Kolbam - količka kiselina

Što je Kolbam i za što se koristi?

Kolbam je lijek koji sadrži aktivnu tvar holne kiseline. Kolinska kiselina je "primarna žučna kiselina", glavna komponenta žuči (tekućina proizvedena u jetri koja pogoduje probavi masti).

Kolbam je ovlašten za cjeloživotno liječenje odraslih i djece najmanje jednog mjeseca starosti koji nisu u stanju proizvesti dovoljne količine primarnih žučnih kiselina, kao što je kolinska kiselina, zbog specifičnih genetskih anomalija koje uzrokuju nedostatak slijedećih enzima jetre: sterol 27-hidroksilaza, 2-metilacil-CoA racemaza ili 7 ± ± -hidroksilaza kolesterol.

Kada nedostaju primarne žučne kiseline, tijelo proizvodi abnormalne žučne kiseline koje mogu oštetiti jetru, uz rizik od potencijalno smrtonosnog zatajenja jetre. Ti poremećaji poznati su kao "kongenitalni defekti sinteze primarnih žučnih kiselina".

Budući da je broj bolesnika s prirođenim oštećenjima primarne sinteze žučnih kiselina nizak, to se stanje smatra "rijetkim" i Kolbam je 28. listopada 2009. godine označen kao "lijek za liječenje rijetkih bolesti".

Kako se koristi Kolbam - količka kiselina?

Kolbam se može dobiti samo na recept, a liječenje mora započeti i nadzirati liječnik specijaliziran za bolesti koje se liječe s Kolbamom.

Kolbam je dostupan u obliku kapsula (50 mg i 250 mg). Dnevna doza se određuje i prilagođava tijekom liječenja na temelju razine u krvi (u krvi) i razine žučne kiseline u mokraći i funkcije jetre svakog pacijenta. Maksimalna dnevna doza ne smije prelaziti 15 mg po kilogramu tjelesne težine.

Kolbam treba uzimati otprilike u isto vrijeme svaki dan, zajedno s obrokom. U slučaju male djece koja ne mogu progutati kapsule, sadržaj se može pomiješati s formulom za dojenčad, izvađenim majčinim mlijekom, pire krumpirom ili voćnim pireom.

Više informacija potražite u uputi o lijeku.

Kako djeluje Kolbam - količka kiselina?

Kolinska kiselina jedna je od glavnih primarnih žučnih kiselina koje proizvodi jetra. Kolinska kiselina u Kolbamu zamjenjuje nedostajuću holnu kiselinu u tijelu pacijenta. Na taj način pomaže smanjiti proizvodnju abnormalnih žučnih kiselina i potiče normalnu aktivnost žuči u probavnom sustavu, ublažavajući simptome poremećaja.

Koje su koristi Kolbam-Colic kiselina pokazana tijekom studija?

Kolbam je proučavan u jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 52 bolesnika s prirođenim defektima primarne sinteze žučnih kiselina, uključujući 7 pacijenata s nedostatkom sterol-27-hidroksilaze, 2-metilacil-CoA racemaze ili 7 ± ± -hidroksilaza kolesterola. Glavni parametri učinkovitosti bili su promjene u razinama žučne kiseline i funkcije jetre prije i nakon liječenja s Kolbamom. Pokazalo se da Kolbam smanjuje količinu abnormalnih žučnih kiselina i poboljšava funkciju jetre u općoj populaciji pacijenata s prirođenim oštećenjima primarne sinteze žučnih kiselina; nadalje, opažena je tendencija poboljšanja kod svakog pojedinog nedostatka enzima. Ovi su rezultati u skladu s kliničkim očekivanjima i podacima iz medicinske literature.

Koji su rizici povezani s Kolbam - količkom kiselinom?

Nuspojave Kolbama su općenito blage do umjerene i prolazne prirode. Najčešće nuspojave (koje mogu zahvatiti do 1 na 10 osoba) su periferna neuropatija (oštećenje živaca na rukama i nogama), proljev, mučnina, refluks kiseline (refluks želučanih kiselina u usnoj šupljini), ezofagitis (upala žutica (žutica kože i očiju), problemi s kožom (lezije) i slabost.

Kolbam se ne smije koristiti u kombinaciji s fenobarbitalom (lijekom za liječenje epilepsije).

Potpuni popis nuspojava i ograničenja potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Kolbam - količka kiselina odobrena?

Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi Kolbama veće od njegovih rizika i preporučio da se odobri uporaba u EU-u. CHMP je zaključio da Kolbam ima povoljne učinke u bolesnika s nedostatkom sljedećih jetrenih enzima: sterol 27-hidroksilaza, 2-metilacil-CoA racemaza i kolesterol 7-± -hidroksilaza. Što se tiče sigurnosti, čini se da neželjeni učinci nisu ozbiljni i reverzibilni.

Kolbam je bio odobren u "izvanrednim okolnostima" jer se potpune informacije o Kolbamu ne mogu dobiti zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledat će nove dostupne informacije i ovaj će sažetak biti ažuriran u skladu s tim.

Koje informacije još uvijek očekuju Kolbam - Acico Colico?

Budući da je Kolbam ovlašten u iznimnim okolnostima, tvrtka koja prodaje Kolbam će pratiti koristi i sigurnost lijeka na temelju registra pacijenata i osigurati godišnja ažuriranja.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Kolbam - Colic Acid?

Izrađen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo da se Kolbam koristi što je moguće sigurnije. Na temelju tog plana, informacije o sigurnosti uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku za Kolbam, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni djelatnici i pacijenti.

Osim toga, tvrtka koja prodaje Kolbam će pružiti obrazovne materijale s informacijama o ispravnoj i sigurnoj uporabi lijeka svim liječnicima koji ga namjeravaju propisati.