argininosukcinat sintetaza, argininosukcinat lijaza, arginaza I i ornitin translokaza.
Ravicti sadrži aktivni sastojak glicerol fenilbutirat.
Budući da je broj bolesnika s poremećajima ciklusa ureje nizak, te se bolesti smatraju "rijetkim", a Ravicti je određen kao "lijek za rijetke bolesti" (lijek koji se koristi kod rijetkih bolesti) 10. lipnja 2010.
Kako se koristi Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Ravicti je dostupan kao tekućina (1, 1 g / ml) koji se uzima oralno ili pomoću cijevi koja prolazi kroz nos i dopire do želuca ili prolazi kroz trbuh u želudac. Može se dobiti samo na recept i mora ga propisati liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika koji boluju od poremećaja ciklusa ureje.
Proteini su izvor dušika, stoga se Ravicti mora koristiti u kombinaciji s posebnom dijetom s niskim sadržajem proteina kako bi se smanjio unos dušika i, u nekim slučajevima, dodatak prehrani (na temelju dnevnog unosa proteina potrebnog za hranu). rast i razvoj).
Doza lijeka Ravicti ovisi o prehrani, visini i težini pacijenta. Tijekom liječenja potrebno je redovito provoditi krvne pretrage kako bi se prilagodila dnevna doza. Dnevna doza Ravictija mora se podijeliti u jednake količine i dati s svakim obrokom. Za više informacija pogledajte sažetak opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).
Liječenje Ravicti-jem može biti potrebno za život, osim kada pacijent dobije uspješnu transplantaciju jetre
Kako djeluje Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Aktivna tvar u bakteriji Ravicti, glicerol fenilbutirat, pretvara se u fenilacetat u tijelu. Fenilacetat se kombinira s aminokiselinom glutaminom prisutnom u proteinima, koja sadrži dušik, da bi se formirala tvar koja se može eliminirati iz tijela putem bubrega. To smanjuje razinu dušika u tijelu, smanjujući količinu proizvedenog amonijaka.
Kakve koristi ima Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate tijekom istraživanja?
Ispitivanje 88 odraslih osoba s poremećajima ciklusa ureje usporedilo je Ravicti s natrijevim fenilbutiratom (drugim lijekom koji se koristi za liječenje poremećaja ciklusa ureje). Glavna mjera učinkovitosti bila je promjena razine amonijaka u krvi nakon 4 tjedna liječenja. Studija je otkrila da je Ravicti barem jednako učinkovit kao i komparator u kontroli amonijaka u krvi: procijenjena prosječna razina amonijaka bila je oko 866 mikromola po litri u bolesnika liječenih Ravicti i 977 mikromola po litri u bolesnika liječenih natrijem fenilbutirata. Dodatni podaci potpornih studija pokazali su analogne učinke Ravictija u djece u dobi od 2 mjeseca ili starije.
Koji su rizici povezani s Ravicti - glicerol fenilbutiratom?
Najčešće nuspojave lijeka Ravicti (koje mogu zahvatiti više od 5 osoba od 100) su dijareja, glavobolja nadutosti (prolaza plina), smanjen apetit, povraćanje, umor, osjećaj slabosti i nenormalan miris kože.
Ravicti se ne smije koristiti za liječenje akutne hiperamonemije (nagli porast razine amonijaka u krvi). Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s lijekom Ravicti i ograničenja potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi lijeka Ravicti veće od njegovih rizika i preporučio da bude odobren za uporabu u EU-u.
Pokazalo se da je Ravicti učinkovit u smanjenju razine amonijaka u krvi u bolesnika koji boluju od poremećaja ciklusa ureje. Ravicti je lijek s produljenim otpuštanjem, što znači da se aktivni sastojak stalno oslobađa tijekom dana. Stoga se čak i eliminacija otpadnog dušika odvija stalno i to daje bolju kontrolu razine amonijaka u krvi tijekom dana. Iz istog razloga, Ravicti se ne smije koristiti za liječenje akutne hiperamonemije, za koju su potrebni tretmani koji brže djeluju.
Nadalje, kao što je dostupno u tekućoj formulaciji, Odbor je smatrao da Ravicti može biti prihvatljiviji, posebno za djecu, nego drugi granulirani lijekovi koji se dodaju hrani; Tekuća formulacija također olakšava njeno davanje tubom kod pacijenata koji ne mogu gutati zbog neuroloških problema.
Neželjeni učinci lijeka Ravicti bili su uglavnom na crijevima i smatrani su podnošljivim. Međutim, očekuju se daljnji podaci o dugoročnoj sigurnosti Ravictija.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba lijeka Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Izrađen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Ravicti koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i uputa o lijeku za Ravicti, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.
Osim toga, tvrtka koja stavlja na tržište Ravicti će uspostaviti registar pacijenata kako bi dobila više informacija o prednostima i dugoročnoj sigurnosti lijeka.
Ostali podaci o Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Za više informacija o liječenju lijekom Ravicti pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
