Što je Carbaglu?
Carbaglu je lijek koji sadrži aktivnu tvar koja se naziva kargluminska kiselina. Dostupan je kao disperzibilna tableta. "Disperzibilan" znači da se tablete mogu dispergirati (miješati) u vodi.
Za što se koristi Carbaglu?
Carbaglu se propisuje za liječenje hiperamonemije (visoka razina amonijaka u krvi) u bolesnika bez enzima nazvanog N-acetilglutamat sintaza (NAGS). Ovaj enzim obično pomaže metaboliziranju amonijaka. Ako enzim nije prisutan, amonijak se ne može razgraditi i akumulirati u krvi. To je izuzetno rijetka bolest. Bolesnici s teškim ukupnim nedostatkom NAGS brzo razvijaju visoke koncentracije amonijaka u krvi ubrzo nakon rođenja. Bolesnici s djelomičnim nedostatkom NAGS-a (blaži oblik bolesti) mogu osjetiti simptome bolesti u bilo kojem trenutku života, nakon stresnog događaja kao što je infekcija ili virusna bolest.
S obzirom na mali broj bolesnika s nedostatkom NAGS-a, Carbaglu je određen kao lijek za rijetke bolesti (lijek koji se koristi za liječenje rijetkih bolesti) 18. listopada 2000. godine.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se koristi Carbaglu?
Liječenje Carbagluom treba započeti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju metaboličkih poremećaja. Liječenje može započeti već prvog dana života. Početna dnevna doza trebala bi biti 100 mg po kilogramu tjelesne težine, ali se može upotrijebiti do 250 mg / kg ako je potrebno. Doza se tada mora prilagoditi kako bi se održala normalna razina amonijaka u krvi; dnevne doze su normalno između 10 mg / kg i 100 mg / kg. Tablete moraju biti raspršene (pomiješane) u maloj dozi vode prije davanja pacijentu. Lako se mogu razbiti na dvije jednake polovice. Lijek se mora primjenjivati tijekom cijelog života pacijenta.
Kako djeluje Carbaglu?
Osobe s nedostatkom NAGS ne mogu razgraditi i eliminirati amonijak. Kada se to dogodi, amonijak se nakuplja u krvi, koja je toksična za tijelo, a posebno za mozak. Carbaglu ima strukturu vrlo sličnu N-acetilglutamatu, koji aktivira enzim sposoban za razgradnju amonijaka. Stoga Carbaglu potiče razgradnju amonijaka, smanjujući koncentracije amonijaka u krvi i njegove toksične učinke.
Kako je ispitan Carbaglu?
Carbaglu je ispitivan u 20 bolesnika, od kojih 12 boluje od nedostatka NAGS-a i liječi se u prosjeku oko tri godine. Ostalih osam bolesnika liječeno je zbog hiperamonijemije zbog drugih uzroka. Tvrtka je također predstavila informacije iz publikacija o četiri druga bolesnika liječena aktivnim sastojkom Carbaglua.
Koje su koristi lijek Carbaglu pokazao tijekom studija?
U većine bolesnika liječenje Carbagluom dovelo je do normalizacije razine amonijaka. Bolesnici liječeni Carbagluom ostali su stabilni bez potrebe za prehrambenim ograničenjima ili drugim lijekovima.
Koji su rizici povezani s lijekom Carbaglu?
Najčešća nuspojava lijeka Carbaglu (opažena u 1 do 10 bolesnika od 100) je povećano znojenje. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Carbaglu potražite u Uputi o lijeku.
Carbaglu se ne smije primjenjivati u osoba koje su preosjetljive (alergične na) kargluminsku kiselinu ili na bilo koju od pomoćnih tvari.
Zašto je Carbaglu odobren?
Nedostatak NAGS-a je ozbiljna rijetka bolest, s potencijalno razornim posljedicama i za koju nema drugih sličnih tretmana. Na temelju ograničenih informacija o djelotvornosti i sigurnosti lijeka koje je dostavio, Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) zaključio je da je Carbaglu učinkovit u normalizaciji razine amonijaka u krvi. Odbor je zaključio da su koristi lijeka Carbaglu veće od rizika za liječenje hiperamonemije zbog nedostatka NAGS-a te je stoga preporučio da se Carbagluu odobri odobrenje za stavljanje u promet.
Carbaglu je izvorno bio odobren u "izvanrednim okolnostima" jer, budući da je bio namijenjen pacijentima koji pate od rijetke bolesti, nije bilo moguće dobiti potpune informacije o lijeku. Kako je društvo dostavilo tražene dodatne informacije, ograničenje "u iznimnim okolnostima" palo je 26. lipnja 2006. godine.
Više informacija o Carbagluu
Dana 24. siječnja 2003., Europska komisija odobrila je Carphanlu odobrenje za stavljanje u promet koje vrijedi u cijeloj Europskoj uniji za Europsku sirotu. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 24. siječnja 2008.
Za registraciju kvalifikacije lijeka za rijetke bolesti Carbaglu, kliknite ovdje.
Za puni EPAR za Carbaglu, kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 04-2008.
