Što je CYSTAGON?
CYSTAGON je lijek koji sadrži aktivni sastojak cisteamina. Dolazi u obliku kapsula (50 i 150 mg).
Za što se koristi CYSTAGON?
CYSTAGON se koristi za liječenje pacijenata koji pate od nefropatske cistinoze (bubrega). Cistinoza je rijetka nasljedna bolest koju uzrokuje cistin koji se nakuplja u nekim stanicama i sprječava njegovo normalno funkcioniranje. Ovo nakupljanje uzrokuje probleme za bubrege i širi se na druge dijelove tijela, uključujući oči, neke žlijezde (štitnjača, gušterača, gonade), središnji živčani sustav, mišiće i jetru. Bolest se manifestira kroz poteškoće rasta.
Lijek se može dobiti samo na recept.
Kako se koristi CYSTAGON?
Uzimanje CYSTAGON-a treba započeti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju cistinoze.
Potrebno je izmjeriti razine cistina u leukocitima kako bi se prilagodila doza lijeka.
Za djecu do 12 godina preporučena doza je 1, 30 g / m2 / dan podijeljena u četiri doze
svakodnevno.
Kod bolesnika starijih od 12 godina i preko 50 kilograma težine preporuča se doza od 2 g / dan, podijeljena u četiri dnevne doze. Početne doze trebale bi odgovarati 1/4 - 1/6 očekivanih konačnih doza. Početne doze treba postupno povećavati tijekom 4-6 tjedana.
Kako djeluje CYSTAGON?
CYSTAGON reagira s cistinom u obliku cisteina i miješanog cisteamina i cistin disulfida.
Ovaj miješani disulfid se zatim ekstrahira iz stanica transportnim sustavom druge aminokiseline (lizin). Smanjuje se količina cistina u organima, što ograničava oštećenje.
Koje su studije provele CYSTAGON?
CYSTAGON je testiran u tri kliničke studije koje su uključivale 234 bolesnika u razdoblju od dvanaest godina. Studije su uključivale djecu i nove pacijente koji su nedavno regrutirani, u kojima su ispitivane dvije različite doze. S obzirom na to da je ovo vrlo ozbiljno stanje, iz etičkih razloga nije bilo moguće usporediti CYSTAGON izravno s placebom. Umjesto toga, usporedba je provedena na skupini bolesnika liječenih placebom, kao dio druge nepovezane studije. Istraživanja su se usredotočila na funkciju bubrega, preživljavanje i rast bolesnika.
Koje su koristi od CYSTAGON prikazane tijekom studija?
Tri studije su pokazale da CYSTAGON odgađa patologiju bubrega i potrebu za dijalizom ili transplantacijom bubrega ako je liječenje započelo u ranoj dobi od strane subjekata s dobrom funkcijom bubrega. Lijek također poboljšava opstanak i stopu rasta kod djece koja ga uzimaju.
Koji su rizici povezani s CYSTAGON-om?
Najčešće nuspojave CYSTAGON-a uglavnom se odnose na probavni sustav.
Najčešće prijavljeni neželjeni učinci (opaženi kod više od jednog od 10 bolesnika) su: anoreksija (gubitak apetita), mučnina, povraćanje, proljev, letargija i pireksija (vrućica). Za cjeloviti popis svih nuspojava prijavljenih pri primjeni CYSTAGON-a, pogledajte Upute o lijeku.
CYSTAGON se ne smije koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na cisteamin, druge sastojke lijeka ili penicilamin. CYSTAGON se ne smije davati ženama koje doje ili su trudne ili se sumnja (osobito tijekom prva tri mjeseca), osim ako je to apsolutno neophodno.
Zašto je CYSTAGON odobren?
Cistinoza je rijetka i smrtonosna bolest, a CYSTAGON se smatra korisnim lijekom
nema alternative. Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) smatra da su koristi CYSTAGON-a veće od njegovih rizika i preporučio da se daje odobrenje za stavljanje u promet.
CYSTAGON je odobren u iznimnim okolnostima, budući da se za njega koristi
za liječenje rijetkih bolesti nije bilo moguće dobiti detaljnije informacije o lijeku u vrijeme odobrenja. Budući da je proizvođač dostavio tražene dodatne informacije, izvanredne okolnosti završile su 17. travnja 2007. godine.
Više informacija o CYSTAGON-u
Dana 23. lipnja 1997. Europska komisija odobrila je Orphan Europe odobrenje za stavljanje u promet koje vrijedi diljem Europske unije za CYSTAGON. Ovo odobrenje je obnovljeno 23. lipnja 2002. i 23. lipnja 2007. godine.
Ovdje možete pogledati punu verziju ocjene (EPAR).
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 06-2007
