Što je Refixia i za što se koristi: Nonacog beta pegol?
Refixia je lijek koji se koristi za liječenje i sprječavanje krvarenja u bolesnika s hemofilijom B, nasljedni poremećaj krvarenja uzrokovan nedostatkom koagulacijskog proteina zvanog faktor IX. Može se koristiti kod odraslih i djece od 12 godina.
Refixia sadrži aktivni sastojak nonacog beta pegol.
Kako se koristi Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia se može dobiti samo na recept, a liječenje se mora provesti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju hemofilije.
Refixia je dostupna kao prašak i tekućina koja se miješa dok se otopina ne ubrizga u venu. Doza i učestalost liječenja ovise o tome koristi li se Refixia za liječenje krvarenja ili za sprečavanje krvarenja ili za smanjenje krvarenja tijekom operacije, opseg i mjesto krvarenja i tjelesnu težinu pacijenta. Za više informacija o primjeni ovog lijeka pogledajte sažetak opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).
Pacijenti ili skrbnici mogu sami ubrizgavati Refixia kod kuće, sve dok su pravilno obučeni. Više pojedinosti potražite u uputi o lijeku.
Kako funkcionira Refixia - Nonacog beta pegol?
Bolesnici s hemofilijom B imaju nedostatak faktora IX, proteina potrebnog za normalnu zgrušavanje krvi i stoga su lako skloni krvarenju. Aktivna tvar u Refixiji, nonacog beta pegol, djeluje u tijelu na isti način kao i ljudski faktor IX. Zamjenjuje nestali faktor IX, čime se potiče koagulacija krvi i omogućuje privremena kontrola krvarenja.
Kakve koristi ima Refixia - Nonacog beta pegol tijekom istraživanja?
Pokazalo se da je Refixia djelotvorna u liječenju epizoda krvarenja i ograničavanju broja epizoda.
U studiji koja je uključivala 74 odrasle osobe i adolescente u dobi od 13 ili više godina, 29 pacijenata koji su primali Refixia kao tjedno preventivno liječenje doživjelo je približno 1 hemoragičnu epizodu godišnje, a 15 pacijenata koji su primali Refixia za liječenje. krvarenja "na zahtjev" manifestiralo se oko 16 epizoda krvarenja godišnje. Nadalje, kada je došlo do krvarenja, Refixia je ocijenjena odličnom ili dobrom u liječenju oko 92% epizoda krvarenja. 87% epizoda krvarenja riješeno je jednom injekcijom Refixia.
U drugom ispitivanju 25-ero djece mlađe od 13 godina svi su pacijenti dobivali Refixiju kao tjedni preventivni tretman. Pacijenti su imali oko 1 hemoragičnu epizodu godišnje, a Refixia je ocijenjena izvrsno ili dobro u liječenju oko 93% epizoda krvarenja. Oko 86% epizoda krvarenja riješeno je jednom injekcijom.
Koji su rizici povezani s Refixia - Nonacog beta pegol?
(Alergijske) reakcije preosjetljivosti su rijetke u Refixiji (mogu zahvatiti do 1 na 100 bolesnika) i mogu uključivati: oticanje, peckanje i peckanje na mjestu ubrizgavanja, zimicu, crvenilo, osip, svrbež, glavobolju, osip, nizak krvni tlak, letargija, mučnina i povraćanje, nemir, tahikardija, stezanje u prsima i piskanje. U nekim slučajevima ove reakcije mogu postati ozbiljne.
Neki pacijenti koji uzimaju lijekove faktor IX mogu razviti inhibitore (antitijela) protiv faktora IX, uzrokujući da lijek postane neučinkovit, što rezultira gubitkom kontrole krvarenja. Lijekovi za faktor IX također mogu uzrokovati probleme zbog stvaranja krvnih ugrušaka u krvnim žilama.
Refixia se ne smije koristiti u bolesnika alergičnih na proteine hrčka. Potpuni popis nuspojava i ograničenja potražite u uputi o lijeku.
Zašto je Refixia - Nonacog beta pegol odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) Agencije zaključio je da su koristi Refixia veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU-u.
Istraživanja pokazuju da je Refixia učinkovit u prevenciji i liječenju epizoda krvarenja u bolesnika s hemofilijom B i da je njegova sigurnost usporediva s onom drugih proizvoda faktora IX. Međutim, nakon dugotrajnog liječenja, dio aktivnog sastojka Refixia (nazvan PEG) može se akumulirati u tijelu, uključujući i strukturu u mozgu koja se naziva horoidni pleksus. Budući da bi to moglo uzrokovati probleme osobito kod djece mlađe od 12 godina, korištenje Refixia je odobreno samo za odrasle i djecu od 12 godina.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Refixia - Nonacog beta pegola?
Tvrtka koja prodaje Refixia provest će istraživanje kako bi ispitala potencijalne učinke akumulacije PEG u cerebralnom koroidnom pleksusu i drugim organima.
Preporuke i mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti za sigurnu i učinkovitu uporabu Refixia uključeni su u sažetak opisa svojstava lijeka i uputa o lijeku.
Više informacija o Refixia - Nonacog beta pegol
Cjeloviti EPAR i sažetak plana upravljanja rizicima tvrtke Refixia nalazi se na internetskoj stranici Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humani lijekovi / Europska javna izvješća o procjeni. Za više informacija o liječenju lijekom Refixia pročitajte upute o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
