lijekovi

Cystadane - bezvodni betain

Što je Cystadane?

Cystadane je oralni prašak koji sadrži aktivnu tvar bezvodni betain.

Za što se koristi Cystadane?

Cystadane se koristi u liječenju homocistinurije, kao dodatak drugim terapijama, kao što su vitamin B6 (piridoksin), vitamin B12 (kobalamin), folna kiselina i specifična dijeta.

Homocistinurija je nasljedna (genetska) bolest u kojoj tijelo nije u stanju potpuno metabolizirati aminokiselinu metionin. Metionin je prirodno prisutan u dijetalnim proteinima i normalno se pretvara u homocistein, zatim u cistein. Pacijenti s homocistinurijom ne mogu transformirati homocistein u cistein; shodno tome, homocistein se nakuplja u krvi i urinu. Tipični simptomi homocistinurije uključuju: trombozu (stvaranje krvnih ugrušaka u krvnim žilama), krhkost kostiju, anomalije skeleta, ectopia lentis (anomalija za koju je kristalna leća pomaknuta u odnosu na normalni položaj) i kasni rastavljanje. To je ozbiljna bolest s visokom stopom smrtnosti. Cystadane se koristi u bolesnika sa sve tri vrste poznate homocistinurije, uzrokovane nedostatkom tvari potrebnih za metabolizam metionina ("cistationin beta-sintaza" [CBS] ili "5.10-metilentetrahidrofolat reduktaza" [MTHFR] ) ili defekti u "metabolizmu kofaktora kobalamina" (cbl).

Budući da je broj bolesnika s homocistinurijom nizak, bolest se smatra rijetkom i Cystadane je 9. srpnja 2001. označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".

Lijek se može dobiti samo na recept.

Kako se koristi Cystadane?

Liječenje Cystadanom treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s homocistinurijom.

Preporučena standardna doza Cystadana u bolesnika starijih od 10 godina je 6 g dnevno, podijeljena u dvije jednake doze. Djeca mlađa od 10 godina moraju uzimati 100 mg po kilogramu tjelesne težine dnevno, podijeljena u dvije jednake doze. Doza za djecu može se prilagoditi na temelju odgovora na liječenje (prati se mjerenjem razine homocisteina u krvi); međutim, povećanje frekvencije dva puta dnevno ili doza preko 150 mg po kilogramu tjelesne težine ne poboljšava Cystadaneove koristi. Svrha liječenja je održavanje razine homocisteina u plazmi ispod 15 μM ili što je niže moguće. Taj se rezultat obično postiže za mjesec dana.

Zajedno s Cystadanom isporučuju se 3 mjerne žlice, koje isporučuju 100 mg, 150 mg i 1 g

prašina. Doza mora biti potpuno otopljena u vodi, soku, mlijeku, hrani formuliranoj za bebe ili hranu i mora se progutati odmah nakon miješanja.

Kako djeluje Cystadane?

Betain je prirodna supstanca izvađena iz šećerne repe. U homocistinuriji betain smanjuje plazmatske razine homocisteina olakšavajući reakciju u tijelu zvanu "remetilacija", tako da se homocistein ponovno pretvara u metionin. Na taj se način poboljšavaju simptomi bolesti.

Koja su istraživanja provedena na Cystadaneu?

Tvrtka je predstavila podatke o Cystadaneu iz znanstvene literature. To uključuje 202 izvješća koja opisuju učinke Cystadana, koji se primjenjuju u različitim dozama, na razinu homocisteina u bolesnika s homocistinurijom različite dobi. Informacije o simptomima, dozi i trajanju liječenja, te drugim lijekovima također su pružene za 140 bolesnika

istovremeno. Većina pacijenata također je uzimala vitamin B6 ili B12 ili folnu kiselinu. Informacije iz ovih studija uspoređene su s objavljenim izvješćima u kojima se opisuje ishod opažen u neliječenih bolesnika s istom bolešću.

Koje su koristi lijek Cystadane pokazao tijekom studija?

Bolesnici koji su uzimali Cystadane pokazali su veće smanjenje razine homocisteina u usporedbi s neliječenim bolesnicima, povezanim s poboljšanim simptomima kardiovaskularnog sustava (srce i krvne žile) i poboljšanim živčanim sustavom koji je prijavilo oko tri četvrtine bolesnika. liječenjem Cystadanom. Lijek je bio učinkovit u liječenju bolesnika sa sva tri tipa homocistinurije.

Koji su rizici povezani s Cystadanom?

Najčešće nuspojave lijeka Cystadane (opažene kod više od 1 od 10 bolesnika) su razine

visoke razine metionina u plazmi. Razine metionina treba pratiti u bolesnika koji uzimaju Cystadane, jer povećanje tih razina može biti povezano s cerebralnim edemom (oticanje mozga). Bolesnici koji imaju simptome cerebralnog edema, kao što su jutarnje glavobolje zbog povraćanja ili vizualnih promjena, trebaju obavijestiti svog liječnika, budući da je potrebno prekinuti liječenje Cystadanom. Potpuni popis svih nuspojava prijavljenih s Cystadaneom potražite u Uputi o lijeku. Cystadane se ne smije primjenjivati ​​u bolesnika koji su preosjetljivi (alergični) na betain.

Zašto je Cystadane odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) zaključio je da je, unatoč ograničenim sustavnim istraživanjima provedenim na Cystadanu, lijek koristan kao dodatna terapija u liječenju homocistinurije, kao dodatak terapijama na bazi vitamina iu kombinaciji s specifičnu prehranu. Odbor primjećuje da Cystadane ne zamjenjuje druge tretmane.

CHMP je zaključio da su koristi Cystadana veće u odnosu na rizike kao dopunsko liječenje homocistinurije, ako se primjenjuje u skladu s indikacijama proizvoda, te je stoga preporučio da se daje odobrenje za stavljanje u promet.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba Cystadana?

Tvrtka koja proizvodi Cystadane uspostavit će registar pacijenata koji uzimaju lijek

pratite njegovu sigurnost. Osobito će se pratiti slučajevi cerebralnog edema, koji su uočeni u malom broju bolesnika tijekom ispitivanja lijeka.

Više informacija o Cystadane:

Europska komisija je 15. veljače 2007. godine izdala odobrenje za stavljanje u promet Cystadane, važećeg u cijeloj Europskoj uniji, Orphan Europe SARL.

Za registraciju oznake Cystadane kao lijeka siročeta kliknite ovdje.

Puni EPAR za Cystadane možete naći ovdje.

Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 01-2007.