lijekovi

Replagal - Agalzidaza alfa

Što je Replagal?

Replagal je otopina za infuziju koja sadrži aktivnu tvar agalzidaza alfa.

Za što se koristi Replagal?

Replagal se koristi za liječenje bolesnika s Fabryjevom bolešću, rijetkim nasljednim stanjem.

Pacijenti koji pate od ove bolesti predstavljaju nedostatak enzima alfa-galaktozidaze A. Ovaj enzim normalno razgrađuje lipid globotriaosilceramid (Gb3). Ako ovaj enzim nedostaje, Gb3 se ne može razgraditi i akumulirati u stanicama, na primjer u stanicama bubrega.

Bolesnici s Fabryjevom bolešću mogu imati opsežne simptome, uključujući ozbiljne poremećaje kao što su zatajenje bubrega, srčani problemi i moždani udar.

Kako je broj bolesnika s Fabryjevom bolešću nizak, ova se bolest smatra "rijetkom", a 8. kolovoza 2000. Replagal je označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti" (lijek koji se koristi za liječenje rijetkih bolesti).

Lijek se može dobiti samo na recept.

Kako se koristi Replagal?

Replagal treba primjenjivati ​​pod nadzorom liječnika koji je specijaliziran za liječenje Fabryjeve bolesti ili drugih nasljednih poremećaja metabolizma. Daje se kao intravenska infuzija od 0, 2 mg / kg tjelesne težine tijekom 40 minuta svaka 2 tjedna. U nekim je ispitivanjima ispitivan učinak Replagala na djecu i stoga je predloženo da se Replagal može koristiti u djece u dobi od 7 do 18 godina u istoj dozi. Bolesnici koji imaju teške probleme s bubrezima imaju manji odgovor na liječenje. Replagal je namijenjen za dugotrajnu uporabu.

Kako djeluje Replagal?

Replagal je terapija zamjene enzima, terapija koja pacijentima osigurava nedostatak enzima. Replagal je zamijenjen humanim enzimom alfa-galaktozidazom A, kojem nedostaju ljudi s Fabryjevom bolešću. Djelatna tvar u Replagalu, agalzidaza alfa, kopija je ljudskog enzima proizvedenog metodom nazvanom "tehnologija rekombinantne DNA": enzim proizvodi stanica u kojoj je gen (DNA) uveden tako da čini ga sposobnim za proizvodnju enzima. Ovaj zamjenski enzim pogoduje razgradnji Gb3 sprečavanjem njegove akumulacije u stanicama.

Koja su ispitivanja provedena na Replagalu?

Replagal je ispitivan u dvije kliničke studije, na ukupno 40 bolesnika. Replagal je uspoređen s placebom (dummy treatment); u jednoj je studiji izmjeren njezin učinak na bol, dok je u drugoj studiji ispitan njegov učinak na eliminaciju Gb3 iz lijeve klijetke (miokarda). Također je provedeno istraživanje na 15 bolesnica (nositelja).

Replagal je također ispitivan u 24 djece u dobi između šest i pol i 18 godina.

Koje su koristi liječnik Replagal pokazao tijekom studija?

Nakon 6 mjeseci terapije, Replagal je značajno smanjio bol u bolesnika koji su liječeni u usporedbi s onima koji su primali placebo. Replagal je proizveo prosječno smanjenje mase lijeve klijetke od 11, 5 g, dok su pacijenti koji su primali placebo doživjeli povećanje od 21, 8 g. Ovi rezultati pokazuju da se simptomi bolesti poboljšavaju ili da bolest ostaje stabilna. U žena su učinci bili usporedivi s rezultatima u muškaraca. Djeca koja su primila 6 mjeseci liječenja Replagalom nisu pokazala povećanje srčane mase i smanjenu razinu Gb3 u krvi.

Koji su rizici povezani s Replagalom?

Najčešće nuspojave (opažene kod više od jednog od 10 bolesnika tijekom studija) uzrokovane su infuzijom, a ne samim lijekom. To su uglavnom zimice, glavobolje, mučnina, pireksija (groznica), crvenilo lica i umor (umor), koji općenito nisu ozbiljni. Ostale vrlo česte nuspojave uključuju bol i nelagodu. Nuspojave prijavljene u djece slične su onima kod odraslih. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Replagalom potražite u Uputi o lijeku.

Bolesnici koji uzimaju Replagal mogu razviti antitijela (proteini proizvedeni kao reakcija na Replagal, koji mogu ugroziti liječenje).

Replagal se ne smije koristiti kod osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na agalzidazu alfa ili druge sastojke u lijeku.

Zašto je Replagal odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da liječenje lijekom Replagal za bolesnike s Fabryjevom bolešću može dati dugoročne kliničke koristi. CHMP je zaključio da su koristi lijeka Replagal veće od njegovih rizika, te je preporučio davanje odobrenja za stavljanje u promet.

Replagal je odobren "u iznimnim okolnostima" jer, budući da se koristi za liječenje rijetkih bolesti, nije bilo moguće dobiti detaljnije informacije o lijeku. Europska agencija za lijekove (EMEA) pregledava nove informacije dostupne svake godine i ovaj sažetak će se prema potrebi ažurirati.

Koje informacije se još čekaju na Replagal?

Tvrtka koja proizvodi Replagal provest će daljnje studije o lijeku, posebno za dobivanje rezultata 5-godišnje terapije, drugih doza, doza održavanja i studija o djeci.

Više informacija o Replagalu

Dana 3. kolovoza 2001., Europska komisija odobrila je odobrenje za stavljanje u promet Replagala TKT Europe AB na području cijele Europske unije. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 3. kolovoza 2006. Za registraciju statusa lijeka Replagal kao lijeka za rijetke bolesti, kliknite ovdje.

Za puni EPAR o Replagalu kliknite ovdje.

Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 02-2007