Što je Fabrazyme?
Fabrazyme je otopina za intravensku infuziju (kapanje u venu) koja sadrži aktivnu tvar agalzidazu beta.
Za što se koristi Fabrazyme?
Fabrazyme se koristi za liječenje bolesnika s Fabryjevom bolešću, rijetkim nasljednim stanjem. Pacijenti koji pate od ove bolesti predstavljaju nedostatak enzima koji se naziva alfa-galaktozidaza A. Ovaj enzim normalno razgrađuje lipidni globotriaosilceramid (GL-3). Ako je ovaj enzim manjkav, GL-3 se ne može razgraditi i akumulirati u tjelesnim stanicama, kao što su stanice bubrega.
Bolesnici s ovom bolešću imaju širok raspon simptoma, uključujući ozbiljne poremećaje, kao što su zatajenje bubrega, srčani problemi i moždani udar.
S obzirom na mali broj pacijenata koji pate od ove bolesti, smatralo se da je "rijetka", a 8. kolovoza 2000. Fabrazyme je opisan kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se koristi Fabrazyme?
Fabrazyme može propisati samo liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s Fabryjevom bolešću ili drugim nasljednim poremećajima metabolizma. Doza lijeka Fabrazyme iznosi 1 mg po kilogramu tjelesne težine, a daje se jednom svaka dva tjedna kao intravenska infuzija. Početna brzina infuzije ne smije prelaziti 0, 25 mg / min (15 mg na sat), kako bi se smanjio rizik od reakcija povezanih s infuzijom. Brzina infuzije može se postupno povećavati u kasnijim infuzijama. Jedna studija proučavala je lijek Fabrazyme kada se daje djeci i došla do zaključka da se lijek može davati djeci u dobi od osam do 16 godina u istoj dozi. Bolesnici s teškim ozljedama bubrega mogu manje reagirati na liječenje. Fabrazyme je namijenjen za dugotrajnu uporabu.
Kako djeluje Fabrazyme?
Fabrazyme omogućuje provedbu nadomjesne terapije. Ova vrsta terapije pruža pacijentima enzim koji im nedostaje. Fabrazyme je zamijenjen enzimom alfa-galaktozidaze A, kojem nedostaje osoba s Fabryjevom bolesti. Djelatna tvar Fabrazymea je agalzidaza beta, kopija ljudskog oblika enzima proizvedena metodom poznatom kao "tehnologija rekombinantne DNA": enzim proizvodi stanica u koju je uveden gen (DNA) što omogućuje da se ona generira. Ovaj zamjenski enzim potiče razgradnju GL-3 i sprječava njegovo nakupljanje u stanicama pacijenta.
Koja su istraživanja provedena na lijeku Fabrazyme?
Prikazana su tri klinička ispitivanja koja su uključivala 73 odrasla bolesnika. U glavnom ispitivanju, Fabrazyme je uspoređen s placebom (dummy treatment) u 58 bolesnika, mjerenjem učinaka lijeka na eliminaciju GL-3 iz bubrežnih stanica.
Djelotvornost lijeka Fabrazyme također je ispitivana u 16 djece u dobi od osam do 16 godina koja boluju od Fabryjeve bolesti.
Koje su koristi Fabrazyme pokazale tijekom studija?
U glavnom ispitivanju, Fabrazyme je vrlo značajno eliminirao GL-3 iz bubrežnih stanica i gotovo završen nakon 20 tjedana liječenja. 69% bolesnika liječenih lijekom Fabrazyme imalo je najbolje razine eliminacije lipida, u usporedbi s nultim učincima koji su pronađeni u placebo skupini. To može dovesti do poboljšanja simptoma ili stabilizacije bolesti.
Čak i kod djece liječene Fabrazymeom utvrđeno je smanjenje razine GL-3 u krvi, a sva djeca su dosegla normalne razine nakon 20 tjedana liječenja. Osim toga, došlo je do poboljšanja u simptomima i kvaliteti života djece.
Koji su rizici povezani s lijekom Fabrazyme?
Tijekom ispitivanja najčešća nuspojava (kod više od jednog bolesnika od 10 bolesnika) uzrokovana je infuzijom, a ne lijekom. Najčešće reakcije su groznica i zimica. Ostale uobičajene nuspojave bile su: glavobolja, parestezija (abnormalni osjećaji, kao što su trnci i trnci), mučnina, povraćanje, crvenilo i osjećaj hladnoće. Nuspojave zabilježene u djece bile su slične onima u odraslih. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Fabrazymeom potražite u Uputi o lijeku.
Bolesnici koji uzimaju Fabrazyme mogu razviti antitijela (proteini proizvedeni kao reakcija na Fabrazyme, što može utjecati na liječenje).
Fabrazyme se ne smije koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na agalzidazu beta ili ostale sastojke lijeka.
Zašto je Fabrazyme odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) smatra da u bolesnika s Fabryjevom bolešću liječenje lijekom Fabrazyme može dati dugoročne kliničke koristi. CHMP je smatrao da koristi Fabrazyme prevladavaju nad rizicima u slučaju dugotrajne terapije zamjenom enzima u bolesnika s potvrđenom dijagnozom Fabryjeve bolesti, te je stoga preporučio da se daje odobrenje za stavljanje u promet.
Fabrazyme je prvobitno odobren u iznimnim okolnostima jer su, budući da se koristi za liječenje rijetkih bolesti, podaci koji su bili dostupni u vrijeme odobrenja bili ograničeni.
Budući da je proizvođač dostavio tražene dodatne informacije, uvjet koji se odnosi na "izvanredne okolnosti" uklonjen je 6. veljače 2008. godine.
Više informacija o Fabrazymeu
Dana 3. kolovoza 2001., Europska komisija odobrila je odobrenje za prodaju lijeka Fabrazyme tvrtki Genzyme Europe BV koje su važeće u cijeloj Europskoj uniji. Dana 3. kolovoza 2006. ovo je odobrenje obnovljeno.
Registracija statusa lijeka Fabrazyme kao lijeka za rijetke bolesti dostupna je ovdje.
Pogledajte cjelovitu verziju ocjene (EPAR) koja je dostupna ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 02 - 2008
