lijekovi

Spinraza - Nusinersen

Za što se koriste Spinraza i Nusinersen?

Spinraza je lijek koji se koristi za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA) 5q, genetske bolesti koja uzrokuje slabost i atrofiju mišića, čak i mišića pluća. Bolest je povezana s defektom kromosoma 5q i simptomi se obično počinju ubrzo nakon rođenja.

Budući da je broj bolesnika sa SMA nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Spinraza je 2. travnja 2012. označena kao 'lijek za liječenje rijetkih bolesti' (lijek za rijetke bolesti).

Spinraza sadrži aktivni sastojak nusinersen.

Kako se koristi Spinraza - Nusinersen?

Spinraza se može dobiti samo na recept, a liječenje mora započeti liječnik s iskustvom u upravljanju SMA.

Lijek je dostupan kao otopina za injekcije u bočicama od 12 mg. Lijek se primjenjuje intratekalno (u lumbalnoj regiji, izravno u kralježnicu) od strane liječnika ili medicinske sestre koji imaju iskustva u izvođenju ovog postupka. Prije davanja Spinraze može biti potrebno da se pacijentu (davanje lijeka smiri) uspavljuje.

Preporučena doza je 12 mg (jedna bočica) koja se daje što je prije moguće nakon što je pacijentu dijagnosticiran SMA. Prvoj dozi treba slijediti još 3 doze, nakon 2, 4 i 9 tjedana, a zatim dozom svaka 4 tjedna. Liječenje se mora nastaviti sve dok bolesnik ne koristi. Više informacija potražite u uputi o lijeku.

Kako djeluje Spinraza - Nusinersen?

Pacijentima s SMA nedostaje protein nazvan "faktor preživljavanja motornog neurona" (SMN), koji je ključan za preživljavanje i normalno funkcioniranje motoričkih neurona (živčane stanice u leđnoj moždini koje kontroliraju kretanje mišića). SMN protein proizvodi dva gena, SMN1 i SMN2. Bolesnici s SMA nemaju gen SMN1, ali imaju gen SMN2 koji uglavnom proizvodi kratki SMN protein koji ne djeluje kao i protein pune duljine.

Spinraza je antisense sintetički oligonukleotid (vrsta genetskog materijala) koji omogućuje da gen SMN2 proizvodi protein u punoj dužini koji može normalno funkcionirati. To zamjenjuje nedostajuću bjelančevinu i time ublažava simptome bolesti.

Koje su koristi od Spinraza - Nusinersen tijekom studija?

Glavna studija koja je uključivala 121 novorođenčad (prosječna dob 7 mjeseci) sa SMA pokazala je da je Spinraza učinkovit u poboljšanju pokreta u usporedbi s placebom (dummy injection).

Nakon godinu dana liječenja, u 51% novorođenčadi koja su dobila Spinrazu (37 od 73) postignut je napredak u razvoju kontrole glave, valjanja, sjedenja, puzanja, uspravljanja i hodanja dok nije Nisu zabilježeni slični pomaci u novorođenčadi koja su primala placebo, a većina novorođenčadi liječenih Spinrazom preživjela je dulje, a kasnije im je trebalo pomoćno disanje od onih koji su primali placebo.

Druga studija je u tijeku kako bi se ocijenila učinkovitost Spinraze u djece s manje teškim SMA i dijagnosticirana u kasnijoj fazi (prosječna dob 3 godine). Privremena analiza pokazala je rezultate u skladu s onima kod novorođenčadi u kojima je bolest imala ranije pojavu.

Koji su rizici povezani sa Spinraza - Nusinersen?

Najčešće nuspojave kod Spinraze (koje se mogu javiti kod više od 1 na 10 osoba) su glavobolja i bol u leđima; međutim, kod novorođenčadi te nuspojave nisu se mogle procijeniti jer ih nisu mogle komunicirati. Smatra se da su te nuspojave uzrokovane injekcijama u kralježnicu koje se daju za primjenu lijeka.

Potpuni popis svih nuspojava i ograničenja kod uporabe lijeka Spinraza potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Spinraza - Nusinersen odobren?

U svojoj ocjeni Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) prepoznao je ozbiljnu prirodu bolesti i hitnu potrebu za učinkovitim liječenjem.

Pokazalo se da Spinraza utvrđuje klinički značajna poboljšanja u djece mlađe dobi s različitim stupnjevima težine. Iako lijek nije testiran u bolesnika s najtežim i najblažim oblicima SMA, očekuje se da će pružiti slične koristi tim bolesnicima.

Nuspojave su se smatrale podnošljivim, jer se većina njih odnosi na put primjene lijeka.

Stoga je CHMP zaključio da su koristi Spinraze veće od njegovih rizika i preporučio da bude odobren za uporabu u EU-u.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Spinraza - Nusinersen?

Tvrtka koja prodaje Spinrazu dovršit će tekuće studije o dugoročnoj sigurnosti i djelotvornosti lijeka u bolesnika koji imaju simptome SMA i kod pacijenata koji još uvijek nemaju simptome.

Preporuke i mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu primjenu Spinraze također su uključeni u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku.

Više informacija o Spinraza - Nusinersen

Cjelovitu EPIN verziju Spinraze potražite na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Ljudski lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o liječenju lijekom Spinraza pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti koji se odnosi na Spinraza dostupan je na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Označavanje rijetkih bolesti.