Što je Ferriprox?
Ferriprox je lijek koji sadrži aktivnu tvar deferipron. Dostupan je u obliku bijelih tableta u obliku kapsule (500 mg) i kao oralna otopina (100 mg / ml).
Za što se koristi Ferriprox?
Ferriprox je indiciran za liječenje nakupljanja željeza (višak željeza u tijelu) u bolesnika s talasemijom major. To je nasljedna bolest u kojoj pacijenti ne mogu proizvesti dovoljnu količinu hemoglobina, proteina sadržanog u crvenim krvnim stanicama koji prenose kisik u tijelo. Ferriprox se koristi kada je terapija deferoksaminom (standardna terapija za nakupljanje željeza) kontraindicirana ili neadekvatna.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se primjenjuje Ferriprox?
Terapiju Ferriproxom treba započeti i održavati liječnik koji ima iskustva u liječenju bolesnika s talasemijom.
Ukupna dnevna doza Ferriproxa je 75-100 mg po kilogramu tjelesne težine, podijeljena u tri odvojene doze. Ako se koriste tablete, broj tableta po dozi treba izračunati zaokruživanjem na pola tablete. Ako se koristi oralna otopina, dozu treba zaokružiti na 2, 5 ml. Na primjer, pacijent težine 70 kg morat će uzeti tri i pol tablete ili 17, 5 ml oralne otopine tri puta dnevno. Doze veće od 100 mg / kg dnevno se ne preporučuju zbog mogućeg povećanog rizika od nuspojava.
Pacijentima koji uzimaju Ferriprox ili njegovim njegovateljima, mora se dati memorandum kako bi pacijenta podsjetio kako sigurno uzimati lijek.
Kako djeluje Ferriprox?
Bolesnici s talasemijom major moraju biti podvrgnuti čestim transfuzijama krvi. Kada pacijenti primaju ponovljene transfuzije, transfundirane crvene krvne stanice donose željezo u tijelo, koje, međutim, nema prirodan način da se ukloni višak željeza, koji se stoga nastoji akumulirati. Tijekom vremena višak željeza može oštetiti važne organe kao što su srce ili jetra. Aktivni sastojak u Ferriproxu, deferipron, je "kelator željeza". Ona se veže za željezo prisutno u tijelu da bi se stvorio spoj koji tijelo može izlučiti, uglavnom kroz urin, au manjoj mjeri kroz izmet. To pomaže u ispravljanju preopterećenja željeza i sprječavanju oštećenja zbog viška željeza.
Kako je ispitivan Ferriprox?
Ferriprox je početno ispitivan u tri studije koje su uključivale 247 bolesnika starijih od 10 godina s talasemijom major. U glavnoj studiji, učinkovitost lijeka Ferriprox uspoređena je tijekom dvije godine s učinkovitošću deferoksamina u 71 bolesnika. Studija je bila "otvorenog tipa", što znači da su liječnici i pacijenti znali koje droge koriste, jer se Ferriprox uzima usta, dok se deferoksamin daje subkutanom infuzijom (injekcija koja se radi vrlo sporo pod kožom) cijelu noć. U kasnijoj studiji usporedna primjena Ferriproxa i deferoksamina (svaki tjedan Ferriprox je davana pet dana i deferoksamin dva dana) uspoređena je u 60 bolesnika s kontinuiranim liječenjem monoterapijom deferoksaminom (samo), tijekom razdoblja od 12 mjeseci.
U svim je ispitivanjima glavna mjera učinkovitosti bila promjena razine feritina u krvi. Feritin je protein koji pohranjuje željezo u tijelu. Razina feritina u krvi ukazuje na količinu željeza nakupljenog u tijelu.
Koje su koristi lijek Ferriprox tijekom istraživanja?
U početnoj studiji koja je uspoređivala Ferriprox s deferoksaminom, prosječne razine serumskog feritina bile su slične u dvije tretirane skupine. Međutim, čini se da je prosječna koncentracija željeza u jetri bolesnika liječenih Ferriproxom povećana više nego u bolesnika liječenih deferoksaminom.
U alternativnoj studiji liječenja, režim doziranja koji je uključivao kombinaciju Ferriproxa tijekom pet dana s deferoksaminom tijekom dva dana pokazao je jednako smanjenje razina feritina u krvi za liječenje monoterapijom deferoksaminom. Međutim, broj pacijenata koji su sudjelovali u studiji bio je premalen da bi pokazao je li ovaj režim jednako učinkovit kao terapija deferoksaminom ili ne.
Koji su rizici povezani s lijekom Ferriprox?
Najčešće nuspojave Ferriproxa (opažene kod više od 1 od 10 bolesnika) su crvenkasto / smeđi urin (znak da se željezo izlučuje), mučnina, bol u trbuhu (bol u želucu) i povraćanje. Rijetka, ali ozbiljna nuspojava je agranulocitoza (vrlo niske koncentracije granulocita, vrsta bijelih krvnih stanica).
Ferriprox ne smije se koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na deferipron ili bilo koji drugi sastojak. Ferriprox ne smiju koristiti osobe koje su pretrpjele ponovljene epizode neutropenije (smanjen broj neutrofila, vrsta bijelih krvnih stanica) ili koje su patile od agranulocitoze. Ferriprox se također ne smije uzimati s lijekovima koji mogu uzrokovati neutropeniju ili agranulocitozu. Lijek se ne smije koristiti tijekom trudnoće ili tijekom dojenja.
Zašto je Ferriprox odobren?
Odbor za lijekove za humanu primjenu (CHMP) utvrdio je da su koristi lijeka Ferriprox veće od svojih rizika za liječenje preopterećenja željezom u bolesnika s talasemijom većom kada je terapija deferoksaminom kontraindicirana ili neadekvatna te se stoga preporučuje. davanje odobrenja za stavljanje u promet Ferriproxa.
Ferriprox je u početku odobren u "izvanrednim okolnostima" jer su nepotpuni podaci o lijeku bili dostupni u vrijeme odobrenja za liječenje rijetke bolesti. Budući da je farmaceutska tvrtka dostavila tražene dodatne informacije, uvjet iz "iznimnih okolnosti" uklonjen je 12. travnja 2002. godine.
Ostale informacije o tvrtki Ferriprox:
Europska komisija je 25. kolovoza 1999. izdala odobrenje za stavljanje u promet Ferriproxa, važećeg u cijeloj Europskoj uniji. Odobrenje za stavljanje lijeka u promet obnovljeno je 25. kolovoza 2004. i 25. kolovoza 2009. Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet je Apotex Europe BV
Potpuni EPAR za Ferriprox možete naći ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 08-2009.
